Sicurezza ed efficacia di Benefix nei pazienti con emofilia B nelle strutture di assistenza abituale in Cina
23 marzo 2017 aggiornato da: Pfizer
Uno studio clinico pragmatico in aperto, a braccio singolo, post-autorizzazione sulla sicurezza e l'efficacia di Benefix (Nonacog Alfa, Fattore Ix ricombinante) in soggetti con emofilia B in contesti di cura usuali in Cina
Lo scopo di questo studio post-approvazione è valutare la sicurezza e l'efficacia di Benefix in soggetti con emofilia B in contesti di assistenza abituale in Cina.
Panoramica dello studio
Descrizione dettagliata
Lo scopo di questo studio post-approvazione è fornire informazioni supplementari relative all'uso di BeneFIX in soggetti cinesi con emofilia B, in particolare sulla sicurezza e l'efficacia in diverse popolazioni di pazienti con emofilia B cinese, in particolare nei pazienti pediatrici <6 anni di età età, pazienti pediatrici di età compresa tra ≥6 e ≤12 anni, pazienti precedentemente non trattati (PUP), soggetti sottoposti a trattamento di profilassi dopo l'arruolamento nello studio e pazienti gravi (attività FIX <1%).
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
70
Fase
- Fase 4
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Beijing, Cina, 100045
- Hematology Department,Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
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Chongqing, Cina, 400014
- Children's Hospital of Chongqing Medical University
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Guangdong
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Guangzhou, Guangdong, Cina, 510515
- Nanfang Hospital, Southern Medical University
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Guizhou
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Guiyang, Guizhou, Cina, 550004
- The Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
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Henan
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Zhengzhou, Henan, Cina, 450003
- Henan Provincial People's Hospital
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Hubei
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Wuhan, Hubei, Cina, 430030
- Tongji Hospital of Tongji Medical College of Huazhong University of Science and Technology
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Hunan
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Changsha, Hunan, Cina, 410008
- Xiangya Hospital of Centre-South University
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Jiangsu
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Suzhou, Jiangsu, Cina, 215006
- Department of Hematology,The First Affiliated Hospital of Soochow University
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Xuzhou, Jiangsu, Cina, 221006
- Department of Hematology,The Affiliated Hospital of Xuzhou Medical University
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Jiangxi
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Nanchang, Jiangxi, Cina, 330006
- Department of Hematology,Jiangxi Provincial People's Hospital
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Shandong
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Jinan, Shandong, Cina, 250014
- Blood Center of Shandong Province
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Shanghai
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Shanghai, Shanghai, Cina, 200025
- Ruijin Hospital Affiliated to Shanghai JiaoTong University School of Medicine/Hematology Department
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Shanxi
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Taiyuan, Shanxi, Cina, 030001
- Shanxi Medical University Second Hospital
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Sichuan
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Chengdu, Sichuan, Cina, 610073
- Chengdu Women's and Children's Central Hospital
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Tianjin
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Tianjin, Tianjin, Cina, 300020
- Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Science (Institute of Hematology)
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Yunnan
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Kunming, Yunnan, Cina, 650032
- Department of Hematology,The First Affiliated Hospital of Kunming Medical University
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Soggetti maschi e/o femmine con emofilia B.
- I soggetti/genitori/rappresentanti legali devono essere in grado di rispettare le procedure dello studio (processo di consenso/assenso informato, visite cliniche, segnalazione dei dati di infusione e sanguinamento, segnalazione di eventi avversi, ecc.)
Criteri di esclusione:
- Presenza di qualsiasi altro disturbo emorragico oltre all'emofilia B. Soggetti con una storia passata o attuale inibitore del fattore IX. Per le valutazioni di laboratorio, qualsiasi titolo di inibitore di Bethesda superiore all'intervallo normale del laboratorio o ≥0,6 unità Bethesda (BU)/mL.
- Soggetti con nota ipersensibilità al principio attivo o ad uno qualsiasi degli eccipienti di BeneFIX.
- Soggetti con nota ipersensibilità alle proteine cellulari dell'ovaio di criceto cinese.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Beneficio
Questo è uno studio a braccio singolo.
I soggetti saranno trattati con Benefix dallo sperimentatore secondo le consuete cure in Cina e in accordo con il foglietto illustrativo China BeneFIX.
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I soggetti saranno trattati dallo sperimentatore secondo le consuete cure in Cina e in accordo con il foglietto illustrativo China BeneFIX. La durata del trattamento è di circa 6 mesi (±7 giorni) o di circa 50 giorni di esposizione (ED) (±5 ED) (vedere la definizione del protocollo sugli ED) a seconda di quale evento si verifichi per primo. |
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Percentuale di partecipanti che hanno sviluppato l'inibitore del fattore IX
Lasso di tempo: Fino a 6 mesi
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Lo sviluppo dell'inibitore del fattore IX (FIX) è stato definito come qualsiasi titolo di inibitore di Bethesda superiore all'intervallo normale del laboratorio o titolo di inibitore di Bethesda >=0,6 Unità Bethesda (BU)/mL.
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Fino a 6 mesi
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Numero di partecipanti con reazioni allergiche
Lasso di tempo: Fino a 6 mesi
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L'allergia al prodotto FIX è stata definita come una reazione di ipersensibilità a un prodotto FIX con sintomi come orticaria, orticaria, oppressione toracica, respiro sibilante, ipotensione e anafilassi sulla base del giudizio dello sperimentatore.
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Fino a 6 mesi
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Numero di partecipanti con eventi trombotici
Lasso di tempo: Fino a 6 mesi
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L'evento trombotico è stato definito come qualsiasi evento associato alla formazione di un coagulo di sangue, compresi i trombi associati al catetere e le complicanze trombotiche.
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Fino a 6 mesi
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) ed eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Fino a 7 mesi (28 giorni di calendario dopo la fine del trattamento in studio di 6 mesi o 50 giorni di esposizione)
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Un evento avverso (AE) è stato qualsiasi evento medico spiacevole in un partecipante a un'indagine clinica cui è stato somministrato un prodotto o un dispositivo medico, indipendentemente dalla causalità con il trattamento o l'uso.
Un evento avverso grave (SAE) è stato qualsiasi evento spiacevole a qualsiasi dose che ha provocato la morte; era in pericolo di vita (rischio immediato di morte); ricovero ospedaliero richiesto o prolungamento del ricovero esistente; ha provocato una disabilità/incapacità persistente o significativa; portato ad anomalia congenita/difetto alla nascita.
Gli eventi avversi includevano eventi avversi sia gravi che non gravi.
Gli eventi avversi insorti durante il trattamento erano quelli con insorgenza iniziale o aumento di gravità dopo la prima dose del farmaco in studio.
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Fino a 7 mesi (28 giorni di calendario dopo la fine del trattamento in studio di 6 mesi o 50 giorni di esposizione)
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Tassi di sanguinamento annualizzati (ABR) nei partecipanti che ricevono un trattamento di profilassi con BeneFIX durante il periodo di profilassi
Lasso di tempo: Fino a 6 mesi o 50 giorni di esposizione, a seconda dell'evento che si è verificato per primo
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Per il periodo di profilassi, il tasso di sanguinamento annualizzato (ABR) è stato derivato per ciascun partecipante dalla seguente formula: ABR = numero di sanguinamenti nel periodo di profilassi / (numero di giorni nel periodo di profilassi/365,25).
Un periodo di profilassi è stato definito come il tempo dalla prima infusione di profilassi fino a 6 giorni di calendario dopo il giorno dell'ultima infusione di profilassi o il giorno della visita di conclusione dello studio, se precedente.
Un'interruzione nel periodo di profilassi era qualsiasi periodo di 28 giorni o più in cui non venivano somministrate infusioni di profilassi.
Affinché un regime di profilassi fosse qualificato per il calcolo dell'ABR, la somma dei suoi periodi doveva essere >=14 giorni.
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Fino a 6 mesi o 50 giorni di esposizione, a seconda dell'evento che si è verificato per primo
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Numero di sanguinamenti intermezzi spontanei/non traumatici entro 48 ore da una dose profilattica di BeneFIX
Lasso di tempo: Fino a 6 mesi o 50 giorni di esposizione, a seconda dell'evento che si è verificato per primo
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Il tempo di infusione della profilassi, l'ora di inizio del sanguinamento e il tipo di sanguinamento (eziologia) sono stati utilizzati per determinare il numero di sanguinamenti da rottura spontanei non traumatici che si sono verificati <=48 ore dopo un'infusione di profilassi.
Se c'era più di 1 sede di sanguinamento (ad es. caviglia e articolazione) con data e ora di inizio sanguinamento identiche, veniva trattata come 1 evento di sanguinamento.
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Fino a 6 mesi o 50 giorni di esposizione, a seconda dell'evento che si è verificato per primo
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Tassi di sanguinamento annualizzati (ABR) nei partecipanti che ricevono un trattamento su richiesta con BeneFIX durante il loro periodo su richiesta
Lasso di tempo: Fino a 6 mesi o 50 giorni di esposizione, a seconda dell'evento che si è verificato per primo
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Per il periodo su richiesta, il tasso di sanguinamento annualizzato (ABR) è stato derivato per ciascun partecipante dalla seguente formula: ABR = numero di sanguinamenti nel periodo su richiesta / (numero di giorni nel periodo su richiesta/365,25).
Il periodo su richiesta è stato definito come l'intero periodo di arruolamento nello studio (vale a dire, dalla data della visita di arruolamento fino al giorno prima della visita di conclusione finale/anticipata) eccetto il tempo in qualsiasi periodo di profilassi.
Le interruzioni del periodo di profilassi sono state considerate periodi a richiesta.
Affinché un regime su richiesta fosse qualificato per il calcolo dell'ABR, la somma dei suoi periodi doveva essere >= 14 giorni.
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Fino a 6 mesi o 50 giorni di esposizione, a seconda dell'evento che si è verificato per primo
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Numero di infusioni risultanti nella seguente risposta al trattamento al bisogno delle emorragie: eccellente, buono, moderato, nessuna risposta
Lasso di tempo: Fino a 6 mesi o 50 giorni di esposizione, a seconda dell'evento che si è verificato per primo
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La risposta è stata valutata utilizzando la scala di valutazione dell'efficacia dell'emostasi su richiesta a 4 punti.
Eccellente significa sollievo dal dolore definito e/o miglioramento dei segni di sanguinamento che iniziano entro 8 ore dopo un'infusione, senza somministrazione di infusioni aggiuntive; buono significa sollievo dal dolore definito e/o miglioramento dei segni di sanguinamento che inizia entro 8 ore dopo un'infusione, con almeno un'infusione aggiuntiva somministrata per la completa risoluzione dell'episodio emorragico, o sollievo dal dolore definito e/o miglioramento dei segni di sanguinamento che inizia dopo 8 ore dopo l'infusione, senza infusione aggiuntiva somministrata; moderato significa probabile o lieve miglioramento che inizia dopo 8 ore dall'infusione, con almeno un'infusione aggiuntiva somministrata per la completa risoluzione dell'episodio emorragico; nessuna risposta significa nessun miglioramento tra le infusioni o durante l'intervallo di 24 ore dopo un'infusione, o la condizione peggiora.
Sono state incluse sia le prime infusioni che le infusioni di follow-up.
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Fino a 6 mesi o 50 giorni di esposizione, a seconda dell'evento che si è verificato per primo
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Numero di infusioni di BeneFIX per trattare ogni nuova emorragia
Lasso di tempo: Fino a 6 mesi o 50 giorni di esposizione, a seconda dell'evento che si è verificato per primo
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Il numero di infusioni di BeneFIX somministrate per trattare ogni nuova emorragia è stato calcolato sommando il trattamento iniziale su richiesta e gli eventuali trattamenti di follow-up su richiesta per la stessa emorragia.
Se c'era più di una sede di sanguinamento (ad es. caviglia e articolazione) con data e ora di inizio sanguinamento identiche, veniva trattata come un evento di sanguinamento.
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Fino a 6 mesi o 50 giorni di esposizione, a seconda dell'evento che si è verificato per primo
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Dose media di infusione e consumo totale di fattore IX in ambiente on-demand
Lasso di tempo: Fino a 6 mesi o 50 giorni di esposizione, a seconda dell'evento che si è verificato per primo
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La quantità totale (unità internazionali [UI]) infusa per ciascuna infusione di BeneFIX è stata sommata per calcolare il consumo totale di fattore IX per ciascun partecipante.
La dose media di infusione per ciascun partecipante è stata calcolata come il suo consumo totale di fattore IX (in UI) diviso per il numero di infusioni somministrate.
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Fino a 6 mesi o 50 giorni di esposizione, a seconda dell'evento che si è verificato per primo
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Dose media di infusione e consumo totale di fattore IX nell'ambito della profilassi
Lasso di tempo: Fino a 6 mesi o 50 giorni di esposizione, a seconda dell'evento che si è verificato per primo
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La quantità totale (unità internazionali [UI]) infusa per ciascuna infusione di BeneFIX è stata sommata per calcolare il consumo totale di fattore IX per ciascun partecipante.
La dose media di infusione per ciascun partecipante è stata calcolata come il suo consumo totale di fattore IX (in UI) diviso per il numero di infusioni somministrate.
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Fino a 6 mesi o 50 giorni di esposizione, a seconda dell'evento che si è verificato per primo
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Dose media di infusione e consumo totale di fattore IX nell'impostazione di recupero
Lasso di tempo: Fino a 6 mesi o 50 giorni di esposizione, a seconda dell'evento che si è verificato per primo
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La quantità totale (unità internazionali [UI]) infusa per ciascuna infusione di BeneFIX è stata sommata per calcolare il consumo totale di fattore IX per ciascun partecipante.
La dose media di infusione per ciascun partecipante è stata calcolata come il suo consumo totale di fattore IX (in UI) diviso per il numero di infusioni somministrate.
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Fino a 6 mesi o 50 giorni di esposizione, a seconda dell'evento che si è verificato per primo
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Percentuale di infusioni con effetti terapeutici inferiori al previsto (LETE) in ambito on-demand
Lasso di tempo: Fino a 6 mesi o 50 giorni di esposizione, a seconda dell'evento che si è verificato per primo
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L'effetto terapeutico inferiore all'atteso (LETE) nel setting on-demand è stato definito come 2 valutazioni successive di "nessuna risposta" registrate rispettivamente dopo 2 infusioni successive di farmaci BeneFIX.
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Fino a 6 mesi o 50 giorni di esposizione, a seconda dell'evento che si è verificato per primo
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Percentuale di infusioni con effetti terapeutici inferiori al previsto (LETE) nell'ambito della profilassi
Lasso di tempo: Fino a 6 mesi o 50 giorni di esposizione, a seconda dell'evento che si è verificato per primo
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L'effetto terapeutico inferiore al previsto (LETE) nel contesto della profilassi è stato definito come il verificarsi di qualsiasi sanguinamento spontaneo entro 48 ore dopo una dose profilattica regolarmente programmata di BeneFIX (che non è stata utilizzata per trattare un sanguinamento).
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Fino a 6 mesi o 50 giorni di esposizione, a seconda dell'evento che si è verificato per primo
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Pubblicazioni e link utili
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Collegamenti utili
Studiare le date dei record
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Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
1 gennaio 2015
Completamento primario (Effettivo)
1 luglio 2016
Completamento dello studio (Effettivo)
1 agosto 2016
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
16 dicembre 2014
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
7 gennaio 2015
Primo Inserito (Stima)
12 gennaio 2015
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
4 maggio 2017
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
23 marzo 2017
Ultimo verificato
1 marzo 2017
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- B1821052
- 2016-000765-22 (Numero EudraCT)
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