中国の通常の治療現場における血友病B患者におけるベネフィクスの安全性と有効性
2017年3月23日 更新者：Pfizer
中国の通常のケア環境における血友病B患者を対象としたベネフィックス（ノナコグアルファ、組換え第IX因子）の安全性と有効性に関する非盲検、単群、承認後の実用的な臨床試験
この承認後研究の目的は、中国の通常の治療現場における血友病 B 患者におけるベネフィックスの安全性と有効性を評価することです。
調査の概要
詳細な説明
この承認後研究の目的は、中国人血友病B患者におけるBeneFIXの使用に関する補足情報、特に中国人血友病B患者のさまざまな集団、特に生後6年未満の小児患者における安全性と有効性に関する補足情報を提供することである。年齢、6歳以上12歳以下の小児患者、未治療患者（PUP）、研究登録後に予防治療を受けている被験者、および重症患者（FIX活性<1%）。
研究の種類
介入
入学 (実際)
70
段階
- フェーズ 4
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Beijing、中国、100045
- Hematology Department,Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
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Chongqing、中国、400014
- Children's Hospital of Chongqing Medical University
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Guangdong
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Guangzhou、Guangdong、中国、510515
- Nanfang Hospital, Southern Medical University
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Guizhou
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Guiyang、Guizhou、中国、550004
- The Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
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Henan
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Zhengzhou、Henan、中国、450003
- Henan Provincial People's Hospital
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Hubei
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Wuhan、Hubei、中国、430030
- Tongji Hospital of Tongji Medical College of Huazhong University of Science and Technology
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Hunan
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Changsha、Hunan、中国、410008
- Xiangya Hospital of Centre-South University
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Jiangsu
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Suzhou、Jiangsu、中国、215006
- Department of Hematology,The First Affiliated Hospital of Soochow University
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Xuzhou、Jiangsu、中国、221006
- Department of Hematology,The Affiliated Hospital of Xuzhou Medical University
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Jiangxi
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Nanchang、Jiangxi、中国、330006
- Department of Hematology,Jiangxi Provincial People's Hospital
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Shandong
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Jinan、Shandong、中国、250014
- Blood Center of Shandong Province
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Shanghai
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Shanghai、Shanghai、中国、200025
- Ruijin Hospital Affiliated to Shanghai JiaoTong University School of Medicine/Hematology Department
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Shanxi
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Taiyuan、Shanxi、中国、030001
- Shanxi Medical University Second Hospital
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Sichuan
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Chengdu、Sichuan、中国、610073
- Chengdu Women's and Children's central hospital
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Tianjin
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Tianjin、Tianjin、中国、300020
- Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Science (Institute of Hematology)
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Yunnan
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Kunming、Yunnan、中国、650032
- Department of Hematology,The First Affiliated Hospital of Kunming Medical University
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 血友病Bの男性および/または女性被験者。
- 被験者/両親/法的代理人は、研究手順（インフォームドコンセント/同意プロセス、臨床訪問、注入および出血データの報告、有害事象の報告など）に準拠できなければなりません。
除外基準:
- 血友病に加えて、他の出血性疾患の存在 B. 第 IX 因子阻害剤の過去の病歴、または現在第 IX 阻害剤の使用歴のある被験者。 検査室ベースの評価の場合、ベセスダ阻害剤の力価が検査室の正常範囲より大きいか、または 0.6 ベセスダ単位 (BU)/mL 以上。
- BeneFIXの活性物質または賦形剤のいずれかに対して過敏症が知られている対象。
- チャイニーズハムスター卵巣細胞タンパク質に対する過敏症が知られている被験者。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ベネフィックス
これはシングルアームの研究です。
被験者は、中国における通常のケアに従い、中国のBeneFIX添付文書に従って、研究者によってBenefixによる治療を受けることになります。
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対象者は、中国の通常のケアに従って、中国のBeneFIX添付文書に従って研究者によって治療されます。 治療期間は約 6 か月 (±7 日) または約 50 曝露日 (ED) (±5 ED) (ED に関するプロトコルの定義を参照) のいずれか早い方です。 |
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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第 IX 因子阻害剤を開発した参加者の割合
時間枠：最長6ヶ月
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第 IX 因子 (FIX) 阻害剤の発現は、検査室の正常範囲を超えるベセスダ阻害剤力価、またはベセスダ阻害剤力価 >=0.6 ベセスダ単位 (BU)/mL として定義されました。
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最長6ヶ月
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アレルギー反応のある参加者の数
時間枠：最長6ヶ月
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FIX 製品アレルギーは、研究者の判断に基づいて、蕁麻疹、蕁麻疹、胸部圧迫感、喘鳴、低血圧、アナフィラキシーなどの症状を伴う FIX 製品に対する過敏反応として定義されました。
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最長6ヶ月
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血栓性イベントのある参加者の数
時間枠：最長6ヶ月
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血栓性イベントは、カテーテル関連血栓および血栓性合併症を含む血栓の形成に関連するあらゆるイベントとして定義されました。
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最長6ヶ月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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治療中に発生した有害事象（TEAE）および重篤な有害事象（SAE）を患った参加者の数
時間枠：最長 7 か月 (6 か月または 50 日間の曝露日の治験治療終了後 28 暦日)
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有害事象（AE）とは、治療や使用との因果関係に関係なく、製品または医療機器を投与された臨床調査参加者における望ましくない医療上の出来事を指します。
重篤な有害事象 (SAE) とは、いかなる用量でも死亡につながる不都合な出来事を指します。生命を脅かすものでした（即死の危険）。入院が必要な場合、または既存の入院が延長される場合。持続的または重大な障害/無能力をもたらした。先天異常/先天異常を引き起こした。
AE には重篤な AE と非重篤な AE の両方が含まれます。
治療中に発生した AE は、治験薬の初回投与後に最初に発症するか、または重症度が増加する AE でした。
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最長 7 か月 (6 か月または 50 日間の曝露日の治験治療終了後 28 暦日)
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予防期間中にBeneFIXによる予防治療を受けた参加者の年間出血率（ABR）
時間枠：最長 6 か月または 50 日間のいずれか早い方
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予防期間については、各参加者の年間出血率 (ABR) を以下の式によって導出しました: ABR = 予防期間中の出血数 / (予防期間の日数 / 365.25)。
予防期間は、最初の予防注入から、最後の予防注入日または研究終了来院日のいずれか早い方の暦日後6日までの時間として定義された。
予防期間の中断とは、予防注入が行われなかった 28 日以上の任意の期間です。
予防レジメンが ABR の計算を受ける資格を得るには、その期間の合計が 14 日以上である必要があります。
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最長 6 か月または 50 日間のいずれか早い方
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BeneFIXの予防用量投与後48時間以内の自然発生的/非外傷性突出出血の数
時間枠：最長 6 か月または 50 日間のいずれか早い方
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予防注入時間、出血開始時間、および出血の種類（病因）を使用して、予防注入後 48 時間以内に発生した自然発生的非外傷性突出出血の数を決定しました。
同一の出血開始日時を持つ複数の出血場所（足首や関節など）があった場合、それは 1 回の出血発生として扱われました。
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最長 6 か月または 50 日間のいずれか早い方
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オンデマンド期間中にBeneFIXによるオンデマンド治療を受けた参加者の年間出血率（ABR）
時間枠：最長 6 か月または 50 日間のいずれか早い方
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オンデマンド期間については、各参加者の年間出血率 (ABR) を次の式によって導出しました: ABR = オンデマンド期間の出血数 / (オンデマンド期間の日数 / 365.25)。
オンデマンド期間は、予防期間中の時間を除く、研究への登録期間全体（すなわち、登録訪問日から最終/早期終了訪問の前日まで）として定義されました。
予防期間の休憩はオンデマンド期間とみなされます。
オンデマンドレジメンが ABR の計算を受ける資格を得るには、その期間の合計が 14 日以上である必要がありました。
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最長 6 か月または 50 日間のいずれか早い方
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出血のオンデマンド治療に対して次の反応が得られた注入回数: 優れた、良好、中程度、反応なし
時間枠：最長 6 か月または 50 日間のいずれか早い方
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反応は、4 点オンデマンド止血効果評価スケールを使用して評価されました。
優れたとは、追加の注入を行わずに、注入後 8 時間以内に始まる明確な痛みの軽減および/または出血の兆候の改善を意味します。良好とは、注入後 8 時間以内に始まる明確な痛みの軽減および/または出血の兆候の改善を意味し、出血エピソードを完全に解消するために少なくとも 1 回の追加の注入が行われるか、または注入後 8 時間以内に始まる出血の兆候の明確な痛みの軽減および/または改善を意味します。注入後 8 時間。追加の注入は行われませんでした。中程度とは、出血エピソードを完全に解消するために少なくとも 1 回の追加注入が行われ、注入後 8 時間後に始まる可能性の高い、またはわずかな改善を意味します。反応がない場合は、注入間または注入後 24 時間以内に改善が見られない、または状態が悪化することを意味します。
最初の点滴とフォローアップ点滴の両方が含まれます。
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最長 6 か月または 50 日間のいずれか早い方
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新たな出血ごとに治療するためのBeneFIX注入の回数
時間枠：最長 6 か月または 50 日間のいずれか早い方
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それぞれの新たな出血を治療するために投与されたBeneFIX注入の回数は、同じ出血に対するオンデマンドの初回治療と任意のオンデマンドのフォローアップ治療を加算することによって計算されました。
同一の出血開始日時を持つ複数の出血場所（足首や関節など）があった場合、それは 1 回の出血発生として扱われました。
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最長 6 か月または 50 日間のいずれか早い方
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オンデマンド設定における平均輸液量と第 IX 因子の総消費量
時間枠：最長 6 か月または 50 日間のいずれか早い方
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各BeneFIX注入で注入された総量（国際単位[IU]）を合計して、各参加者の合計第IX因子消費量を計算しました。
各参加者の平均点滴量は、その参加者の総第 IX 摂取量 (IU) を点滴投与回数で割ったものとして計算されました。
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最長 6 か月または 50 日間のいずれか早い方
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予防設定における平均点滴量と第 IX 因子の総消費量
時間枠：最長 6 か月または 50 日間のいずれか早い方
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各BeneFIX注入で注入された総量（国際単位[IU]）を合計して、各参加者の合計第IX因子消費量を計算しました。
各参加者の平均点滴量は、その参加者の総第 IX 摂取量 (IU) を点滴投与回数で割ったものとして計算されました。
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最長 6 か月または 50 日間のいずれか早い方
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回復設定における平均点滴量と第 IX 因子の総消費量
時間枠：最長 6 か月または 50 日間のいずれか早い方
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各BeneFIX注入で注入された総量（国際単位[IU]）を合計して、各参加者の合計第IX因子消費量を計算しました。
各参加者の平均点滴量は、その参加者の総第 IX 摂取量 (IU) を点滴投与回数で割ったものとして計算されました。
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最長 6 か月または 50 日間のいずれか早い方
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オンデマンド設定での治療効果が期待よりも低い注入（LETE）の割合
時間枠：最長 6 か月または 50 日間のいずれか早い方
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オンデマンド設定における治療効果が期待より低い (LETE) は、2 回連続の BeneFIX 薬物注入後にそれぞれ記録された 2 回連続の「無反応」評価として定義されました。
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最長 6 か月または 50 日間のいずれか早い方
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予防設定における治療効果が期待よりも低い注入（LETE）の割合
時間枠：最長 6 か月または 50 日間のいずれか早い方
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予防設定における治療効果が期待より低い（LETE）とは、BeneFIX の定期的な予防用量（出血の治療には使用されなかった）の投与後 48 時間以内に自然出血が発生した場合と定義されました。
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最長 6 か月または 50 日間のいずれか早い方
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2015年1月1日
一次修了 (実際)
2016年7月1日
研究の完了 (実際)
2016年8月1日
試験登録日
最初に提出
2014年12月16日
QC基準を満たした最初の提出物
2015年1月7日
最初の投稿 (見積もり)
2015年1月12日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2017年5月4日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2017年3月23日
最終確認日
2017年3月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
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