Leigh Syndrome 소아에서 EPI-743의 장기 안전성 및 유효성 평가
2024년 10월 22일 업데이트: PTC Therapeutics
리증후군 환아에서 바티퀴논(EPI-743)의 장기 안전성 및 유효성 평가
이전 EPI743-12-002(NCT01721733) 연구에 참여한 Leigh 증후군 참가자의 EPI-743.
연구 개요
상세 설명
EPI743-12-002 위약 대조 시험을 완료한 어린이에 대한 EPI-743의 장기적인 안전성 및 신경 발달 효과를 모니터링합니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
30
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
California
-
Stanford University, California, 미국, 94305
- Gregory Enns
-
-
Ohio
-
Akron, Ohio, 미국, 44308
- Akron Children's Hospital
-
-
Texas
-
Houston, Texas, 미국, 77030
- Baylor College of Medicine
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, 미국, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
1년 (어린이, 성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 유전자 확인을 통한 레이 증후군 진단
- EPI743-12-002 연구에서 EPI743-12-002 프로토콜 완료 및 12개월 방문 14일 이내에 치료 개시
- 프로토콜 요구 사항에 동의하고 준수할 수 있는 참가자 또는 참가자의 보호자
- EPI743-12-002 연구에서 제외된 보충제의 지속적인 기권
- Botox®는 스폰서가 승인한 경우 허용됩니다.
제외 기준:
- EPI-743 또는 참기름에 대한 알레르기
- 비타민 E에 대한 알레르기
- 출혈 또는 비정상적인 베이스라인 프로트롬빈 시간(PT)/부분 트롬보플라스틴 시간(PTT)의 임상 병력
- 간 기능 검사(LFT)가 정상 상한치의 2배를 초과하는 간 기능 부전
- 투석이 필요한 신부전
- 말기 심부전
- 약물 흡수를 방해하는 지방 흡수 장애 증후군
- 항응고제 사용
- 다른 임상 연구 참여/다른 실험적 제제 복용
- 진정이 필요한 선택적 절차에 참여
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: 에피-743
참가자는 EPI-743을 15mg/kg(mg/kg)에서 최대 총 200mg을 1일 3회(TID) 식사와 함께 경구로 또는 액체 음식과 함께 비위(NG) 또는 위루 공급 튜브를 사용하여 받습니다. 최소 36개월.
|
EPI-743 100밀리그램/밀리리터(mg/mL) 경구 용액은 팔에 지정된 용량 및 일정에 따라 투여됩니다.
다른 이름들:
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
뉴캐슬 소아 미토콘드리아 질병 척도(NPMDS) 섹션 1-3 점수로 측정한 질병 중증도
기간: 36개월까지 기준선
|
NPMDS는 미토콘드리아 질병 진행을 평가하는 검증된 척도입니다.
|
36개월까지 기준선
|
|
용량 제한 심각한 부작용(SAE)이 있는 참가자 수
기간: 36개월까지 기준선
|
36개월까지 기준선
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
Bayley 유아 발달 척도-III 점수(참가자 연령 0-3세)
기간: 24개월까지 기준선
|
신경 발달에 대한 EPI-743의 효과는 Bayley Scales of Infant Development-III 점수로 측정됩니다.
|
24개월까지 기준선
|
|
어린이를 위한 Wechsler 지능 및 운동 평가 척도 배터리 점수(참가자 연령 4-18세)
기간: 24개월까지 기준선
|
신경근 기능에 대한 EPI-743의 효과는 Wechsler Scale of Intelligence 및 Movement Assessment Battery 점수로 평가됩니다.
|
24개월까지 기준선
|
|
Barry-Albright 근긴장이상 척도 점수
기간: 24개월까지 기준선
|
신경근 기능은 Barry-Albright Dystonia Scale 점수로 평가합니다.
|
24개월까지 기준선
|
|
총 운동 기능 측정
기간: 24개월까지 기준선
|
신경근 기능은 총 운동 기능 측정으로 평가됩니다.
|
24개월까지 기준선
|
|
깨어있는 산소 포화도 수준
기간: 24개월까지 기준선
|
호흡 기능에 대한 EPI-743의 효과는 각성 산소 포화도 수준으로 측정됩니다.
|
24개월까지 기준선
|
|
총 인공호흡기 일수 및 총 중환자실 일수
기간: 24개월까지 기준선
|
24개월까지 기준선
|
|
|
폐렴 에피소드 및 기관 절개술을 받은 참가자 수
기간: 24개월까지 기준선
|
24개월까지 기준선
|
|
|
사망, 의료 만남, 입원 및 입원일의 총 수
기간: 24개월까지 기준선
|
24개월까지 기준선
|
|
|
NPMDS 섹션 4 점수로 측정한 건강 관련 삶의 질
기간: 24개월까지 기준선
|
24개월까지 기준선
|
|
|
글루타티온 주기 바이오마커 수준
기간: 24개월까지 기준선
|
24개월까지 기준선
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 수석 연구원: Bruce Cohen, MD, Akron Children's Hospital
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2014년 1월 31일
기본 완료 (실제)
2023년 10월 30일
연구 완료 (실제)
2023년 10월 30일
연구 등록 날짜
최초 제출
2014년 8월 21일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2015년 1월 27일
처음 게시됨 (추정된)
2015년 2월 2일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 10월 23일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 10월 22일
마지막으로 확인됨
2024년 10월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- EPI743-13-023
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .