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Évaluation de l'innocuité et de l'efficacité à long terme de l'EPI-743 chez les enfants atteints du syndrome de Leigh

29 novembre 2023 mis à jour par: PTC Therapeutics

Évaluation de l'innocuité et de l'efficacité à long terme de la vatiquinone (EPI-743) chez les enfants atteints du syndrome de Leigh

EPI-743 chez les participants au syndrome de Leigh qui ont participé à la précédente étude EPI743-12-002 (NCT01721733).

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Surveiller l'innocuité à long terme et les effets sur le développement neurologique de l'EPI-743 chez les enfants qui terminent l'essai contrôlé par placebo EPI743-12-002.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

30

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • California
      • Stanford University, California, États-Unis, 94305
        • Gregory Enns
    • Ohio
      • Akron, Ohio, États-Unis, 44308
        • Akron Children's Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

1 an à 18 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Diagnostic du syndrome de Leigh avec confirmation génétique
  2. Achèvement du protocole EPI743-12-002 et initiation du traitement dans les 14 jours suivant la visite du mois 12 dans l'étude EPI743-12-002
  3. Participant ou tuteur du participant capable de consentir et de se conformer aux exigences du protocole
  4. Abstention continue de suppléments exclue dans l'étude EPI743-12-002
  5. Le Botox® est autorisé s'il est approuvé par le sponsor

Critère d'exclusion:

  1. Allergie à l'EPI-743 ou à l'huile de sésame
  2. Allergie à la vitamine E
  3. Antécédents cliniques de saignement ou temps de prothrombine (PT)/temps de thromboplastine partiel (PTT) de base anormal
  4. Insuffisance hépatique avec des tests de la fonction hépatique (LFT) supérieurs à deux fois la limite supérieure de la normale
  5. Insuffisance rénale nécessitant une dialyse
  6. Insuffisance cardiaque terminale
  7. Syndromes de malabsorption des graisses empêchant l'absorption des médicaments
  8. Utilisation de médicaments anticoagulants
  9. Participation à d'autres études de recherche clinique/prise d'autres agents expérimentaux
  10. Participation à des procédures électives nécessitant une sédation

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: EPI-743
Les participants recevront EPI-743 à une dose de 15 milligrammes/kilogramme (mg/kg) jusqu'à un total de 200 mg 3 fois par jour (TID) par voie orale avec un repas ou en utilisant des sondes d'alimentation nasogastriques (NG) ou de gastrostomie avec de la nourriture liquide pendant au moins moins 36 mois.
Médicament: EPI-743
EPI-743 100 milligrammes/millilitre (mg/mL) de solution buvable sera administré selon la dose et le calendrier spécifiés dans le bras.
Autres noms:
  • Vincerinone, Vatiquinone

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Gravité de la maladie mesurée par le Newcastle Pediatric Mitochondrial Disease Scale (NPMDS) Sections 1-3 Score
Délai: Ligne de base jusqu'au mois 36
Le NPMDS est une échelle validée pour évaluer la progression de la maladie mitochondriale.
Ligne de base jusqu'au mois 36
Nombre de participants présentant des événements indésirables graves (EIG) limitant la dose
Délai: Ligne de base jusqu'au mois 36
Ligne de base jusqu'au mois 36

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Échelles de Bayley du score de développement du nourrisson-III (participants âgés de 0 à 3 ans)
Délai: Ligne de base jusqu'au mois 24
L'effet de l'EPI-743 sur le développement neurologique sera mesuré par le score Bayley Scales of Infant Development-III.
Ligne de base jusqu'au mois 24
Échelle de Wechsler d'intelligence et score de la batterie d'évaluation des mouvements pour les enfants (participants âgés de 4 à 18 ans)
Délai: Ligne de base jusqu'au mois 24
L'effet de l'EPI-743 sur la fonction neuromusculaire sera évalué par l'échelle d'intelligence de Wechsler et le score de la batterie d'évaluation du mouvement.
Ligne de base jusqu'au mois 24
Score de l'échelle de dystonie de Barry-Albright
Délai: Ligne de base jusqu'au mois 24
La fonction neuromusculaire sera évaluée par le score de l'échelle de dystonie de Barry-Albright.
Ligne de base jusqu'au mois 24
Mesure de la fonction motrice globale
Délai: Ligne de base jusqu'au mois 24
La fonction neuromusculaire sera évaluée par la mesure de la fonction motrice globale.
Ligne de base jusqu'au mois 24
Niveaux de saturation en oxygène éveillé
Délai: Ligne de base jusqu'au mois 24
L'effet de l'EPI-743 sur la fonction respiratoire sera mesuré par les niveaux de saturation en oxygène à l'état de veille.
Ligne de base jusqu'au mois 24
Nombre total de jours de ventilation et nombre total de jours en unité de soins intensifs
Délai: Ligne de base jusqu'au mois 24
Ligne de base jusqu'au mois 24
Nombre de participants ayant des épisodes de pneumonie et une trachéotomie
Délai: Ligne de base jusqu'au mois 24
Ligne de base jusqu'au mois 24
Nombre total de décès, de rencontres médicales, d'hospitalisations et de jours d'hospitalisation
Délai: Ligne de base jusqu'au mois 24
Ligne de base jusqu'au mois 24
Qualité de vie liée à la santé telle que mesurée par le score de la section 4 du NPMDS
Délai: Ligne de base jusqu'au mois 24
Ligne de base jusqu'au mois 24
Niveau de biomarqueurs du cycle du glutathion
Délai: Ligne de base jusqu'au mois 24
Ligne de base jusqu'au mois 24

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

PTC Therapeutics

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Bruce Cohen, MD, Akron Children's Hospital

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

31 janvier 2014

Achèvement primaire (Réel)

30 octobre 2023

Achèvement de l'étude (Réel)

30 octobre 2023

Dates d'inscription aux études

Première soumission

21 août 2014

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

27 janvier 2015

Première publication (Estimé)

2 février 2015

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

1 décembre 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

29 novembre 2023

Dernière vérification

1 novembre 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • EPI743-13-023

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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