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リー症候群の小児におけるEPI-743の長期安全性および有効性評価

2023年11月29日 更新者：PTC Therapeutics

リー症候群の小児におけるバチキノン（EPI-743）の長期安全性および有効性評価

以前の EPI743-12-002 (NCT01721733) 研究に参加したリー症候群の参加者における EPI-743。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

EPI743-12-002 プラセボ対照試験を完了した子供に対する EPI-743 の長期的な安全性と神経発達への影響を監視すること。

研究の種類

介入

入学 (実際)

30

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Stanford University、California、アメリカ、94305
        • Gregory Enns
    • Ohio
      • Akron、Ohio、アメリカ、44308
        • Akron Children's Hospital
    • Texas
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • Baylor College of Medicine
    • Washington
      • Seattle、Washington、アメリカ、98105
        • Seattle Children's Hospital

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

1年～18年 (子、大人)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  1. 遺伝子確認によるリー症候群の診断
  2. EPI743-12-002 試験の 12 月目の訪問から 14 日以内に EPI743-12-002 プロトコルを完了し、治療を開始する
  3. プロトコル要件に同意し、遵守できる参加者または参加者の保護者
  4. EPI743-12-002 試験で除外されたサプリメントを継続的に控える
  5. スポンサーによって承認された場合、Botox® は許可されます

除外基準:

  1. EPI-743またはゴマ油に対するアレルギー
  2. ビタミンEに対するアレルギー
  3. -出血または異常なベースラインプロトロンビン時間（PT）/部分トロンボプラスチン時間（PTT）の病歴
  4. -肝機能検査（LFT）が正常上限の2倍を超える肝不全
  5. 透析を必要とする腎不全
  6. 末期心不全
  7. 薬物吸収を妨げる脂肪吸収不良症候群
  8. 抗凝固薬の使用
  9. 他の臨床研究への参加/他の治験薬の服用
  10. -鎮静を必要とする選択的処置への参加

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：EPI-743
参加者は、EPI-743 を 15 ミリグラム/キログラム (mg/kg) の用量で 1 日 3 回 (TID) 合計 200 mg まで、食事と一緒に経口摂取するか、経鼻胃管 (NG) または流動食を含む胃瘻栄養チューブを使用して受け取ります。少なくとも 36 か月。
薬：EPI-743
EPI-743 100 ミリグラム/ミリリットル (mg/mL) 経口溶液は、アームで指定された用量およびスケジュールごとに投与されます。
他の名前：
  • ビンセリノン、バチキノン

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
ニューカッスル小児ミトコンドリア病スケール (NPMDS) セクション 1 ～ 3 スコアで測定される疾患の重症度
時間枠：36 か月目までのベースライン
NPMDS は、ミトコンドリア病の進行を評価するための検証済みの尺度です。
36 か月目までのベースライン
用量を制限する重篤な有害事象（SAE）のある参加者の数
時間枠：36 か月目までのベースライン
36 か月目までのベースライン

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
Bayley Scales of Infant Development-III スコア (参加者は 0 ～ 3 歳)
時間枠：24 か月目までのベースライン
神経発達に対するEPI-743の効果は、Bayley Scales of Infant Development-IIIスコアによって測定されます。
24 か月目までのベースライン
子供のためのウェクスラー知能指数および運動評価バッテリースコア（参加者は4〜18歳）
時間枠：24 か月目までのベースライン
神経筋機能に対するEPI-743の効果は、ウェクスラー知能指数および運動評価バッテリースコアによって評価されます。
24 か月目までのベースライン
Barry-Albright ジストニア スケール スコア
時間枠：24 か月目までのベースライン
神経筋機能は、バリーオルブライトジストニアスケールスコアによって評価されます。
24 か月目までのベースライン
粗大運動機能測定
時間枠：24 か月目までのベースライン
神経筋機能は、総運動機能測定によって評価されます。
24 か月目までのベースライン
覚醒時の酸素飽和度
時間枠：24 か月目までのベースライン
呼吸機能に対するEPI-743の効果は、覚醒酸素飽和レベルによって測定されます。
24 か月目までのベースライン
人工呼吸器の合計日数と集中治療室の合計日数
時間枠：24 か月目までのベースライン
24 か月目までのベースライン
肺炎のエピソードと気管切開を受けた参加者の数
時間枠：24 か月目までのベースライン
24 か月目までのベースライン
死亡者数、受診者数、入院数、入院日数の合計
時間枠：24 か月目までのベースライン
24 か月目までのベースライン
NPMDS セクション 4 スコアによって測定される健康関連の生活の質
時間枠：24 か月目までのベースライン
24 か月目までのベースライン
グルタチオンサイクルバイオマーカーレベル
時間枠：24 か月目までのベースライン
24 か月目までのベースライン

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

PTC Therapeutics

捜査官

  • 主任研究者：Bruce Cohen, MD、Akron Children's Hospital

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2014年1月31日

一次修了 (実際)

2023年10月30日

研究の完了 (実際)

2023年10月30日

試験登録日

最初に提出

2014年8月21日

QC基準を満たした最初の提出物

2015年1月27日

最初の投稿 (推定)

2015年2月2日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2023年12月1日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2023年11月29日

最終確認日

2023年11月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • EPI743-13-023

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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  • Sanford Health
    National Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins Research Foundation; Cornelia... と他の協力者
    募集
    希少疾患患者登録および自然史研究 - サンフォードにおける希少疾患の調整 (CoRDS)
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    アメリカ, オーストラリア

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