Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Veiligheids- en werkzaamheidsevaluatie op lange termijn van EPI-743 bij kinderen met het syndroom van Leigh

22 oktober 2024 bijgewerkt door: PTC Therapeutics

Veiligheids- en werkzaamheidsevaluatie op lange termijn van Vatiquinone (EPI-743) bij kinderen met het syndroom van Leigh

EPI-743 bij deelnemers aan het syndroom van Leigh die deelnamen aan de eerdere studie EPI743-12-002 (NCT01721733).

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Om de langetermijnveiligheid en neurologische ontwikkelingseffecten van EPI-743 te controleren op kinderen die de EPI743-12-002 placebogecontroleerde studie voltooien.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

30

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Stanford University, California, Verenigde Staten, 94305
        • Gregory Enns
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Verenigde Staten, 44308
        • Akron Children's Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 jaar tot 18 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Diagnose van Leigh-syndroom met genetische bevestiging
  2. Voltooiing van het EPI743-12-002-protocol en start van de behandeling binnen 14 dagen na het bezoek in maand 12 in de EPI743-12-002-studie
  3. Deelnemer of de voogd van de deelnemer die toestemming kan geven en voldoet aan de protocolvereisten
  4. Voortdurende onthouding van supplementen uitgesloten in EPI743-12-002 studie
  5. Botox® is toegestaan ​​mits goedgekeurd door de sponsor

Uitsluitingscriteria:

  1. Allergie voor EPI-743 of sesamolie
  2. Allergie voor vitamine E
  3. Klinische voorgeschiedenis van bloeding of abnormale baseline protrombinetijd (PT)/partiële tromboplastinetijd (PTT)
  4. Leverinsufficiëntie met leverfunctietesten (LFT's) hoger dan tweemaal de bovengrens van normaal
  5. Nierinsufficiëntie die dialyse vereist
  6. Hartfalen in het eindstadium
  7. Vetmalabsorptiesyndromen die de opname van geneesmiddelen verhinderen
  8. Gebruik van anticoagulantia
  9. Deelname aan andere klinische onderzoeksstudies/gebruik van andere experimentele middelen
  10. Deelname aan electieve procedures waarvoor sedatie nodig was

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: EPI-743
Deelnemers krijgen EPI-743 in een dosis van 15 milligram/kilogram (mg/kg) tot een totaal van 200 mg 3 maal daags (TID) oraal bij de maaltijd of door gebruik te maken van nasogastrische (NG) of gastrostomie sondes met vloeibaar voedsel voor minstens minimaal 36 maanden.
Geneesmiddel: EPI-743
EPI-743 100 milligram/milliliter (mg/ml) orale oplossing zal worden toegediend volgens de dosis en volgens het schema gespecificeerd in de arm.
Andere namen:
  • Vincerinon, Vatiquinon

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Ernst van de ziekte zoals gemeten met Newcastle Pediatric Mitochondrial Disease Scale (NPMDS) Secties 1-3 Score
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 36
NPMDS is een gevalideerde schaal om de progressie van de mitochondriale ziekte te beoordelen.
Basislijn tot maand 36
Aantal deelnemers met dosisbeperkende ernstige bijwerkingen (SAE's)
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 36
Basislijn tot maand 36

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Bayley Scales of Infant Development-III Score (deelnemers leeftijd 0-3)
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 24
Het effect van EPI-743 op de neurologische ontwikkeling zal worden gemeten met de Bayley Scales of Infant Development-III-score.
Basislijn tot maand 24
Wechsler-schaal van intelligentie en bewegingsbeoordeling Batterijscore voor kinderen (deelnemers van 4-18 jaar)
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 24
Het effect van EPI-743 op de neuromusculaire functie zal worden beoordeeld aan de hand van de Wechsler Scale of Intelligence and Movement Assessment Battery-score.
Basislijn tot maand 24
Barry-Albright Dystonia-schaalscore
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 24
De neuromusculaire functie wordt beoordeeld aan de hand van de Barry-Albright Dystonia Scale-score.
Basislijn tot maand 24
Bruto motorische functiemeting
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 24
De neuromusculaire functie wordt beoordeeld door middel van metingen van de grove motoriek.
Basislijn tot maand 24
Wakkere zuurstofverzadigingsniveaus
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 24
Het effect van EPI-743 op de ademhalingsfunctie zal worden gemeten aan de hand van wakkere zuurstofverzadigingsniveaus.
Basislijn tot maand 24
Totaal beademingsdagen en totaal aantal intensive care-dagen
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 24
Basislijn tot maand 24
Aantal deelnemers met episoden van longontsteking en tracheostomie
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 24
Basislijn tot maand 24
Totaal aantal sterfgevallen, medische ontmoetingen, ziekenhuisopnames en ziekenhuisdagen
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 24
Basislijn tot maand 24
Gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven zoals gemeten door NPMDS Sectie 4 Score
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 24
Basislijn tot maand 24
Glutathion Cyclus Biomarkers Niveau
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 24
Basislijn tot maand 24

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

PTC Therapeutics

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Bruce Cohen, MD, Akron Children's Hospital

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

31 januari 2014

Primaire voltooiing (Werkelijk)

30 oktober 2023

Studie voltooiing (Werkelijk)

30 oktober 2023

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

21 augustus 2014

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

27 januari 2015

Eerst geplaatst (Geschat)

2 februari 2015

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

23 oktober 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

22 oktober 2024

Laatst geverifieerd

1 oktober 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • EPI743-13-023

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren