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Avaliação de Segurança e Eficácia a Longo Prazo do EPI-743 em Crianças com Síndrome de Leigh

22 de outubro de 2024 atualizado por: PTC Therapeutics

Avaliação de Segurança e Eficácia a Longo Prazo da Vatiquinona (EPI-743) em Crianças com Síndrome de Leigh

EPI-743 em participantes da síndrome de Leigh que participaram do estudo anterior EPI743-12-002 (NCT01721733).

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Monitorar a segurança a longo prazo e os efeitos do neurodesenvolvimento do EPI-743 em crianças que concluíram o estudo controlado por placebo do EPI743-12-002.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

30

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • Stanford University, California, Estados Unidos, 94305
        • Gregory Enns
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Estados Unidos, 44308
        • Akron Children's Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

1 ano a 18 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Diagnóstico da síndrome de Leigh com confirmação genética
  2. Conclusão do protocolo EPI743-12-002 e início do tratamento dentro de 14 dias da visita do Mês 12 no estudo EPI743-12-002
  3. Participante ou responsável pelo participante capaz de consentir e cumprir os requisitos do protocolo
  4. Abstenção contínua de suplementos excluída no estudo EPI743-12-002
  5. Botox® é permitido se aprovado pelo patrocinador

Critério de exclusão:

  1. Alergia a EPI-743 ou óleo de gergelim
  2. Alergia a vitamina E
  3. História clínica de sangramento ou tempo de protrombina basal anormal (PT)/tempo de tromboplastina parcial (PTT)
  4. Insuficiência hepática com testes de função hepática (LFTs) superiores a duas vezes o limite superior do normal
  5. Insuficiência renal que requer diálise
  6. Insuficiência cardíaca terminal
  7. Síndromes de má absorção de gordura que impedem a absorção de drogas
  8. Uso de medicamentos anticoagulantes
  9. Participação em outros estudos de pesquisa clínica/tomando outros agentes experimentais
  10. Participação em procedimentos eletivos que exigiam sedação

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: EPI-743
Os participantes receberão EPI-743 em uma dose de 15 miligramas/quilograma (mg/kg) até um total de 200 mg 3 vezes ao dia (TID) por via oral com refeição ou usando tubos de alimentação nasogástricos (NG) ou gastrostomia com alimentos líquidos por pelo menos menos 36 meses.
Medicamento: EPI-743
A solução oral EPI-743 100 miligramas/mililitro (mg/mL) será administrada por dose e horário especificados no braço.
Outros nomes:
  • Vincerinona, Vatiquinona

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Gravidade da doença medida pela pontuação da Escala de Doença Mitocondrial Pediátrica de Newcastle (NPMDS) Seções 1-3
Prazo: Linha de base até o mês 36
NPMDS é uma escala validada para avaliar a progressão da doença mitocondrial.
Linha de base até o mês 36
Número de participantes com eventos adversos graves (SAEs) limitadores de dose
Prazo: Linha de base até o mês 36
Linha de base até o mês 36

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Pontuação da Escala Bayley de Desenvolvimento Infantil-III (Participantes de 0 a 3 anos)
Prazo: Linha de base até o mês 24
O efeito do EPI-743 no neurodesenvolvimento será medido pela pontuação da Bayley Scales of Infant Development-III.
Linha de base até o mês 24
Escala Wechsler de pontuação da bateria de avaliação de inteligência e movimento para crianças (participantes de 4 a 18 anos)
Prazo: Linha de base até o mês 24
O efeito do EPI-743 na função neuromuscular será avaliado pela pontuação da Escala Wechsler de Inteligência e Avaliação de Movimento.
Linha de base até o mês 24
Pontuação da Escala de Distonia de Barry-Albright
Prazo: Linha de base até o mês 24
A função neuromuscular será avaliada pela pontuação da Barry-Albright Dystonia Scale.
Linha de base até o mês 24
Medida da Função Motora Grossa
Prazo: Linha de base até o mês 24
A função neuromuscular será avaliada pela medida da função motora grossa.
Linha de base até o mês 24
Níveis de saturação de oxigênio acordado
Prazo: Linha de base até o mês 24
O efeito do EPI-743 na função respiratória será medido pelos níveis de saturação de oxigênio acordado.
Linha de base até o mês 24
Total de dias de ventilação e total de dias de unidade de terapia intensiva
Prazo: Linha de base até o mês 24
Linha de base até o mês 24
Número de participantes com episódios de pneumonia e traqueostomia
Prazo: Linha de base até o mês 24
Linha de base até o mês 24
Número Total de Mortalidades, Consultas Médicas, Hospitalizações e Dias de Hospitalização
Prazo: Linha de base até o mês 24
Linha de base até o mês 24
Qualidade de vida relacionada à saúde medida pela pontuação da seção 4 do NPMDS
Prazo: Linha de base até o mês 24
Linha de base até o mês 24
Nível dos Biomarcadores do Ciclo da Glutationa
Prazo: Linha de base até o mês 24
Linha de base até o mês 24

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

PTC Therapeutics

Investigadores

  • Investigador principal: Bruce Cohen, MD, Akron Children's Hospital

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

31 de janeiro de 2014

Conclusão Primária (Real)

30 de outubro de 2023

Conclusão do estudo (Real)

30 de outubro de 2023

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

21 de agosto de 2014

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

27 de janeiro de 2015

Primeira postagem (Estimado)

2 de fevereiro de 2015

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

23 de outubro de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

22 de outubro de 2024

Última verificação

1 de outubro de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • EPI743-13-023

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