Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Długoterminowa ocena bezpieczeństwa i skuteczności EPI-743 u dzieci z zespołem Leigha

29 listopada 2023 zaktualizowane przez: PTC Therapeutics

Długoterminowa ocena bezpieczeństwa i skuteczności watychinonu (EPI-743) u dzieci z zespołem Leigha

EPI-743 u uczestników zespołu Leigha, którzy uczestniczyli w poprzednim badaniu EPI743-12-002 (NCT01721733).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Monitorowanie długoterminowego bezpieczeństwa i neurorozwojowego wpływu EPI-743 na dzieci, które ukończyły kontrolowane placebo badanie EPI743-12-002.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

30

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Stanford University, California, Stany Zjednoczone, 94305
        • Gregory Enns
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Stany Zjednoczone, 44308
        • Akron Children's Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 rok do 18 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Rozpoznanie zespołu Leigha z potwierdzeniem genetycznym
  2. Zakończenie protokołu EPI743-12-002 i rozpoczęcie leczenia w ciągu 14 dni od wizyty w 12. miesiącu w badaniu EPI743-12-002
  3. Uczestnik lub opiekun uczestnika zdolny do wyrażenia zgody i przestrzegania wymogów protokołu
  4. Dalsze powstrzymywanie się od suplementów wykluczonych w badaniu EPI743-12-002
  5. Botox® jest dozwolony, jeśli zostanie zatwierdzony przez sponsora

Kryteria wyłączenia:

  1. Alergia na EPI-743 lub olej sezamowy
  2. Alergia na witaminę E
  3. Historia kliniczna krwawień lub nieprawidłowy wyjściowy czas protrombinowy (PT)/czas częściowej tromboplastyny ​​(PTT)
  4. Niewydolność wątroby z próbami czynności wątroby (LFT) powyżej dwukrotności górnej granicy normy
  5. Niewydolność nerek wymagająca dializy
  6. Schyłkowa niewydolność serca
  7. Zespoły złego wchłaniania tłuszczu uniemożliwiające wchłanianie leków
  8. Stosowanie leków przeciwzakrzepowych
  9. Udział w innych badaniach klinicznych/przyjmowanie innych środków eksperymentalnych
  10. Udział w planowych zabiegach wymagających sedacji

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: EPI-743
Uczestnicy otrzymają EPI-743 w dawce 15 miligramów/kilogram (mg/kg) do łącznej dawki 200 mg 3 razy dziennie (TID) doustnie z posiłkiem lub za pomocą zgłębników nosowo-żołądkowych (NG) lub gastrostomijnych z płynnym pokarmem przez co najmniej co najmniej 36 miesięcy.
Lek: EPI-743
EPI-743 100 miligramów/mililitr (mg/ml) roztwór doustny zostanie podany zgodnie z dawką i schematem określonym w ramieniu.
Inne nazwy:
  • Wincerinon, Watychinon

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ciężkość choroby mierzona za pomocą skali Newcastle Pediatric Mitochondrial Disease Scale (NMDDS) Punktacja w sekcjach 1-3
Ramy czasowe: Wartość bazowa do miesiąca 36
NPMDS to zwalidowana skala do oceny progresji choroby mitochondrialnej.
Wartość bazowa do miesiąca 36
Liczba uczestników z poważnymi zdarzeniami niepożądanymi ograniczającymi dawkę (SAE)
Ramy czasowe: Wartość bazowa do miesiąca 36
Wartość bazowa do miesiąca 36

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bayley Scales of Infant Development-III Wynik (uczestnicy w wieku 0-3 lata)
Ramy czasowe: Linia bazowa do miesiąca 24
Wpływ EPI-743 na rozwój neurologiczny będzie mierzony za pomocą Bayley Scales of Infant Development-III punktacja.
Linia bazowa do miesiąca 24
Skala oceny inteligencji i ruchu Wechslera Ocena baterii dla dzieci (uczestnicy w wieku 4-18 lat)
Ramy czasowe: Linia bazowa do miesiąca 24
Wpływ EPI-743 na funkcje nerwowo-mięśniowe zostanie oceniony za pomocą Skali Inteligencji i Oceny Ruchu Wechslera.
Linia bazowa do miesiąca 24
Wynik w skali dystonii Barry'ego-Albrighta
Ramy czasowe: Linia bazowa do miesiąca 24
Funkcja nerwowo-mięśniowa zostanie oceniona za pomocą skali Barry'ego-Albrighta Dystonia Scale.
Linia bazowa do miesiąca 24
Pomiar funkcji motoryki dużej
Ramy czasowe: Linia bazowa do miesiąca 24
Funkcja nerwowo-mięśniowa zostanie oceniona za pomocą pomiaru funkcji motoryki dużej.
Linia bazowa do miesiąca 24
Obudź poziomy nasycenia tlenem
Ramy czasowe: Linia bazowa do miesiąca 24
Wpływ EPI-743 na czynność oddechową będzie mierzony za pomocą poziomów nasycenia tlenem w stanie czuwania.
Linia bazowa do miesiąca 24
Całkowita liczba dni respiratora i całkowita liczba dni na oddziale intensywnej terapii
Ramy czasowe: Linia bazowa do miesiąca 24
Linia bazowa do miesiąca 24
Liczba uczestników z epizodami zapalenia płuc i tracheostomią
Ramy czasowe: Linia bazowa do miesiąca 24
Linia bazowa do miesiąca 24
Całkowita liczba zgonów, spotkań medycznych, hospitalizacji i dni pobytu w szpitalu
Ramy czasowe: Linia bazowa do miesiąca 24
Linia bazowa do miesiąca 24
Jakość życia związana ze zdrowiem mierzona za pomocą wyniku NPMDS Sekcja 4
Ramy czasowe: Linia bazowa do miesiąca 24
Linia bazowa do miesiąca 24
Poziom biomarkerów cyklu glutationu
Ramy czasowe: Linia bazowa do miesiąca 24
Linia bazowa do miesiąca 24

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

PTC Therapeutics

Śledczy

  • Główny śledczy: Bruce Cohen, MD, Akron Children's Hospital

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

31 stycznia 2014

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

30 października 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

30 października 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

21 sierpnia 2014

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

27 stycznia 2015

Pierwszy wysłany (Szacowany)

2 lutego 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

1 grudnia 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

29 listopada 2023

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • EPI743-13-023

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zespół Leigha

Badania kliniczne na EPI-743

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Saint Lucia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj