Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Langsigtet vurdering af sikkerhed og effektivitet af EPI-743 hos børn med Leigh syndrom

22. oktober 2024 opdateret af: PTC Therapeutics

Langsigtet vurdering af sikkerhed og effektivitet af Vatiquinon (EPI-743) hos børn med Leigh syndrom

EPI-743 i Leigh syndrom deltagere, der deltog i tidligere EPI743-12-002 (NCT01721733) undersøgelse.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

At overvåge de langsigtede sikkerheds- og neuroudviklingseffekter af EPI-743 på børn, der gennemfører det placebokontrollerede EPI743-12-002-studie.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

30

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Stanford University, California, Forenede Stater, 94305
        • Gregory Enns
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Forenede Stater, 44308
        • Akron Children's Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 år til 18 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Diagnose af Leigh syndrom med genetisk bekræftelse
  2. Fuldførelse af EPI743-12-002 protokol og påbegyndelse af behandling inden for 14 dage efter måned 12 besøg i EPI743-12-002 undersøgelse
  3. Deltager eller deltagers værge i stand til at give samtykke og overholde protokolkrav
  4. Fortsat afholdenhed fra kosttilskud udelukket i EPI743-12-002 undersøgelse
  5. Botox® er tilladt, hvis det er godkendt af sponsoren

Ekskluderingskriterier:

  1. Allergi over for EPI-743 eller sesamolie
  2. Allergi over for E-vitamin
  3. Klinisk historie med blødning eller unormal baseline protrombintid (PT)/partiel tromboplastintid (PTT)
  4. Leverinsufficiens med leverfunktionsprøver (LFT'er) større end to gange øvre normalgrænse
  5. Nyreinsufficiens, der kræver dialyse
  6. Slutstadiet af hjertesvigt
  7. Fedtmalabsorptionssyndromer, der udelukker lægemiddelabsorption
  8. Brug af antikoagulerende medicin
  9. Deltagelse i andre kliniske forskningsstudier/indtagelse af andre eksperimentelle midler
  10. Deltagelse i valgfri procedurer, der krævede sedering

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: EPI-743
Deltagerne vil modtage EPI-743 i en dosis på 15 milligram/kilogram (mg/kg) op til i alt 200 mg 3 gange dagligt (TID) oralt med måltid eller ved at bruge nasogastriske (NG) eller gastrostomi-ernæringssonder med flydende føde til kl. mindst 36 måneder.
Medicin: EPI-743
EPI-743 100 milligram/milliliter (mg/ml) oral opløsning vil blive indgivet pr. dosis og skema specificeret i armen.
Andre navne:
  • Vincerinon, Vatiquinon

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sygdommens sværhedsgrad målt ved Newcastle Pediatric Mitochondrial Disease Scale (NPMDS) Sektion 1-3 Score
Tidsramme: Baseline op til måned 36
NPMDS er en valideret skala til vurdering af mitokondriel sygdomsprogression.
Baseline op til måned 36
Antal deltagere med dosisbegrænsende alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Baseline op til måned 36
Baseline op til måned 36

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Bayley Scales of Infant Development-III Score (deltagere i alderen 0-3)
Tidsramme: Baseline op til måned 24
Effekten af ​​EPI-743 på neuroudvikling vil blive målt ved Bayley Scales of Infant Development-III score.
Baseline op til måned 24
Wechsler Scale of Intelligence and Movement Assessment Battery Score for børn (deltagere i alderen 4-18)
Tidsramme: Baseline op til måned 24
Effekten af ​​EPI-743 på neuromuskulær funktion vil blive vurderet af Wechsler Scale of Intelligence and Movement Assessment Battery score.
Baseline op til måned 24
Barry-Albright Dystonia Scale Score
Tidsramme: Baseline op til måned 24
Neuromuskulær funktion vil blive vurderet ved Barry-Albright Dystonia Scale-score.
Baseline op til måned 24
Mål for bruttomotorisk funktion
Tidsramme: Baseline op til måned 24
Neuromuskulær funktion vil blive vurderet ved grovmotorisk funktionsmål.
Baseline op til måned 24
Vågen iltmætningsniveauer
Tidsramme: Baseline op til måned 24
Effekten af ​​EPI-743 på åndedrætsfunktionen vil blive målt ved vågne iltmætningsniveauer.
Baseline op til måned 24
Samlet ventilationsdage og samlede dage på intensivafdelinger
Tidsramme: Baseline op til måned 24
Baseline op til måned 24
Antal deltagere med lungebetændelsesepisoder og trakeostomi
Tidsramme: Baseline op til måned 24
Baseline op til måned 24
Samlet antal dødeligheder, medicinske møder, indlæggelser og hospitalsdage
Tidsramme: Baseline op til måned 24
Baseline op til måned 24
Sundhedsrelateret livskvalitet målt ved NPMDS Sektion 4 Score
Tidsramme: Baseline op til måned 24
Baseline op til måned 24
Glutathion Cycle Biomarkers Niveau
Tidsramme: Baseline op til måned 24
Baseline op til måned 24

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

PTC Therapeutics

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Bruce Cohen, MD, Akron Children's Hospital

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

31. januar 2014

Primær færdiggørelse (Faktiske)

30. oktober 2023

Studieafslutning (Faktiske)

30. oktober 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

21. august 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

27. januar 2015

Først opslået (Anslået)

2. februar 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

23. oktober 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

22. oktober 2024

Sidst verificeret

1. oktober 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • EPI743-13-023

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner