Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Долгосрочная оценка безопасности и эффективности EPI-743 у детей с синдромом Ли

22 октября 2024 г. обновлено: PTC Therapeutics

Долгосрочная оценка безопасности и эффективности ватихинона (EPI-743) у детей с синдромом Ли

EPI-743 у участников с синдромом Ли, которые участвовали в предыдущем исследовании EPI743-12-002 (NCT01721733).

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Мониторинг долгосрочной безопасности и воздействия EPI-743 на развитие нервной системы у детей, прошедших плацебо-контролируемое исследование EPI743-12-002.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

30

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • California
      • Stanford University, California, Соединенные Штаты, 94305
        • Gregory Enns
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Соединенные Штаты, 44308
        • Akron Children's Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 1 год до 18 лет (Ребенок, Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Диагностика синдрома Ли с генетическим подтверждением
  2. Завершение протокола EPI743-12-002 и начало лечения в течение 14 дней после посещения 12-го месяца в исследовании EPI743-12-002
  3. Участник или опекун участника, способный дать согласие и соблюдать требования протокола
  4. Продолжительное воздержание от добавок исключено из исследования EPI743-12-002.
  5. Ботокс® разрешен, если одобрен спонсором

Критерий исключения:

  1. Аллергия на EPI-743 или кунжутное масло
  2. Аллергия на витамин Е
  3. Клинический анамнез кровотечения или аномальное исходное протромбиновое время (ПВ)/частичное тромбопластиновое время (ЧТВ)
  4. Печеночная недостаточность с показателями функциональных проб печени (ФП), превышающими верхний предел нормы более чем в два раза.
  5. Почечная недостаточность, требующая диализа
  6. Сердечная недостаточность в терминальной стадии
  7. Синдромы мальабсорбции жиров, препятствующие всасыванию лекарств
  8. Применение антикоагулянтных препаратов
  9. Участие в других клинических исследованиях/прием других экспериментальных препаратов
  10. Участие в плановых процедурах, требующих седации

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: ЭПИ-743
Участники будут получать EPI-743 в дозе от 15 мг/кг до общей дозы 200 мг 3 раза в день (три раза в день) перорально во время еды или с помощью назогастрального (НГ) или гастростомического зонда для кормления жидкой пищей в течение не менее 36 мес.
Лекарство: ЭПИ-743
Раствор для перорального применения EPI-743 100 мг/мл будет вводиться в соответствии с дозой и графиком, указанными в группе.
Другие имена:
  • Винцеринон, Ватикинон

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Тяжесть заболевания, измеренная по Ньюкаслской детской шкале митохондриальных заболеваний (NPMDS), разделы 1–3, балл
Временное ограничение: Исходный уровень до 36 месяца
NPMDS — это валидированная шкала для оценки прогрессирования митохондриального заболевания.
Исходный уровень до 36 месяца
Количество участников с дозолимитирующими серьезными нежелательными явлениями (СНЯ)
Временное ограничение: Исходный уровень до 36 месяца
Исходный уровень до 36 месяца

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Шкала развития младенцев Бейли-III балл (возраст участников 0–3 года)
Временное ограничение: Исходный уровень до 24 месяца
Влияние EPI-743 на развитие нервной системы будет измеряться по шкале Bayley Scales of Infant Development-III.
Исходный уровень до 24 месяца
Шкала Векслера для оценки интеллекта и движений для детей (возраст участников 4–18 лет)
Временное ограничение: Исходный уровень до 24 месяца
Влияние EPI-743 на нервно-мышечную функцию будет оцениваться по шкале интеллекта Векслера и шкале оценки движения.
Исходный уровень до 24 месяца
Шкала дистонии Барри-Олбрайта
Временное ограничение: Исходный уровень до 24 месяца
Нервно-мышечную функцию оценивают по шкале Барри-Олбрайта для оценки дистонии.
Исходный уровень до 24 месяца
Измерение общей двигательной функции
Временное ограничение: Исходный уровень до 24 месяца
Нервно-мышечную функцию оценивают по общей двигательной функции.
Исходный уровень до 24 месяца
Уровни насыщения кислородом бодрствования
Временное ограничение: Исходный уровень до 24 месяца
Влияние EPI-743 на дыхательную функцию будет измеряться уровнями насыщения кислородом в состоянии бодрствования.
Исходный уровень до 24 месяца
Общее количество дней на ИВЛ и общее количество дней в отделении интенсивной терапии
Временное ограничение: Исходный уровень до 24 месяца
Исходный уровень до 24 месяца
Количество участников с эпизодами пневмонии и трахеостомией
Временное ограничение: Исходный уровень до 24 месяца
Исходный уровень до 24 месяца
Общее количество смертей, обращений за медицинской помощью, госпитализаций и больничных дней
Временное ограничение: Исходный уровень до 24 месяца
Исходный уровень до 24 месяца
Качество жизни, связанное со здоровьем, согласно оценке по разделу 4 NPMDS
Временное ограничение: Исходный уровень до 24 месяца
Исходный уровень до 24 месяца
Уровень биомаркеров глутатионового цикла
Временное ограничение: Исходный уровень до 24 месяца
Исходный уровень до 24 месяца

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

PTC Therapeutics

Следователи

  • Главный следователь: Bruce Cohen, MD, Akron Children's Hospital

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

31 января 2014 г.

Первичное завершение (Действительный)

30 октября 2023 г.

Завершение исследования (Действительный)

30 октября 2023 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

21 августа 2014 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

27 января 2015 г.

Первый опубликованный (Оцененный)

2 февраля 2015 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

23 октября 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

22 октября 2024 г.

Последняя проверка

1 октября 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • EPI743-13-023

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться