Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Langsiktig sikkerhet og effektevaluering av EPI-743 hos barn med Leigh syndrom

22. oktober 2024 oppdatert av: PTC Therapeutics

Langsiktig sikkerhet og effektevaluering av Vatiquinone (EPI-743) hos barn med Leigh syndrom

EPI-743 i Leigh syndrom deltakere som deltok i tidligere EPI743-12-002 (NCT01721733) studie.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

For å overvåke de langsiktige sikkerhets- og nevroutviklingseffektene av EPI-743 på barn som fullfører den placebokontrollerte studien EPI743-12-002.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

30

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Stanford University, California, Forente stater, 94305
        • Gregory Enns
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Forente stater, 44308
        • Akron Children's Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

1 år til 18 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Diagnose av Leigh syndrom med genetisk bekreftelse
  2. Fullføring av EPI743-12-002-protokoll og behandlingsstart innen 14 dager etter måned 12-besøk i EPI743-12-002-studien
  3. Deltaker eller deltakerens foresatte kan samtykke og overholde protokollkrav
  4. Fortsatt avholdenhet fra kosttilskudd ekskludert i EPI743-12-002-studien
  5. Botox® er tillatt hvis det er godkjent av sponsoren

Ekskluderingskriterier:

  1. Allergi mot EPI-743 eller sesamolje
  2. Allergi mot vitamin E
  3. Klinisk historie med blødning eller unormal baseline protrombintid (PT)/partiell tromboplastintid (PTT)
  4. Leverinsuffisiens med leverfunksjonstester (LFT) større enn to ganger øvre normalgrense
  5. Nyreinsuffisiens som krever dialyse
  6. Sluttstadium hjertesvikt
  7. Fettmalabsorpsjonssyndromer som hindrer absorpsjon av medikamenter
  8. Bruk av antikoagulerende medisiner
  9. Deltakelse i andre kliniske forskningsstudier/tar andre eksperimentelle midler
  10. Deltakelse i valgfrie prosedyrer som krevde sedering

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: EPI-743
Deltakerne vil motta EPI-743 i en dose på 15 milligram/kilogram (mg/kg) opp til totalt 200 mg 3 ganger daglig (TID) oralt med måltid eller ved å bruke nasogastriske (NG) eller gastrostomi-ernæringsrør med flytende mat i kl. minst 36 måneder.
Legemiddel: EPI-743
EPI-743 100 milligram/milliliter (mg/ml) mikstur vil bli administrert per dose og tidsplan spesifisert i armen.
Andre navn:
  • Vincerinon, Vatikinon

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sykdommens alvorlighetsgrad målt ved Newcastle Pediatric Mitochondrial Disease Scale (NPMDS) Seksjoner 1-3 Score
Tidsramme: Baseline opp til måned 36
NPMDS er en validert skala for å vurdere utviklingen av mitokondriell sykdom.
Baseline opp til måned 36
Antall deltakere med dosebegrensende alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Baseline opp til måned 36
Baseline opp til måned 36

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Bayley Scales of Infant Development-III-poengsum (deltakere alder 0–3)
Tidsramme: Baseline opp til måned 24
Effekten av EPI-743 på nevroutvikling vil bli målt ved Bayley Scales of Infant Development-III-poengsum.
Baseline opp til måned 24
Wechsler Scale of Intelligence and Movement Assessment Battery Score for barn (deltakere i alderen 4–18)
Tidsramme: Baseline opp til måned 24
Effekten av EPI-743 på nevromuskulær funksjon vil bli vurdert av Wechsler Scale of Intelligence and Movement Assessment Battery score.
Baseline opp til måned 24
Barry-Albright Dystonia Scale Score
Tidsramme: Baseline opp til måned 24
Nevromuskulær funksjon vil bli vurdert ved Barry-Albright Dystonia Scale-score.
Baseline opp til måned 24
Mål for bruttomotorisk funksjon
Tidsramme: Baseline opp til måned 24
Nevromuskulær funksjon vil bli vurdert ved grovmotorisk funksjonsmål.
Baseline opp til måned 24
Våkne oksygenmetningsnivåer
Tidsramme: Baseline opp til måned 24
Effekten av EPI-743 på respirasjonsfunksjonen vil bli målt ved våkne oksygenmetningsnivåer.
Baseline opp til måned 24
Totalt antall respiratordager og totalt antall intensivavdelingsdager
Tidsramme: Baseline opp til måned 24
Baseline opp til måned 24
Antall deltakere med lungebetennelsesepisoder og trakeostomi
Tidsramme: Baseline opp til måned 24
Baseline opp til måned 24
Totalt antall dødeligheter, medisinske møter, sykehusinnleggelser og sykehusdager
Tidsramme: Baseline opp til måned 24
Baseline opp til måned 24
Helserelatert livskvalitet målt ved NPMDS seksjon 4-score
Tidsramme: Baseline opp til måned 24
Baseline opp til måned 24
Glutation Cycle Biomarkers Level
Tidsramme: Baseline opp til måned 24
Baseline opp til måned 24

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

PTC Therapeutics

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Bruce Cohen, MD, Akron Children's Hospital

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

31. januar 2014

Primær fullføring (Faktiske)

30. oktober 2023

Studiet fullført (Faktiske)

30. oktober 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

21. august 2014

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

27. januar 2015

Først lagt ut (Antatt)

2. februar 2015

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

23. oktober 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

22. oktober 2024

Sist bekreftet

1. oktober 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • EPI743-13-023

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere