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Bewertung der langfristigen Sicherheit und Wirksamkeit von EPI-743 bei Kindern mit Leigh-Syndrom

22. Oktober 2024 aktualisiert von: PTC Therapeutics

Bewertung der Langzeitsicherheit und -wirksamkeit von Vatiquinon (EPI-743) bei Kindern mit Leigh-Syndrom

EPI-743 bei Teilnehmern mit Leigh-Syndrom, die an der vorherigen Studie EPI743-12-002 (NCT01721733) teilgenommen haben.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Überwachung der langfristigen Sicherheit und der neurologischen Entwicklungseffekte von EPI-743 bei Kindern, die die placebokontrollierte Studie EPI743-12-002 abschließen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

30

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Stanford University, California, Vereinigte Staaten, 94305
        • Gregory Enns
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Vereinigte Staaten, 44308
        • Akron Children's Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Jahr bis 18 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Diagnose des Leigh-Syndroms mit genetischer Bestätigung
  2. Abschluss des EPI743-12-002-Protokolls und Beginn der Behandlung innerhalb von 14 Tagen nach dem Besuch in Monat 12 in der EPI743-12-002-Studie
  3. Teilnehmer oder Erziehungsberechtigter des Teilnehmers, der in der Lage ist, den Protokollanforderungen zuzustimmen und diese einzuhalten
  4. Fortgesetzter Verzicht auf Nahrungsergänzungsmittel in Studie EPI743-12-002 ausgeschlossen
  5. Botox® ist erlaubt, wenn es vom Sponsor genehmigt wurde

Ausschlusskriterien:

  1. Allergie gegen EPI-743 oder Sesamöl
  2. Allergie gegen Vitamin E
  3. Klinische Vorgeschichte von Blutungen oder anormaler Ausgangs-Prothrombinzeit (PT)/partieller Thromboplastinzeit (PTT)
  4. Leberinsuffizienz mit Leberfunktionstests (LFTs) größer als das Zweifache der Obergrenze des Normalwerts
  5. Dialysepflichtige Niereninsuffizienz
  6. Herzinsuffizienz im Endstadium
  7. Fettmalabsorptionssyndrome, die eine Arzneimittelabsorption ausschließen
  8. Verwendung von gerinnungshemmenden Medikamenten
  9. Teilnahme an anderen klinischen Forschungsstudien/Einnahme anderer experimenteller Wirkstoffe
  10. Teilnahme an elektiven Verfahren, die eine Sedierung erforderten

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: EPI-743
Die Teilnehmer erhalten EPI-743 in einer Dosis von 15 Milligramm/Kilogramm (mg/kg) bis zu insgesamt 200 mg dreimal täglich (TID) oral mit einer Mahlzeit oder durch die Verwendung von Magensonden (NG) oder Gastrostomie-Ernährungssonden mit flüssiger Nahrung für at mindestens 36 Monate.
Arzneimittel: EPI-743
EPI-743 100 Milligramm/Milliliter (mg/ml) Lösung zum Einnehmen wird pro im Arm festgelegter Dosis und Zeitplan verabreicht.
Andere Namen:
  • Vincerinon, Vatiquinon

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Schweregrad der Erkrankung, gemessen anhand der Newcastle Pediatric Mitochondrial Disease Scale (NPMDS) Score Sektionen 1-3
Zeitfenster: Baseline bis zum 36. Monat
NPMDS ist eine validierte Skala zur Beurteilung des Fortschreitens der mitochondrialen Erkrankung.
Baseline bis zum 36. Monat
Anzahl der Teilnehmer mit dosisbegrenzenden schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAE)
Zeitfenster: Baseline bis zum 36. Monat
Baseline bis zum 36. Monat

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bayley Scales of Infant Development-III Score (Teilnehmer im Alter von 0-3)
Zeitfenster: Baseline bis zum 24. Monat
Die Wirkung von EPI-743 auf die Neuroentwicklung wird anhand des Bayley Scales of Infant Development-III-Score gemessen.
Baseline bis zum 24. Monat
Wechsler Scale of Intelligence and Movement Assessment Battery Score für Kinder (Teilnehmer im Alter von 4-18)
Zeitfenster: Baseline bis zum 24. Monat
Die Wirkung von EPI-743 auf die neuromuskuläre Funktion wird anhand der Wechsler-Intelligenzskala und des Batterie-Scores zur Bewegungsbewertung bewertet.
Baseline bis zum 24. Monat
Score der Barry-Albright-Dystonie-Skala
Zeitfenster: Baseline bis zum 24. Monat
Die neuromuskuläre Funktion wird anhand der Barry-Albright-Dystonie-Skala bewertet.
Baseline bis zum 24. Monat
Grobmotorische Funktionsmessung
Zeitfenster: Baseline bis zum 24. Monat
Die neuromuskuläre Funktion wird durch die Messung der grobmotorischen Funktion beurteilt.
Baseline bis zum 24. Monat
Sauerstoffsättigungswerte im Wachzustand
Zeitfenster: Baseline bis zum 24. Monat
Die Wirkung von EPI-743 auf die Atmungsfunktion wird anhand der Sauerstoffsättigungswerte im Wachzustand gemessen.
Baseline bis zum 24. Monat
Gesamtzahl der Beatmungstage und Gesamtzahl der Tage auf der Intensivstation
Zeitfenster: Baseline bis zum 24. Monat
Baseline bis zum 24. Monat
Anzahl der Teilnehmer mit Pneumonie-Episoden und Tracheostomie
Zeitfenster: Baseline bis zum 24. Monat
Baseline bis zum 24. Monat
Gesamtzahl der Todesfälle, medizinischen Begegnungen, Krankenhausaufenthalte und Krankenhaustage
Zeitfenster: Baseline bis zum 24. Monat
Baseline bis zum 24. Monat
Gesundheitsbezogene Lebensqualität gemessen am NPMDS Abschnitt 4 Score
Zeitfenster: Baseline bis zum 24. Monat
Baseline bis zum 24. Monat
Glutathion-Zyklus-Biomarker-Level
Zeitfenster: Baseline bis zum 24. Monat
Baseline bis zum 24. Monat

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

PTC Therapeutics

Ermittler

  • Hauptermittler: Bruce Cohen, MD, Akron Children's Hospital

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

31. Januar 2014

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

30. Oktober 2023

Studienabschluss (Tatsächlich)

30. Oktober 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

21. August 2014

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

27. Januar 2015

Zuerst gepostet (Geschätzt)

2. Februar 2015

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

23. Oktober 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

22. Oktober 2024

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • EPI743-13-023

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