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Valutazione della sicurezza e dell'efficacia a lungo termine dell'EPI-743 nei bambini con sindrome di Leigh

22 ottobre 2024 aggiornato da: PTC Therapeutics

Valutazione a lungo termine della sicurezza e dell'efficacia del vatichinone (EPI-743) nei bambini con sindrome di Leigh

EPI-743 nei partecipanti alla sindrome di Leigh che hanno partecipato al precedente studio EPI743-12-002 (NCT01721733).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Monitorare la sicurezza a lungo termine e gli effetti sullo sviluppo neurologico di EPI-743 sui bambini che completano lo studio controllato con placebo EPI743-12-002.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

30

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Stanford University, California, Stati Uniti, 94305
        • Gregory Enns
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Stati Uniti, 44308
        • Akron Children's Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 anno a 18 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Diagnosi della sindrome di Leigh con conferma genetica
  2. Completamento del protocollo EPI743-12-002 e inizio del trattamento entro 14 giorni dalla visita del mese 12 nello studio EPI743-12-002
  3. Partecipante o tutore del partecipante in grado di acconsentire e rispettare i requisiti del protocollo
  4. Astensione continua dagli integratori esclusa nello studio EPI743-12-002
  5. Botox® è consentito se approvato dallo sponsor

Criteri di esclusione:

  1. Allergia all'EPI-743 o all'olio di sesamo
  2. Allergia alla vitamina E
  3. Storia clinica di sanguinamento o tempo di protrombina (PT) basale anomalo/tempo di tromboplastina parziale (PTT)
  4. Insufficienza epatica con test di funzionalità epatica (LFT) superiori a due volte il limite superiore della norma
  5. Insufficienza renale che richiede dialisi
  6. Insufficienza cardiaca allo stadio terminale
  7. Sindromi da malassorbimento dei grassi che precludono l'assorbimento del farmaco
  8. Uso di farmaci anticoagulanti
  9. Partecipazione ad altri studi di ricerca clinica/assunzione di altri agenti sperimentali
  10. Partecipazione a procedure elettive che richiedevano sedazione

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: EPI-743
I partecipanti riceveranno EPI-743 a una dose di 15 milligrammi/chilogrammo (mg/kg) fino a un totale di 200 mg 3 volte al giorno (TID) per via orale con pasto o utilizzando sondini nasogastrici (NG) o gastrostomici con cibo liquido per a almeno 36 mesi.
Droga: EPI-743
La soluzione orale EPI-743 100 milligrammi/millilitro (mg/mL) verrà somministrata per dose e programma specificato nel braccio.
Altri nomi:
  • Vincerinone, Vatichinone

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Gravità della malattia misurata dal punteggio delle sezioni 1-3 della Newcastle Pediatric Mitochondrial Disease Scale (NPMDS)
Lasso di tempo: Basale fino al mese 36
NPMDS è una scala validata per valutare la progressione della malattia mitocondriale.
Basale fino al mese 36
Numero di partecipanti con eventi avversi gravi (SAE) limitanti la dose
Lasso di tempo: Basale fino al mese 36
Basale fino al mese 36

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Punteggio Bayley Scales of Infant Development-III (partecipanti di età compresa tra 0 e 3 anni)
Lasso di tempo: Basale fino al mese 24
L'effetto di EPI-743 sullo sviluppo neurologico sarà misurato dal punteggio Bayley Scales of Infant Development-III.
Basale fino al mese 24
Wechsler Scale of Intelligence and Movement Assessment Battery Score per bambini (partecipanti di età compresa tra 4 e 18 anni)
Lasso di tempo: Basale fino al mese 24
L'effetto di EPI-743 sulla funzione neuromuscolare sarà valutato dal punteggio Wechsler Scale of Intelligence e Movement Assessment Battery.
Basale fino al mese 24
Punteggio della scala di distonia di Barry-Albright
Lasso di tempo: Basale fino al mese 24
La funzione neuromuscolare sarà valutata mediante il punteggio della Barry-Albright Dystonia Scale.
Basale fino al mese 24
Misura della funzione motoria lorda
Lasso di tempo: Basale fino al mese 24
La funzione neuromuscolare sarà valutata mediante la misurazione della funzione motoria grossolana.
Basale fino al mese 24
Livelli di saturazione dell'ossigeno da sveglio
Lasso di tempo: Basale fino al mese 24
L'effetto di EPI-743 sulla funzione respiratoria sarà misurato dai livelli di saturazione dell'ossigeno da svegli.
Basale fino al mese 24
Giorni totali di ventilazione e giorni totali di unità di terapia intensiva
Lasso di tempo: Basale fino al mese 24
Basale fino al mese 24
Numero di partecipanti con episodi di polmonite e tracheostomia
Lasso di tempo: Basale fino al mese 24
Basale fino al mese 24
Numero totale di decessi, visite mediche, ricoveri e giorni di ospedale
Lasso di tempo: Basale fino al mese 24
Basale fino al mese 24
Qualità della vita correlata alla salute misurata dal punteggio della sezione 4 del NPMDS
Lasso di tempo: Basale fino al mese 24
Basale fino al mese 24
Livello di biomarcatori del ciclo del glutatione
Lasso di tempo: Basale fino al mese 24
Basale fino al mese 24

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

PTC Therapeutics

Investigatori

  • Investigatore principale: Bruce Cohen, MD, Akron Children's Hospital

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

31 gennaio 2014

Completamento primario (Effettivo)

30 ottobre 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

30 ottobre 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

21 agosto 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

27 gennaio 2015

Primo Inserito (Stimato)

2 febbraio 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

23 ottobre 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

22 ottobre 2024

Ultimo verificato

1 ottobre 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • EPI743-13-023

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