자가이식과 병용한 룩솔리티닙
2016년 8월 11일 업데이트: Marina Kremyanskaya
골수 섬유증에 대한 고용량 요법 및 자가 줄기 세포 이식과 병용하는 Ruxolitinib
이식 실패 또는 사망으로 측정한 자가 줄기 세포 이식 전후에 RUXOLITINIB를 투여하는 접근법의 안전성을 결정합니다.
연구 개요
상세 설명
이것은 룩솔리티닙과 자가 조혈 줄기 세포 이식(HSCT)을 병용하는 안전성(이식 실패 또는 사망으로 측정) 및 타당성(줄기 세포 수집의 적절성에 의해 측정)을 평가하기 위한 계층화 없는 파일럿, 단일 부문, 단일 센터 연구입니다. 진행성 골수 섬유증(MF) 환자.
환자는 Filgrastim으로 조혈모세포이식을 동원하기 전과 동원하는 동안 짧은 코스의 룩솔리티닙을 받게 됩니다.
자가 조혈 모세포 이식을 위한 컨디셔닝은 Bulsulfan으로 구성됩니다.
이식 후 환자는 룩솔리티닙 유지 관리를 받게 됩니다.
연구 유형
중재적
단계
- 해당 없음
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 (성인, OLDER_ADULT)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- MF의 조직학적으로 문서화된 진단(특발성 또는 PV/ET 후)
- 18-75세
Dynamic IPSS(DIPSS) 기준에 따른 중간-2/고위험 질병 또는 스크리닝으로부터 1년 이내에 다음 특징 중 하나가 있는 중간-1 위험 질병:
- 적혈구 수혈 의존성
- 불리한 핵형
- 혈소판 수 <100 x 109/L
- 증상이 있는 비장 비대
- PB 폭발 > 1%
- 연구 등록 전 PB <20%의 폭발
- 가용한 적합한 일치 친족(6/6 또는 5/6) 또는 비혈연 기증자(8/8 또는 7/8 대립유전자 일치) 또는 동종이계 줄기세포 이식을 의향이 없거나 추구할 수 없음
- 스크리닝 시 WBC <50,000/ml
- 정보에 입각한 서면 동의를 제공할 수 있음
- 0-2의 ECOG 수행 상태
- 기대 수명 >6개월
- 연구 등록 전 최소 4주 동안 모든 골수 섬유증 관련 조사 또는 표준 제제(룩소리티닙 제외)를 중단하고 모든 독성에서 회복되었습니다. 환자가 연구 등록 전 최소 16주 동안 이미 룩소리티닙을 복용하고 있는 경우, 환자는 이동 및 수집을 진행할 수 있습니다.
다음과 같이 정의된 적절한 기관 기능(*질병이 명확하게 관련되지 않은 경우):
- 적절한 신장 기능 - 크레아티닌 <2 x ULN
- 적절한 간 기능 - AST/ALT <3 x ULN, 총 빌리루빈 <3 x ULN, 예외는 길버트 증후군 또는 용혈로 인한 간접 빌리루빈 상승
- 적절한 조혈 기능 - 혈소판 ≥50 x 109/L(수혈 없이) 및 ANC ≥1.0 x 109/L
- LVEF >40%(MUGA 또는 심초음파)
- DLCO >40%의 적절한 폐 기능
제외 기준:
- JAK 억제제에 대한 과민증
- 간경화의 임상적 증거
- 백혈병 변형(HCT 이전에 언제든지 PB 또는 BM에서 >20% 폭발)
- 혈소판 수 <50 x 109/L
- 활성 제어되지 않은 감염
- 피부 또는 PV 또는 ET의 기저 세포 또는 편평 세포 암종의 병력을 제외한 HCT 날짜로부터 5년 이내에 다른 악성 종양의 병력
- 알려진 HIV 양성
- 가임 여성 적절한 피임을 원하지 않거나 사용할 수 없는 임신 또는 수유 중인 여성 A, B 또는 C형 간염 바이러스에 활동성 감염이 있는 것으로 알려진 여성
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: NA
- 중재 모델: 단일_그룹
- 마스킹: 없음
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 룩소리티닙 / INC 424
Ruxolitinib, Jakafi ® 는 10명의 환자에게 ASCT 전 16주 및 ASCT 후 최대 3개월 동안 매일 표준 용량으로 경구 투여됩니다(2회의 추가 검사 실패 허용).
환자는 혈소판 수가 최소 50 x103인 한 ASCT 후 100일에 룩솔리티닙을 다시 시작합니다.
100일차에 혈소판 수가 50 x103 미만인 환자의 경우, 혈소판 수가 50 x103에 도달하면 룩소리티닙을 다시 시작해야 합니다.
Ruxolitinib의 용량은 임상 지침에 따라 적정할 수 있습니다.
PBSC 동원에는 G-CSF 10 mcg/kg/day가 포함됩니다.
ASCT용 HDC는 -5~-2일 동안 1일 1회 x 4 busulfan 2.0 mg/KBW IV로 구성됩니다.
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말초 혈액 줄기 세포(PBSC) 수집 시도 전, 수집 및 휴식 기간 동안 및 고용량 화학 요법(HDC) 후 치료 3개월 동안 치료 16주 x 1일 2회 5-20 mg을 경구 투여했습니다.
다른 이름들:
말초 혈액 줄기 세포(PBSC)는 filgrastim 10 mcg/kg/day IV로 동원됩니다.
다른 이름들:
자가 조혈 줄기 세포 이식(HSCT)을 위한 조절은 IV 부설판 2.0 mg/KBW 1일 1회 x -5일에서 -2일 동안 4회로 구성됩니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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이식 실패 또는 사망으로 측정한 자가 조혈 모세포 이식과 룩소리티닙 병용 안전성
기간: 2 년
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이식 실패 또는 사망으로 측정한 이 접근법의 안전성
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2 년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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CD34 세포
기간: 4 년
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총 CD34+ 세포 용량은 유세포 분석 결과와 환자의 체중을 기반으로 계산됩니다.
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4 년
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요법 관련 사망률(RRM)
기간: 100일
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100일
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요법 관련 사망률(RRM)
기간: 365일
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365일
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생착/접착 실패율
기간: 4 년
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4 년
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호중구 및 혈소판의 생착 시간
기간: 4 년
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4 년
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심각한 감염 합병증 발생률
기간: 이식 후 최대 1년
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이식 후 최대 1년
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골수 섬유증 점수의 변화
기간: 이식 후 180일 및 365일
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골수 섬유증 점수는 Thiele Grading Description에서 발표한 European Consensus Grading에 따라 180일과 비교하여 365일에 평가됩니다.
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이식 후 180일 및 365일
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FISH 대립유전자의 변화
기간: 이식 후 365일
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존재하는 경우 FISH 이상에서의 변화는 세포유전학에 의해 측정될 것입니다.
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이식 후 365일
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JAK 대립유전자의 변화
기간: 이식 후 365일
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존재하는 경우 Jak 2 V617F 대립 유전자 부담의 변화는 정량적 RT-PCR에 의해 측정될 것입니다.
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이식 후 365일
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응답률
기간: 이식 6개월 후
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전반적인 효능은 완전 관해, 부분 관해, 임상적 개선 또는 안정적인 질병으로 등급을 매길 것입니다.
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이식 6개월 후
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응답률
기간: 이식 후 1년
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전반적인 효능은 완전 관해, 부분 관해, 임상적 개선 또는 안정적인 질병으로 등급을 매길 것입니다.
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이식 후 1년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2015년 5월 1일
기본 완료 (실제)
2016년 8월 1일
연구 완료 (실제)
2016년 8월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2015년 5월 28일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2015년 6월 9일
처음 게시됨 (추정)
2015년 6월 12일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2016년 8월 12일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2016년 8월 11일
마지막으로 확인됨
2016년 8월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- GCO 14-2106
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