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Ruxolitinib in Kombination mit Autotransplantation

11. August 2016 aktualisiert von: Marina Kremyanskaya

Ruxolitinib in Kombination mit Hochdosistherapie und autologer Stammzelltransplantation bei Myelofibrose

Bestimmung der Sicherheit des Ansatzes der Gabe von RUXOLITINIB vor und nach einer autologen Stammzelltransplantation, gemessen am Transplantatversagen oder -tod.

Studienübersicht

Status

Zurückgezogen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Hierbei handelt es sich um eine Pilotstudie mit einem Arm und einem Zentrum ohne Stratifizierung zur Bewertung der Sicherheit (gemessen am Transplantatversagen oder -tod) und Durchführbarkeit (gemessen an der Angemessenheit der Stammzellsammlung) der Kombination von Ruxolitinib mit autologer hämatopoetischer Stammzelltransplantation (HSCT) in Patienten mit fortgeschrittener Myelofibrose (MF). Die Patienten erhalten vor und während der Mobilisierung der HSCT mit Filgrastim eine kurze Behandlung mit Ruxolitinib. Die Konditionierung für die autologe HSCT besteht aus Bulsulfan. Patienten nach der Transplantation erhalten eine Ruxolitinib-Erhaltungstherapie.

Studientyp

Interventionell

Phase

  • Unzutreffend

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 75 Jahre (ERWACHSENE, OLDER_ADULT)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Histologisch dokumentierte Diagnose von MF (idiopathisch oder nach PV/ET)
  • Alter 18-75 Jahre

  • Erkrankung mit mittlerem Risiko 2/Hochrisiko gemäß den Dynamic IPSS (DIPSS)-Kriterien oder Erkrankung mit mittlerem Risiko 1 mit einem der folgenden Merkmale innerhalb eines Jahres nach dem Screening:

    1. Abhängigkeit von Erythrozytentransfusionen
    2. ungünstiger Karyotyp
    3. Thrombozytenzahl <100 x 109/L
    4. symptomatische Splenomegalie
    5. PB-Explosionen > 1 %
    6. Explosionen im PB <20 % vor der Studieneinschreibung
    7. Kein geeigneter passender verwandter (6/6 oder 5/6) oder nicht verwandter Spender (8/8 oder 7/8 Allel-Matching) verfügbar oder nicht bereit oder nicht in der Lage, eine allogene Stammzelltransplantation durchzuführen
    8. Leukozytenzahl < 50.000/ml beim Screening
  • Kann eine informierte schriftliche Einwilligung erteilen
  • ECOG-Leistungsstatus von 0-2
  • Lebenserwartung >6 Monate
  • Vor Studieneinschluss mindestens 4 Wochen lang alle Prüfpräparate oder Standardwirkstoffe im Zusammenhang mit Myelofibrose (außer Ruxolitinib) absetzen und sich von allen Toxizitäten erholen. Wenn der Patient bereits seit mindestens 16 Wochen vor Studieneinschluss Ruxolitinib einnimmt, kann der Patient mit der Mobilisierung und Abholung fortfahren

  • Angemessene Organfunktion definiert als Folgendes (*sofern nicht eindeutig krankheitsbedingt):

    1. Ausreichende Nierenfunktion – Kreatinin <2 x ULN
    2. Ausreichende Leberfunktion – AST/ALT <3 x ULN, Gesamtbilirubin <3 x ULN, Ausnahme ist ein erhöhtes indirektes Bilirubin, das auf ein Gilbert-Syndrom oder eine Hämolyse zurückzuführen ist
    3. Angemessene hämatopoetische Funktion – Thrombozyten ≥50 x 109/L (ohne Transfusion) und ANC ≥1,0 ​​x 109/L
    4. LVEF >40 % (MUGA oder Echokardiogramm)
    5. Angemessene Lungenfunktion mit DLCO >40 %

Ausschlusskriterien:

  • Überempfindlichkeit gegen JAK-Inhibitor
  • Klinischer Hinweis auf eine Leberzirrhose
  • Leukämische Transformation (>20 % Blasten in PB oder BM jederzeit vor der HCT)
  • Thrombozytenzahl <50 x 109/L
  • Aktive unkontrollierte Infektion
  • Anamnese einer anderen bösartigen Erkrankung innerhalb von 5 Jahren nach der HCT, mit Ausnahme von Basalzell- oder Plattenepithelkarzinomen der Haut oder PV oder ET in der Anamnese
  • Bekanntermaßen HIV-positiv
  • Frau im gebärfähigen Alter, die nicht bereit oder nicht in der Lage ist, angemessene Verhütungsmittel anzuwenden. Schwangere oder stillende Frauen. Bekannte aktive Infektion mit dem Hepatitis-A-, B- oder C-Virus

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskierung: KEINER

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Ruxolitinib / INC 424
Ruxolitinib, Jakafi ®, wird 16 Wochen vor der ASCT und bis zu 3 Monate nach der ASCT täglich oral in der Standarddosis für 10 Patienten verabreicht (wobei zwei zusätzliche Screening-Fehler berücksichtigt werden). Die Patienten beginnen 100 Tage nach der ASCT mit der Behandlung mit Ruxolitinib, solange ihre Thrombozytenzahl mindestens 50 x 103 beträgt. Bei Patienten, deren Thrombozytenzahl am Tag 100 unter 50 x 103 liegt, sollte die Behandlung mit Ruxolitinib wieder aufgenommen werden, sobald die Thrombozytenzahl 50 x 103 erreicht. Die Ruxolitinib-Dosis kann gemäß den klinischen Richtlinien erhöht werden. Die PBSC-Mobilisierung umfasst 10 µg/kg/Tag G-CSF. HDC für ASCT besteht aus iv Busulfan 2,0 mg/KBW einmal täglich x 4 für die Tage -5 bis -2.
Arzneimittel: RUXOLITINIB / INC 424
Orale Verabreichung von 5–20 mg zweimal täglich x 16 Wochen Therapie vor der versuchten Entnahme peripherer Blutstammzellen (PBSC), während der Entnahme- und Ruhephase und 3 Monate der Therapie nach einer Hochdosis-Chemotherapie (HDC).
Andere Namen:
  • Jakafi®
  • RUX
Arzneimittel: Filgrastim
Periphere Blutstammzellen (PBSC) werden mit Filgrastim 10 µg/kg/Tag IV mobilisiert
Andere Namen:
  • Neupogen®
Arzneimittel: Busulfan
Die Konditionierung für die autologe hämatopoetische Stammzelltransplantation (HSCT) besteht aus intravenösem Busulfan 2,0 mg/KBW einmal täglich x 4 für die Tage -5 bis -2
Andere Namen:
  • Busulfex®

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Sicherheit der Kombination von Ruxolitinib mit autologer HSCT, gemessen anhand von Transplantatversagen oder -tod
Zeitfenster: 2 Jahre
Sicherheit dieses Ansatzes, gemessen am Transplantatversagen oder -tod
2 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
CD34-Zellen
Zeitfenster: 4 Jahre
Die Gesamtdosis an CD34+-Zellen wird anhand der Ergebnisse der durchflusszytometrischen Analyse und des Patientengewichts berechnet.
4 Jahre
Die therapiebedingte Mortalität (RRM)
Zeitfenster: Tag 100
Tag 100
Die therapiebedingte Mortalität (RRM)
Zeitfenster: Tag 365
Tag 365
Rate der Transplantation/Transplantatversagen
Zeitfenster: 4 Jahre
4 Jahre
Zeitpunkt der Transplantation von Neutrophilen und Blutplättchen
Zeitfenster: 4 Jahre
4 Jahre
Das Auftreten schwerwiegender infektiöser Komplikationen
Zeitfenster: bis zu 1 Jahr nach der Transplantation
bis zu 1 Jahr nach der Transplantation
Veränderungen im Markfibrose-Score
Zeitfenster: 180 und 365 Tage nach der Transplantation
Der Myelofibrose-Score wird gemäß der von Thiele Grading Description veröffentlichten europäischen Konsensbewertung nach 365 Tagen im Vergleich zu 180 Tagen bewertet
180 und 365 Tage nach der Transplantation
Veränderung im FISH-Allel
Zeitfenster: 365 Tage nach der Transplantation
Veränderungen der FISH-Anomalien, sofern vorhanden, werden zytogenetisch gemessen.
365 Tage nach der Transplantation
Veränderung im JAK-Allel
Zeitfenster: 365 Tage nach der Transplantation
Änderungen der Jak 2 V617F-Allelbelastung, sofern vorhanden, werden durch quantitative RT-PCR gemessen
365 Tage nach der Transplantation
Antwortrate
Zeitfenster: 6 Monate nach der Transplantation
Die Gesamtwirksamkeit wird auf einer Skala als vollständige Remission, teilweise Remission, klinische Verbesserung oder stabile Erkrankung bewertet
6 Monate nach der Transplantation
Antwortrate
Zeitfenster: 1 Jahr nach der Transplantation
Die Gesamtwirksamkeit wird auf einer Skala als vollständige Remission, teilweise Remission, klinische Verbesserung oder stabile Erkrankung bewertet
1 Jahr nach der Transplantation

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Marina Kremyanskaya

Mitarbeiter

Incyte Corporation

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Mai 2015

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. August 2016

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. August 2016

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

28. Mai 2015

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

9. Juni 2015

Zuerst gepostet (Schätzen)

12. Juni 2015

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

12. August 2016

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

11. August 2016

Zuletzt verifiziert

1. August 2016

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • GCO 14-2106

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur RUXOLITINIB / INC 424

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