원발성 섬모 운동 이상증에 대한 NIOX VERO 비강 적용
일차 섬모 운동 이상증이 있는 피험자를 건강한 대조군과 구별하기 위한 NIOX VERO NASAL의 식별 능력을 결정하는 임상 조사
이는 PCD가 알려진 환자와 연령이 일치하는 건강한 지원자를 포함하는 다기관 단일 방문 임상 조사입니다. 이 연구에는 1~2시간 동안 지속되는 1회 방문이 포함됩니다. 참가자(및 해당하는 경우 부모)에게 연구 참여에 대한 동의를 요청합니다. 나이, 성별, 신장, 체중, 인종, 현재 약물 및 생활 환경과 같은 정보를 포함하여 간략한 병력이 기록됩니다. 참가자가 PCD 환자인 경우 질병 이력에 대해서도 질문합니다. 비강 측정을 수행하기 전에 참가자는 연구 담당자로부터 지침을 받고 연습할 기회를 갖습니다. 모든 참가자는 간단한 비강 검사를 받고 측정을 시작하기 전에 코를 풀어야 합니다. 참가자는 호기 호흡 방법을 사용하여 비강 산화 질소 측정을 수행한 다음 저항 방법에 대한 만료로 폐쇄된 연구개를 수행해야 합니다.
주요 목적은 PCD 참가자와 건강한 참가자를 구별하기 위한 NIOX VERO의 실행 가능성과 기능을 결정하는 것입니다. 이 연구에서 수집된 정보는 연구자들이 PCD 환자의 진단 및 식별에 대해 더 많이 이해하는 데 도움이 될 것입니다.
연구 개요
상태
정황
연구 유형
등록 (실제)
연락처 및 위치
참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
샘플링 방법
연구 인구
설명
포함 기준:
- 5세 이상의 남녀 환자.
- 해부학적으로 양쪽 콧구멍에서 비강 NO 측정을 완료할 수 있습니다.
코호트 1 - PCD 환자: 환자는 다음 중 적어도 하나에 의해 이루어진 임상적 표현형 PLUS 진단을 기반으로 PCD 진단 센터 중 하나에서 PCD 진단을 확인해야 합니다(진단 방법에 대한 세부 사항은 의료 파일에 문서화해야 함) ):
- 외부(+/- 내부) 다인암 결손, 미세소관 결손 또는
- PCD 진단과 관련된 알려진 PCD 원인 유전자(예: ARMC4, C21orf59, CCDC39, CCDC40, CCDC65, CCDC164, CCDC103, CCDC114, CCDC151, CCNO, DNAAF1(LRRC50), DNAAF2(KTU), DNAAF3, DNAH5, DNAH11, DNAI1, DNAI2, DNAL1, DYX1C1, HEATR2, HYDIN, LRRC6, MCIDAS, NME8(TXNDC3), ODA/IDA, OFD1, RPGR, RSPH3, RSPH4A, RSPH9, SPAG1, ZMYND10) , 또는
EU 센터만 해당: 낮은 비강 NO(화학발광 분석기로 결정) + 다음 중 하나:
- 고속 비디오 현미경에서 '특징' 변화가 있는 별도의 경우가 최소 2회, 또는
- 면역형광 현미경에 의한 섬모 단백질의 잘못된 국소화의 시연.
- 코호트 2 - 건강한 환자: 건강한, 비아토피, 비흡연 환자(기도 또는 면역 문제가 없고, 최근에 심각한 부상이 없고, 전신 감염이 없고, 전신 염증이 없고, 알레르기 또는 천식이 없는 환자로 정의됨).
제외 기준:
- 현재 담배를 피우고 있거나 끊은 지 6개월이 되지 않았습니다.
- 지난 2주 이내에 코피가 났습니다.
- 급성 호흡기 증상 또는 상기도 또는 하기도 감염의 징후가 있는 경우.
아래에 설명된 비강 약물 사용:
- nNO 측정 전 Xolair ≤180일
- nNO 측정 전 30일 이하의 경구 또는 전신 코르티코스테로이드
- nNO 측정 전 ≤30일 흡입, 분무 또는 비강 내 코르티코스테로이드
- 비강 또는 구강 충혈 완화제 또는 항히스타민제 nNO 측정 전 ≤14일
- nNO 측정 전 30일 이하의 류코트리엔 수용체 길항제
- 비강 측정을 수행하는 것을 방해하는 장애물 또는 해부학적 구조가 있음(조사자가 간단한 육안 검사로 확인함).
- 낭포성 섬유증이 있습니다.
- 기록된 원발성 또는 후천성 면역결핍이 있습니다.
- NO 방출 약물(예: 질산염 또는 몰시도민)로 치료를 받고 있습니다.
- 비강 NO 측정 후 1시간 이내에 음식 또는 음료(물 제외)를 섭취했거나 격렬한 운동을 한 적이 있습니다.
- 참여에 대한 동의를 제공할 의사가 없거나 제공할 수 없는 경우(본인, 부모 또는 법적 보호자).
- PCD 환자만 해당: 비강 NO가 이 환자들에서 낮지 않을 수 있기 때문에 RSPH1 돌연변이가 있습니다.
- PCD 환자만 해당: 만성 이-부비동 질환의 다른 잠재적 원인을 해결하기 위한 표준 임상 평가를 받지 않았습니다.
- 건강한 환자만 해당: 아토피 또는 다음 중 하나의 존재: 최근의 심각한 부상(즉, 1-2주 이내), 전신 염증, 기도 또는 면역 문제, 천식 또는 알레르기.
- 미국의 경우: 환자는 연구 인력의 구성원과 관련이 없을 수 있습니다.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 관찰 모델: 보병대
- 시간 관점: 유망한
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
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PCD 과목
PCD가 있는 5세 이상의 참가자.
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건강한 과목
폐 질환이 없는 5세 이상의 참가자.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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1차 종점은 평가 가능한 모집단의 건강한 피험자와 비교하여 PCD 피험자의 성공적인 nNO 측정 수단의 분석일 것입니다.
기간: 1~2시간의 방문 후
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1~2시간의 방문 후
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공동 작업자 및 조사자
스폰서
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
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처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
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