Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

NIOX VERO Nasal applikasjon ved primær ciliær dyskinesi

11. mai 2017 oppdatert av: Aerocrine AB

En klinisk undersøkelse som bestemmer den diskriminerende evnen til NIOX VERO NASAL til å skille individer med primær ciliær dyskinesi fra sunne kontroller

Dette er en multisenter, enkeltbesøks klinisk undersøkelse som involverer pasienter med kjent PCD vs. aldersmatchede friske frivillige. Denne studien involverer 1 besøk som vil vare en (1) til to (2) timer. Deltakere (og foresatte etter behov) vil bli bedt om samtykke til å delta i studien. En kort sykehistorie vil bli registrert, inkludert informasjon som alder, kjønn, høyde, vekt, rase, aktuelle medisiner og bomiljø. Hvis deltakeren er en PCD-pasient, vil de også bli spurt om sykdomshistorien sin. Før nesemålingene utføres vil deltakerne få instruksjoner fra studiepersonell og få mulighet til å øve. Alle deltakere vil ha en kort neseundersøkelse og må også puste seg før målingene starter. Deltakerne vil bli bedt om å utføre nasale nitrogenoksidmålinger ved bruk av tidevannspustemetoden etterfulgt av velum lukket med ekspirasjon mot motstandsmetode.

Hovedmålet er å bestemme gjennomførbarheten og evnen til NIOX VERO for å diskriminere deltakere med PCD fra de som er friske. Informasjon samlet inn i denne studien vil hjelpe forskere til å forstå mer om diagnostisering og identifisering av pasienter med PCD.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

163

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark
        • Denmark
  • Forente stater
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater
        • St Louis
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forente stater
        • Chapel Hill
  • Frankrike
      • Paris, Frankrike
        • Paris
  • Tyskland
      • Munster, Tyskland
        • Germany

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

3 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Dette er en multisenter, enkeltbesøks klinisk undersøkelse som involverer pasienter med kjent PCD [Kohort 1] vs. alderstilpasset friske frivillige [Kohort 2].

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Mannlige og kvinnelige pasienter 5 år og eldre.
  2. Anatomisk, er i stand til å fullføre de nasale NO-målingene i begge neseborene.

  3. Kohort 1 - PCD-pasienter: Pasienter må ha en bekreftet diagnose av PCD fra et av PCD-diagnosesentrene basert på klinisk fenotype PLUS-diagnose stilt av minst 1 av følgende (spesifikasjonene om hvordan diagnosen ble stilt må dokumenteres i deres medisinske fil ):

    • En nesebiopsi eller skraping som viser en kjennetegnende PCD-defekt som en ytre (+/- indre) dyneinarmdefekt, mikrotubuli-defekt, eller
    • En genetisk test positiv for bi-alleiliske mutasjoner i et kjent PCD-forårsakende gen assosiert med diagnosen PCD (f.eks. ARMC4, C21orf59, CCDC39, CCDC40, CCDC65, CCDC164, CCDC103, CCDC114, CCDLRC151, CCNO, DNA0AF1), ( DNAAF2 (KTU), DNAAF3, DNAH5, DNAH11, DNAI1, DNAI2, DNAL1, DYX1C1, HEATR2, HYDIN, LRRC6, MCIDAS, NME8 (TXNDC3), ODA/IDA, OFD1, RPGR, RSPH3, RSPH4A, SPAG10RS, ZMADYN , eller

    • Kun EU-sentre: Et lavt nasal NO (bestemt av en kjemiluminescensanalysator) pluss enten:

      • minst 2 separate anledninger med «kjennemerke»-endringer på høyhastighets videomikroskopi, eller
      • demonstrasjon av feillokalisering av ciliære proteiner ved immunfluorescensmikroskopi.
  4. Kohort 2 - Friske pasienter: Friske, ikke-atopiske, ikke-røykende pasienter (definert som pasient uten luftveis- eller immunproblemer, ingen nylig betydelig skade, ingen systemisk infeksjon, ingen systemisk betennelse, ingen allergier eller astma).

Ekskluderingskriterier:

  1. Røyker for øyeblikket eller det har gått mindre enn 6 måneder fra jeg sluttet.
  2. Har hatt neseblod de siste 2 ukene.
  3. Har akutte luftveissymptomer eller tegn på øvre eller nedre luftveisinfeksjon.

  4. Bruk av nasal medisin som beskrevet nedenfor:

    • Xolair ≤180 dager før nNO-måling
    • Orale eller systemiske kortikosteroider ≤30 dager før nNO-måling
    • Inhalerte, forstøvede eller intranasale kortikosteroider ≤30 dager før nNO-måling
    • Nasale eller orale dekongestanter eller antihistaminer ≤14 dager før nNO-måling
    • Leukotrienreseptorantagonister ≤30 dager før nNO-måling
  5. Har en obstruksjon eller anatomi som hindrer en nesemåling fra å bli utført (som bekreftet ved enkel visuell inspeksjon av etterforskeren).
  6. Har cystisk fibrose.
  7. Har en dokumentert primær eller ervervet immunsvikt.
  8. Er under behandling med NO-frigjørende legemidler (som nitrater eller molsidomin).
  9. Har inntatt mat eller drikke (annet enn vann) eller har deltatt i anstrengende trening innen 1 time etter nese NO-måling
  10. Er uvillig eller ute av stand til å gi samtykke til å delta (selv, forelder eller verge).
  11. Bare PCD-pasienter: Har mutasjoner med RSPH1 siden nasal NO kanskje ikke er lav hos disse pasientene.
  12. Bare PCD-pasienter: Har ikke hatt en standard klinisk evaluering for å adressere andre potensielle årsaker til kronisk oto-sino-pulmonal sykdom.
  13. Kun friske pasienter: Atopi eller tilstedeværelse av noe av følgende: en nylig betydelig skade (dvs. innen 1-2 uker), systemisk betennelse, luftveis- eller immunproblemer, astma eller allergier.
  14. Bare i USA: Pasienter kan ikke være relatert til et medlem av studiepersonellet.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiver: Potensielle

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
PCD-fag
Deltakere 5 og eldre med PCD.
Sunne fag
Deltakere 5 og eldre uten noen lungesykdom.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Det primære endepunktet vil være analysen av middelene til de vellykkede nNO-målingene i forsøkspersoner med PCD sammenlignet med friske forsøkspersoner i den evaluerbare populasjonen.
Tidsramme: Etter et enkelt 1-2 timers besøk
Etter et enkelt 1-2 timers besøk

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Aerocrine AB

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. mai 2016

Primær fullføring (Faktiske)

1. oktober 2016

Studiet fullført (Faktiske)

28. april 2017

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

1. desember 2015

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

3. desember 2015

Først lagt ut (Anslag)

4. desember 2015

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

15. mai 2017

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

11. mai 2017

Sist bekreftet

1. mai 2017

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • AER-051

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på PCD

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Togo

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere