Triferic IRIDA(철 불응성 철 결핍성 빈혈) 프로토콜
2020년 9월 2일 업데이트: Rockwell Medical Technologies, Inc.
철 불응성 철 결핍성 빈혈 치료를 위한 Shohl 용액과 함께 경구 투여되는 트리페릭(피로인산 제2철 구연산염)
주요 목적은 Shohl 용액과 함께 경구 투여되는 Triferic이 철 불응성 철 결핍성 빈혈(IRIDA) 치료에 안전하고 효과적인지 여부를 결정하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
이것은 IRIDA 환자에게 경구 투여된 Triferic 및 Shohl 용액의 안전성, 효능 및 약동학을 평가하는 공개 라벨 3주기 연구입니다. 총 28명의 환자를 4개의 연령군(0세~
연구에 대한 총 참여는 각 환자가 참여하는 기간에 따라 4주(기간 1)에서 12개월(기간 1, 2, 3) 사이입니다. 스크리닝 후, 기간 1(철 흡수 시험)에서 환자는 3회 방문 동안 경구 철 흡수 시험을 거쳐 Shohl 용액과 함께 투여될 때 Triferic으로부터 철을 적절하게 흡수하는지 확인합니다('Triferic 반응자': 혈청 철 농도 > 100 마이크로그램/데시리터(μg/dL) 경구 Shohl 용액 및 Triferic 투여 후).
기간 1의 '삼중 반응자'는 기간 2(용량 적정)에 참여하도록 초대됩니다. 환자들은 그들의 헤모글로빈 수치가 이 치료에 반응하는지 여부를 결정하기 위해 실험실 결과와 환자 내성에 따라 필요에 따라 적정된 Shohl's solution과 Triferic을 4개월 동안 하루에 최대 3번 구두로 받게 됩니다. 기간 2 '헤모글로빈 반응자'(방문 9에서 헤모글로빈(Hgb) 농도가 기준선에서 ≥1.0g/dL 증가한 환자)는 기간 3에 참여하도록 초대됩니다.
기간 3에서 환자는 기간 2에서 관찰된 헤모글로빈 반응이 지속 가능한지 여부를 결정하기 위해 추가 6개월 동안 하루에 최대 3회 Shohl's solution과 Triferic을 구두로 받게 됩니다. 기간 3 동안 Shohl's 용액과 Triferic 용량 및 빈도는 실험실 결과 및 환자 허용 오차에 따라 필요에 따라 계속 적정될 수 있습니다.
후속 방문은 환자가 연구를 완료한 기간에 관계없이 마지막으로 완료된 기간 연구 방문 후 약 1주일 후에 발생합니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
1
단계
- 2 단계
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 성인 환자는 정보에 입각한 동의를 제공하고 정보에 입각한 동의서에 서명했습니다. 소아 환자의 경우 환자의 부모/법적 보호자는 연구의 요구 사항을 이해할 수 있는 능력이 있으며 정보에 입각한 동의서에 서명하여 자녀가 모든 연구 절차를 준수하도록 할 의사가 있음을 입증했습니다. 해당되는 경우, 연구 관련 활동 이전에 모든 연구 절차에 대해 소아 환자의 동의도 얻었습니다.
- 환자는 선천성 저색소성 미세구성 빈혈의 병력이 있습니다.
- 환자는 스크리닝 시 평균 미립자 용적(MCV) ≤75 액량 온스(fL)를 가집니다.
- 환자는 스크리닝 시 혈청 트랜스페린 포화도가 ≤15%입니다.
- 환자는 경구용 철분 요법에 대한 반응이 없거나 불완전한 병력이 있습니다.
- 환자는 정맥 철분 투여에 대한 반응이 없거나 불완전한 병력이 있습니다.
- 환자는 철 보충제로부터 10ng/mL(3.58nm) 이상의 헵시딘 농도의 병력이 있으며, 사용된 특정 헵시딘 분석에 대해 조정된 평균보다 최소 1 표준 편차(SD)가 더 큽니다. 철 결핍성 빈혈 환자.
- 환자는 CLIA(Clinical Laboratory Improvement Amendments) 인증 실험실에서 Transmembrane Serine Protease 6(TMPRSS6)에 동형접합 또는 복합 이형접합 병원성 돌연변이가 있는 것으로 문서화되었습니다.
- 환자는 스크리닝 시 질병 상태에 대한 적절한 실험실 값을 가지고 있습니다(조사자 판단에 따름).
- 환자는 스크리닝 시 신체 검사에서 연구 참여를 배제할 수 있는 중대한 이상 소견이 없습니다(조사자 판단에 따름).
- 환자가 여성인 경우, 그녀는 사춘기 이전이거나 스크리닝 전 2년 이상 외과적 불임 수술을 기록했거나 적절한 피임법을 실행하고 있어야 합니다. 9세 이상의 모든 여성 환자 및 9세 이전에 초경에 도달한 모든 환자는 스크리닝 동안 음성 혈청 임신 검사를 받아야 합니다. 환자가 연구 참여를 위해 적절한 산아 제한을 받았는지 여부를 결정하는 것은 연구자의 책임입니다.
제외 기준:
- 환자는 방문 2 이전 2주 이내에 정맥 주사(IV) 또는 경구 철 보충제를 받았습니다.
- 환자는 방문 2 이전 3개월 이내에 수혈을 받았습니다.
- 환자는 감염 과정에 대해 정맥 주사 또는 경구 항생제 또는 항진균제를 투여받고 있습니다. 정기적으로 투여되는 예방적 항생제는 허용됩니다. 그렇지 않으면 자격이 있는 환자는 급성 질환에서 회복되었을 때 재검진을 받을 수 있습니다.
- 환자의 체중은
- 환자는 방문 2 이전 30일 이내에 연구 약물 연구에 참여했습니다.
- 환자는 연구자의 의견으로 환자가 프로토콜을 준수하거나 성공적으로 완료하는 것을 방해할 가능성이 있는 상태를 가지고 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 크로스오버 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 기간 1: 철분 흡수 테스트
3회 연속 주간 연구 방문 동안, 환자는 Fer-In-Sol을 경구로 3밀리그램 철/킬로그램(mg Fe/kg), Shohl 용액 0.67밀리몰/kg(mmol/kg)을 투여한 후 5~15분 후에 Fer-In-Sol을 투여합니다. In-Sol 경구 투여 3 mg Fe/kg 체중 및 Shohl 용액 0.67 mmol/kg 이후 5 - 15분 후 Triferic 경구 투여 3 mg Fe/kg 체중(각각).
모든 경구 용량은 연구 센터의 연구 인력이 관리합니다.
환자가 기간 2에 적합한지 알아보기 위해 철분 흡수를 측정하기 위해 각 투여 후 혈액 검사를 실시할 것입니다.
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Fer-In-Sol은 처방전 없이 구입할 수 있는 경구용 철분 보충제입니다.
그것은 3 mg/kg 체중의 용량으로 기간 1 동안 투여될 것이다.
다른 이름들:
Shohl의 용액은 5밀리리터당 미국 약전(USP) 640밀리그램(mg/5mL)과 함수 구연산 나트륨 USP 490mg/5mL가 들어 있는 500밀리리터(mL) 병으로 제공됩니다.
그것은 0.67mmol/kg 체중의 용량으로 모든 기간 동안 투여될 것이다.
다른 이름들:
Triferic은 혈액 투석을 받는 말기 신장 질환 환자의 헤모글로빈 유지를 위해 식품의약국(FDA)에서 승인한 철염입니다.
IRIDA 환자에 대해 아직 승인되지 않았기 때문에 이 연구에서는 실험적입니다.
그것은 3 mg/kg 체중의 용량으로 기간 1 동안 투여될 것이다.
기간 2와 3에서 복용량은 실험실 결과에 따라 조정될 수 있습니다.
다른 이름들:
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실험적: 기간 2: 용량 적정
기간 1에서 '트리페릭 반응자'로 자격을 갖춘 환자는 기간 2에 참여하게 됩니다. 환자는 경구용 Shohl's 솔루션과 트리페릭을 집에서 하루 3회 투여하며 실험실 결과에 따라 복용량을 높이거나 낮춥니다.
초기 용량은 기간 1과 동일하지만(Shohl's solution 0.67mmol/kg, 5~15분 후 Triferic 경구 3mg Fe/kg 체중) 실험 결과에 따라 기간 2 동안 조정할 수 있습니다.
기간 2는 4주마다 예정된 5회의 연구 방문을 포함합니다.
기간 2가 끝나면 환자가 기간 3에 적합한지 확인하기 위해 혈액 검사를 실시합니다.
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Shohl의 용액은 5밀리리터당 미국 약전(USP) 640밀리그램(mg/5mL)과 함수 구연산 나트륨 USP 490mg/5mL가 들어 있는 500밀리리터(mL) 병으로 제공됩니다.
그것은 0.67mmol/kg 체중의 용량으로 모든 기간 동안 투여될 것이다.
다른 이름들:
Triferic은 혈액 투석을 받는 말기 신장 질환 환자의 헤모글로빈 유지를 위해 식품의약국(FDA)에서 승인한 철염입니다.
IRIDA 환자에 대해 아직 승인되지 않았기 때문에 이 연구에서는 실험적입니다.
그것은 3 mg/kg 체중의 용량으로 기간 1 동안 투여될 것이다.
기간 2와 3에서 복용량은 실험실 결과에 따라 조정될 수 있습니다.
다른 이름들:
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실험적: 기간 3: 헤모글로빈 유지
기간 2에서 '헤모글로빈 반응자' 자격을 갖춘 환자는 기간 3에 참여하게 됩니다. 환자는 연장된 기간 동안 헤모글로빈이 유지될 수 있는지 확인하기 위해 추가 6개월 동안 적정 용량으로 Shohl's 용액과 Triferic을 계속 복용하게 됩니다.
기간은 8주마다 예정된 3회의 연구 방문으로 구성됩니다.
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Shohl의 용액은 5밀리리터당 미국 약전(USP) 640밀리그램(mg/5mL)과 함수 구연산 나트륨 USP 490mg/5mL가 들어 있는 500밀리리터(mL) 병으로 제공됩니다.
그것은 0.67mmol/kg 체중의 용량으로 모든 기간 동안 투여될 것이다.
다른 이름들:
Triferic은 혈액 투석을 받는 말기 신장 질환 환자의 헤모글로빈 유지를 위해 식품의약국(FDA)에서 승인한 철염입니다.
IRIDA 환자에 대해 아직 승인되지 않았기 때문에 이 연구에서는 실험적입니다.
그것은 3 mg/kg 체중의 용량으로 기간 1 동안 투여될 것이다.
기간 2와 3에서 복용량은 실험실 결과에 따라 조정될 수 있습니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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IRIDA 환자에게 전달된 Triferic의 효능: 헤모글로빈(Hgb)의 변화
기간: 4개월
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효능은 기준선에서 헤모글로빈 농도의 변화를 평가하여 수행됩니다.
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4개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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IRIDA(Iron-refractory Iron Deficiency Anemia) 환자에게 전달되는 Triferic의 효능:혈청 철의 변화
기간: 4개월
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효능은 혈청 철의 기준선으로부터의 변화를 평가하여 수행됩니다.
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4개월
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IRIDA 환자에게 전달되는 Triferic의 효능: 트랜스페린 포화도(TSAT)의 기준선에서 변화
기간: 4개월
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효능은 TSAT에서 기준선으로부터의 변화를 평가하여 수행됩니다.
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4개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2017년 1월 17일
기본 완료 (실제)
2018년 3월 15일
연구 완료 (실제)
2018년 3월 15일
연구 등록 날짜
최초 제출
2016년 9월 14일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2016년 9월 14일
처음 게시됨 (추정)
2016년 9월 19일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2020년 9월 22일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2020년 9월 2일
마지막으로 확인됨
2020년 9월 1일
추가 정보
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