Triferic IRIDA (Iron-Refractory Iron Deficiency Anemia) -protokolla
keskiviikko 2. syyskuuta 2020 päivittänyt: Rockwell Medical Technologies, Inc.
Triferic (ferripyrofosfaattisitraatti) annettuna suun kautta Shohlin liuoksen kanssa raudankestävän raudanpuuteanemian hoitoon
Päätarkoituksena on määrittää, onko Triferic, joka annetaan suun kautta Shohlin liuoksen kanssa, turvallinen ja tehokas rautaresistentin raudanpuuteanemian (IRIDA) hoidossa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Lopetettu
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on avoin, 3-jaksoinen tutkimus, jossa arvioidaan IRIDA-potilaille suun kautta annetun Triferic- ja Shohlin liuoksen turvallisuutta, tehoa ja farmakokinetiikkaa. Yhteensä 28 potilasta jaoteltuna 4 ikäryhmään (ikä 0-
Kokonaisosanotto tutkimukseen on 4 viikosta (jakso 1) 12 kuukauteen (jaksot 1, 2 ja 3) riippuen siitä, kuinka moneen jaksoon kukin potilas osallistuu. Seulonnan jälkeen jaksolla 1 (raudan imeytymistesti) potilaille tehdään suun kautta annettu raudan imeytymistesti 3 käynnin aikana sen varmistamiseksi, että he imevät riittävästi rautaa Trifericistä, kun sitä annetaan Shohlin liuoksen kanssa ("Triferic-vasteen saaneet": potilaat, joilla on suurin nousu lähtötasosta seerumin rautapitoisuus > 100 mikrogrammaa desilitraa kohden (μg/dL) suun kautta otettavan Shohl-liuoksen ja Triferic-annoksen jälkeen).
Jakson 1 "Triferic-vastaavat" kutsutaan sitten osallistumaan jaksoon 2 (annoksen titraus). Potilaat saavat Shohlin liuosta ja Trifericia suun kautta enintään 3 kertaa päivässä 4 kuukauden ajan, titrataan tarpeen mukaan laboratoriotulosten ja potilaan sietokyvyn perusteella sen määrittämiseksi, vastaavatko heidän hemoglobiinitasonsa tähän hoitoon. Jakson 2 "hemoglobiinireagoineet" (potilaat, joiden hemoglobiini (Hgb) -pitoisuus on kohonnut lähtötasosta ≥1,0 grammaa desilitrassa (g/dL) käynnillä 9) kutsutaan osallistumaan jaksolle 3.
Jaksolla 3 potilaat saavat Shohlin liuosta ja Trifericia suun kautta enintään 3 kertaa päivässä vielä 6 kuukauden ajan sen määrittämiseksi, onko jaksossa 2 havaittu hemoglobiinivaste kestävä. Jakson 3 aikana Shohl-liuoksen ja Triferic-annoksen ja tiheyden titrausta voidaan jatkaa tarpeen mukaan laboratoriotulosten ja potilaan sietokyvyn perusteella.
Seurantakäynti tapahtuu noin viikon kuluttua viimeisestä päättyneestä Period-tutkimuskäynnistä riippumatta ajanjaksosta, jolloin potilas suorittaa tutkimuksen.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
1
Vaihe
- Vaihe 2
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Aikuiset potilaat ovat antaneet tietoisen suostumuksen ja allekirjoittaneet tietoisen suostumuslomakkeen. Lapsipotilaiden osalta potilaan vanhemmilla/laillisilla huoltajilla on kyky ymmärtää tutkimuksen vaatimukset ja he ovat osoittaneet halukkuutensa saada lapsensa noudattamaan kaikkia tutkimusmenettelyjä allekirjoittamalla tietoisen suostumuslomakkeen. Tarvittaessa lapsipotilaan suostumus on saatu myös kaikkiin tutkimustoimenpiteisiin ennen tutkimukseen liittyviä toimia.
- Potilaalla on ollut synnynnäinen hypokrominen mikrosyyttianemia.
- Potilaan keskimääräinen korpuskulaarinen tilavuus (MCV) on ≤75 nesteunssia (fL) seulonnassa.
- Potilaan seerumin transferriini saturaatio on ≤15 % seulonnassa.
- Potilaalla ei ole aiemmin ollut vastetta suun kautta otettavaan rautahoitoon tai se ei ole täydellinen.
- Potilaalla ei ole aiemmin ollut vastetta suonensisäiseen raudan antoon tai se on epätäydellinen.
- Potilaalla on aiemmin ollut hepsidiinipitoisuus ≥ 10 nanogrammaa millilitrassa (ng/ml) (3,58 nanometriä (nM)) pois rautalisistä, kun spesifisen hepsidiinimäärityksen mukaan on säädetty vähintään 1 standardipoikkeama (SD) suurempi kuin keskiarvo potilailla, joilla on raudanpuuteanemia.
- Potilaalla on dokumentoitu homotsygoottisia tai heterotsygoottisia yhdisteitä aiheuttavia patogeenisiä mutaatioita Transmembrane Serine Protease 6:ssa (TMPRSS6) Clinical Laboratory Improvement Changes (CLIA) -sertifioidussa laboratoriossa.
- Potilaalla on sairaustilalleen asianmukaiset laboratorioarvot seulonnassa (tutkijan arvion mukaan).
- Potilaalla ei ole merkittäviä poikkeavia löydöksiä fyysisessä tarkastuksessa seulonnassa, jotka estäisivät osallistumisen tutkimukseen (tutkijan arvion mukaan).
- Jos potilas on nainen, hänen on oltava ennen murrosikää, hänellä on oltava dokumentoitu kirurginen sterilointi ≥ 2 vuotta ennen seulontaa tai hänen on harjoitettava riittävää ehkäisyä. Kaikilla 9-vuotiailla ja sitä vanhemmilla naispotilailla ja myös niillä, jotka ovat saavuttaneet kuukautiset ennen 9 vuoden ikää, on oltava negatiivinen seerumin raskaustesti seulonnan aikana. Tutkijan vastuulla on selvittää, onko potilaalla riittävä ehkäisy tutkimukseen osallistumista varten.
Poissulkemiskriteerit:
- Potilas on saanut suonensisäistä (IV) tai suun kautta otettavaa rautalisää 2 viikon aikana ennen käyntiä 2.
- Potilaalle on tehty verensiirto 3 kuukauden sisällä ennen käyntiä 2.
- Potilas saa suonensisäisesti tai suun kautta antibiootteja tai sienilääkkeitä mihin tahansa infektioprosessiin. Säännöllinen profylaktinen antibioottien antaminen on sallittua. Muutoin kelpoiset potilaat voidaan seuloa uudelleen, kun he ovat toipuneet akuuteista sairauksista.
- Potilaan paino on
- Potilas on osallistunut lääketutkimukseen 30 päivän aikana ennen käyntiä 2.
- Potilaalla on jokin sairaus, joka tutkijan mielestä todennäköisesti estää potilasta noudattamasta protokollaa tai suorittamasta sitä onnistuneesti loppuun.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Crossover-tehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Jakso 1: Raudan absorptiotestit
Kolmen peräkkäisen viikoittaisen tutkimuskäynnin aikana potilaat saavat Fer-In-Solia suun kautta 3 milligrammaa rautaa painokiloa kohden (mg Fe/kg), Shohlin liuosta 0,67 millimoolia kilogrammaa kohden (mmol/kg), minkä jälkeen 5-15 minuuttia myöhemmin Fer- In-Sol suun kautta 3 mg Fe/kg ruumiinpainoa ja Shohlin liuos 0,67 mmol/kg, jota seurasi 5 - 15 minuuttia myöhemmin Triferic oraalisesti 3 mg Fe/kg (vastaavasti).
Kaikki suun kautta otettavat annokset antavat tutkimuskeskuksen tutkimushenkilöstö.
Verikokeita tehdään jokaisen annon jälkeen raudan imeytymisen mittaamiseksi, jotta nähdään, ovatko potilaat oikeutettuja jaksoon 2.
|
Fer-In-Sol on reseptivapaa suun kautta otettava rautalisä.
Sitä annetaan jakson 1 aikana annoksella 3 mg/kg.
Muut nimet:
Shohlin liuos toimitetaan 500 millilitran (ml) pulloissa, jotka sisältävät sitruunahappoa United States Pharmacopeia (USP) 640 milligrammaa per 5 millilitraa (mg/5 ml) ja vesipitoista natriumsitraattia USP 490 mg/5 ml.
Sitä annetaan kaikkien jaksojen aikana annoksella 0,67 mmol/kg.
Muut nimet:
Triferic on rautasuola, jonka Food and Drug Administration (FDA) on hyväksynyt hemoglobiinin ylläpitämiseen hemodialyysipotilailla, joilla on loppuvaiheen munuaissairaus.
Se on kokeellinen tässä tutkimuksessa, koska sitä ei ole vielä hyväksytty IRIDA-potilaille.
Sitä annetaan jakson 1 aikana annoksella 3 mg/kg.
Jaksoilla 2 ja 3 annosta voidaan muuttaa laboratoriotulosten perusteella.
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Jakso 2: Annoksen titraus
Potilaat, jotka hyväksyttiin "Triferic-vastaajiksi" jakson 1 aikana, osallistuvat jaksoon 2. Potilaille annetaan suun kautta annettavaa Shohl-liuosta ja Trifericia kotona annettavaksi 3 kertaa päivässä, ja annosta titrataan suuremmaksi tai pienemmäksi laboratoriotulosten perusteella.
Aloitusannos on sama kuin jaksolla 1 (Shohlin liuos 0,67 mmol/kg, jota seuraa 5 - 15 minuuttia myöhemmin Triferic oraalisesti 3 mg Fe/kg), mutta sitä voidaan muuttaa jakson 2 aikana laboratoriotulosten perusteella.
Jakso 2 sisältää 5 opintokäyntiä, jotka on suunniteltu 4 viikon välein.
Jakson 2 lopussa suoritetaan verikokeita sen määrittämiseksi, ovatko potilaat oikeutettuja jaksoon 3.
|
Shohlin liuos toimitetaan 500 millilitran (ml) pulloissa, jotka sisältävät sitruunahappoa United States Pharmacopeia (USP) 640 milligrammaa per 5 millilitraa (mg/5 ml) ja vesipitoista natriumsitraattia USP 490 mg/5 ml.
Sitä annetaan kaikkien jaksojen aikana annoksella 0,67 mmol/kg.
Muut nimet:
Triferic on rautasuola, jonka Food and Drug Administration (FDA) on hyväksynyt hemoglobiinin ylläpitämiseen hemodialyysipotilailla, joilla on loppuvaiheen munuaissairaus.
Se on kokeellinen tässä tutkimuksessa, koska sitä ei ole vielä hyväksytty IRIDA-potilaille.
Sitä annetaan jakson 1 aikana annoksella 3 mg/kg.
Jaksoilla 2 ja 3 annosta voidaan muuttaa laboratoriotulosten perusteella.
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Jakso 3: Hemoglobiinin ylläpito
Potilaat, jotka hyväksyttiin "hemoglobiinivastaajiksi" jakson 2 aikana, osallistuvat jaksoon 3. Potilaat jatkavat Shohl-liuoksen ja Trifericin ottamista titratulla annoksellaan vielä kuusi kuukautta varmistaakseen, että heidän hemoglobiininsa voidaan ylläpitää pidemmän ajan.
Jakso koostuu 3 opintovierailusta, jotka ajoitetaan 8 viikon välein.
|
Shohlin liuos toimitetaan 500 millilitran (ml) pulloissa, jotka sisältävät sitruunahappoa United States Pharmacopeia (USP) 640 milligrammaa per 5 millilitraa (mg/5 ml) ja vesipitoista natriumsitraattia USP 490 mg/5 ml.
Sitä annetaan kaikkien jaksojen aikana annoksella 0,67 mmol/kg.
Muut nimet:
Triferic on rautasuola, jonka Food and Drug Administration (FDA) on hyväksynyt hemoglobiinin ylläpitämiseen hemodialyysipotilailla, joilla on loppuvaiheen munuaissairaus.
Se on kokeellinen tässä tutkimuksessa, koska sitä ei ole vielä hyväksytty IRIDA-potilaille.
Sitä annetaan jakson 1 aikana annoksella 3 mg/kg.
Jaksoilla 2 ja 3 annosta voidaan muuttaa laboratoriotulosten perusteella.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Triferic-valmisteen tehokkuus IRIDA-potilaille: Hemoglobiinin (Hgb) muutos
Aikaikkuna: 4 kuukautta
|
Teho tehdään arvioimalla hemoglobiinipitoisuuden muutos lähtötasosta
|
4 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Triferic-valmisteen teho raudankestävää raudanpuuteanemiaa (IRIDA) sairastaville potilaille: seerumin raudan muutos
Aikaikkuna: 4 kuukautta
|
Teho määritetään arvioimalla seerumin raudan muutos lähtötasosta
|
4 kuukautta
|
|
Triferic-valmisteen tehokkuus IRIDA-potilaille: Transferrin Saturation (TSAT) -muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: 4 kuukautta
|
Teho tehdään arvioimalla muutos lähtötasosta TSAT:ssa
|
4 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Tiistai 17. tammikuuta 2017
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 15. maaliskuuta 2018
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 15. maaliskuuta 2018
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 14. syyskuuta 2016
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 14. syyskuuta 2016
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Maanantai 19. syyskuuta 2016
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 22. syyskuuta 2020
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 2. syyskuuta 2020
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. syyskuuta 2020
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Metaboliset sairaudet
- Hematologiset sairaudet
- Ravitsemushäiriöt
- Anemia, hypokrominen
- Rautaaineenvaihduntahäiriöt
- Aliravitsemus
- Anemia, raudanpuute
- Anemia
- Puutostaudit
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Antikoagulantit
- Kelatointiaineet
- Sekvestoivat aineet
- Kalsiumia kelatoivat aineet
- Sitruunahappo
- Natriumsitraatti
Muut tutkimustunnusnumerot
- RMFPC-15
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Joo
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .