Triferic IRIDA（铁难治性缺铁性贫血）协议
2020年9月2日 更新者：Rockwell Medical Technologies, Inc.
Triferic（柠檬酸焦磷酸铁）与 Shohl 溶液一起口服治疗铁难治性缺铁性贫血
主要目的是确定与 Shohl 溶液一起口服的 Triferic 是否安全有效地治疗铁难治性缺铁性贫血 (IRIDA)。
研究概览
详细说明
这是一项开放标签的 3 期研究，旨在评估 Triferic 和 Shohl 溶液对 IRIDA 患者口服给药的安全性、有效性和药代动力学。 共有 28 名患者按 4 个年龄组（年龄 0 至
参与研究的总时间在 4 周（第 1 期）和 12 个月（第 1、2 和 3 期）之间，具体取决于每个患者参与的周期数。 筛选后，在第 1 期（铁吸收测试），患者在 3 次就诊期间接受口服铁吸收测试，以确认他们在使用 Shohl 溶液时充分吸收 Triferic 中的铁（'Triferic 反应者'：患者的铁含量从基线增加最大口服 Shohl 溶液和 Triferic 剂量后血清铁浓度 >100 微克/分升 (μg/dL)）。
然后邀请第 1 期的“Triferic 反应者”参加第 2 期（剂量滴定）。 患者将接受 Shohl 溶液和 Triferic 口服治疗，每天最多 3 次，持续 4 个月，根据实验室结果和患者耐受性根据需要进行滴定，以确定他们的血红蛋白水平是否对这种治疗有反应。 第 2 期“血红蛋白反应者”（第 9 次就诊时血红蛋白 (Hgb) 浓度较基线增加≥1.0 克/分升 (g/dL) 的患者）将受邀参加第 3 期。
在第 3 期，患者将接受 Shohl 溶液和 Triferic 口服治疗，每天最多 3 次，持续 6 个月，以确定在第 2 期观察到的血红蛋白反应是否可持续。 在第 3 期，可根据实验室结果和患者耐受性，根据需要继续滴定 Shohl 溶液和 Triferic 的剂量和频率。
跟进访问将在最后一次完成的期间研究访问后大约 1 周进行，无论患者完成研究的期间如何。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
1
阶段
- 阶段2
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 成年患者已提供知情同意书并签署知情同意书。 对于儿科患者，患者的父母/法定监护人有能力理解研究的要求，并通过签署知情同意书表明愿意让他们的孩子遵守所有研究程序。 在适用的情况下，在任何与研究相关的活动之前，所有研究程序也已获得儿科患者的同意。
- 患者有先天性低色素性小细胞性贫血病史。
- 筛选时患者的平均红细胞体积 (MCV) ≤75 液量盎司 (fL)。
- 筛选时患者的血清转铁蛋白饱和度≤15%。
- 患者有对口服铁剂治疗无反应或反应不完全的病史。
- 患者有对静脉铁剂给药无反应或反应不完全的病史。
- 患者有铁调素浓度≥10 纳克每毫升 (ng/mL)（3.58 纳米 (nM)）的铁补充剂史，针对特定铁调素测定进行调整后至少比平均值大 1 个标准差 (SD)缺铁性贫血患者。
- 在临床实验室改进修正案 (CLIA) 认证的实验室中，患者被证明在跨膜丝氨酸蛋白酶 6 (TMPRSS6) 中存在纯合子或复合杂合子致病性突变。
- 患者在筛选时具有适合其疾病状态的实验室值（根据研究者判断）。
- 患者在筛选时的身体检查中没有明显的异常发现，这将排除参与研究（根据研究者的判断）。
- 如果患者是女性，她必须处于青春期前，在筛查前已记录手术绝育≥2 年，或者正在实施充分的节育措施。 所有 9 岁及以上的女性患者，以及任何在 9 岁之前达到月经初潮的患者，在筛查期间必须进行阴性血清妊娠试验。 研究者有责任确定患者是否有足够的避孕措施来参与研究。
排除标准：
- 患者在第 2 次就诊前 2 周内接受过静脉内 (IV) 或口服铁补充剂。
- 患者在第 2 次就诊前 3 个月内接受过输血。
- 患者正在接受任何感染过程的静脉内或口服抗生素或抗真菌药。 允许定期使用预防性抗生素。 其他方面符合条件的患者在从任何急性疾病中康复后可能会被重新筛查。
- 患者体重为
- 患者在第 2 次就诊前 30 天内参加过药物研究。
- 研究者认为，患者有任何情况可能会妨碍患者遵守或成功完成方案。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：交叉作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：第 1 阶段：铁吸收测试
在连续 3 周的每周研究访问期间，患者将接受 Fer-In-Sol 口服 3 毫克铁/千克 (mg Fe/kg) 体重，Shohl 溶液 0.67 毫摩尔/千克 (mmol/kg)，随后 5 - 15 分钟后接受 Fer- In-Sol 口服 3 mg Fe/kg 体重，Shohl 溶液 0.67 mmol/kg，5-15 分钟后 Triferic 口服 3 mg Fe/kg 体重（分别）。
所有口服剂量将由研究中心的研究人员管理。
每次给药后将进行血液测试，以测量铁的吸收情况，以确定患者是否符合第 2 期的条件。
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Fer-In-Sol 是一种非处方口服铁补充剂。
它将在第 1 阶段以 3 mg/kg 体重的剂量给药。
其他名称：
Shohl's 溶液将以 500 毫升（mL）瓶装形式提供，每瓶含美国药典（USP）640 毫克每 5 毫升（mg/5 mL）和含水柠檬酸钠 USP 490 mg/5 mL。
它将以0.67 mmol/kg体重的剂量在所有期间施用。
其他名称：
Triferic 是一种铁盐，已获得美国食品和药物管理局 (FDA) 批准，用于维持终末期肾病血液透析患者的血红蛋白水平。
它在这项研究中是实验性的，因为它尚未被批准用于 IRIDA 患者。
它将在第 1 阶段以 3 mg/kg 体重的剂量给药。
在第 2 期和第 3 期，可以根据实验室结果调整剂量。
其他名称：
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实验性的：第 2 阶段：剂量滴定
在第 1 阶段符合“Triferic 反应者”资格的患者将参加第 2 阶段。患者将每天在家中口服 Shohl 溶液和 Triferic 给药 3 次，根据实验室结果滴定更高或更低的剂量。
初始剂量与第 1 期相同（Shohl 溶液 0.67 mmol/kg，5-15 分钟后 Triferic 口服 3 mg Fe/kg 体重），但可能会根据实验室结果在第 2 期进行调整。
第 2 期将涉及 5 次研究访问，每 4 周安排一次。
在第 2 期结束时，将进行血液测试以确定患者是否符合第 3 期的条件。
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Shohl's 溶液将以 500 毫升（mL）瓶装形式提供，每瓶含美国药典（USP）640 毫克每 5 毫升（mg/5 mL）和含水柠檬酸钠 USP 490 mg/5 mL。
它将以0.67 mmol/kg体重的剂量在所有期间施用。
其他名称：
Triferic 是一种铁盐，已获得美国食品和药物管理局 (FDA) 批准，用于维持终末期肾病血液透析患者的血红蛋白水平。
它在这项研究中是实验性的，因为它尚未被批准用于 IRIDA 患者。
它将在第 1 阶段以 3 mg/kg 体重的剂量给药。
在第 2 期和第 3 期，可以根据实验室结果调整剂量。
其他名称：
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实验性的：第三阶段：血红蛋白维持
在第 2 阶段符合“血红蛋白反应者”资格的患者将参加第 3 阶段。患者将继续以滴定剂量服用 Shohl 溶液和 Triferic 额外六个月，以确认他们的血红蛋白可以在较长时间内维持。
该期间将包括 3 次研究访问，每 8 周安排一次。
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Shohl's 溶液将以 500 毫升（mL）瓶装形式提供，每瓶含美国药典（USP）640 毫克每 5 毫升（mg/5 mL）和含水柠檬酸钠 USP 490 mg/5 mL。
它将以0.67 mmol/kg体重的剂量在所有期间施用。
其他名称：
Triferic 是一种铁盐，已获得美国食品和药物管理局 (FDA) 批准，用于维持终末期肾病血液透析患者的血红蛋白水平。
它在这项研究中是实验性的，因为它尚未被批准用于 IRIDA 患者。
它将在第 1 阶段以 3 mg/kg 体重的剂量给药。
在第 2 期和第 3 期，可以根据实验室结果调整剂量。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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Triferic 对 IRIDA 患者的疗效：血红蛋白 (Hgb) 的变化
大体时间：4个月
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将通过评估血红蛋白浓度相对于基线的变化来确定疗效
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4个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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Triferic 对铁难治性缺铁性贫血 (IRIDA) 患者的疗效：血清铁的变化
大体时间：4个月
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将通过评估血清铁相对于基线的变化来确定疗效
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4个月
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Triferic 对 IRIDA 患者的疗效：转铁蛋白饱和度 (TSAT) 相对于基线的变化
大体时间：4个月
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疗效将通过评估 TSAT 基线的变化来完成
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4个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2017年1月17日
初级完成 (实际的)
2018年3月15日
研究完成 (实际的)
2018年3月15日
研究注册日期
首次提交
2016年9月14日
首先提交符合 QC 标准的
2016年9月14日
首次发布 (估计)
2016年9月19日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2020年9月22日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2020年9月2日
最后验证
2020年9月1日
更多信息
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铁溶胶的临床试验
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The Hospital for Sick ChildrenCanadian Institutes of Health Research (CIHR); Unity Health Toronto; Mount Sinai Hospital, Canada 和其他合作者完全的
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Centers for Disease Control and PreventionUniversity of Miami; Nova Southeastern University; DePaul University完全的
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BlueWillow BiologicsNational Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID); University of Maryland, Baltimore主动，不招人