Protocolo Triferic IRIDA (Ferro Refratário por Deficiência de Ferro)
2 de setembro de 2020 atualizado por: Rockwell Medical Technologies, Inc.
Triferic (citrato de pirofosfato férrico) administrado por via oral com solução de Shohl para o tratamento de anemia ferropriva refratária ao ferro
O objetivo principal é determinar se o Triferic, administrado por via oral com solução de Shohl, é seguro e eficaz para o tratamento da anemia ferropriva refratária ao ferro (IRIDA).
Visão geral do estudo
Status
Rescindido
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este é um estudo aberto de 3 períodos avaliando a segurança, eficácia e farmacocinética da solução de Triferic e Shohl administrada por via oral a pacientes com IRIDA. Um total de 28 pacientes estratificados por 4 faixas etárias (idade de 0 a
A participação total no estudo é entre 4 semanas (Período 1) e 12 meses (Períodos 1, 2 e 3), dependendo de quantos Períodos cada paciente participa. Após a triagem, no Período 1 (teste de absorção de ferro), os pacientes são submetidos a testes de absorção oral de ferro durante 3 visitas para confirmar que absorvem adequadamente o ferro de Triferic quando administrado com solução de Shohl ('Responsivos Triferic': pacientes com um aumento máximo desde a linha de base em concentração sérica de ferro >100 microgramas por decilitro (μg/dL) após uma solução oral de Shohl e dose de Triferic).
Os 'respondedores Triferic' do Período 1 são então convidados a participar do Período 2 (titulação da dose). Os pacientes receberão solução de Shohl e Triferic por via oral até 3 vezes ao dia durante 4 meses, titulados conforme necessário com base nos resultados laboratoriais e na tolerância do paciente, para determinar se seus níveis de hemoglobina respondem a este tratamento. Os 'responsivos à hemoglobina' do período 2 (pacientes com um aumento desde a linha de base na concentração de hemoglobina (Hgb) ≥1,0 gramas por decilitro (g/dL) na visita 9) serão convidados a participar do período 3.
No Período 3, os pacientes receberão solução de Shohl e Triferic por via oral até 3 vezes ao dia por mais 6 meses para determinar se a resposta da hemoglobina observada no Período 2 é sustentável. Durante o Período 3, a solução de Shohl e a dose e frequência de Triferic podem continuar a ser tituladas conforme necessário com base nos resultados laboratoriais e na tolerância do paciente.
Uma visita de acompanhamento ocorrerá aproximadamente 1 semana após a última visita de estudo do Período concluída, independentemente do Período em que o paciente concluir o estudo.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
1
Estágio
- Fase 2
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Os pacientes adultos forneceram consentimento informado e assinaram o formulário de consentimento informado. Para pacientes pediátricos, os pais/responsáveis legais do paciente têm a capacidade de entender os requisitos do estudo e demonstraram vontade de que seu filho cumpra todos os procedimentos do estudo assinando o formulário de consentimento informado. Quando aplicável, o consentimento do paciente pediátrico também foi obtido para todos os procedimentos do estudo antes de quaisquer atividades relacionadas ao estudo.
- O paciente tem história de anemia microcítica hipocrômica congênita.
- O paciente tem um volume corpuscular médio (MCV) ≤75 onça fluida (fL) na triagem.
- O paciente tem uma saturação de transferrina sérica ≤15% na triagem.
- O paciente tem um histórico de resposta incompleta ou inexistente à terapia oral com ferro.
- O paciente tem um histórico de resposta incompleta ou inexistente à administração intravenosa de ferro.
- O paciente tem um histórico de concentração de hepcidina ≥10 nanogramas por mililitro (ng/mL) (3,58 nanômetros (nM)) sem suplementos de ferro, ajustado para o ensaio específico de hepcidina usado para ser pelo menos 1 desvio padrão (SD) maior que a média para pacientes com anemia por deficiência de ferro.
- O paciente está documentado como tendo mutações patogênicas homozigóticas ou heterozigóticas compostas na Serina Protease Transmembrana 6 (TMPRSS6) em um laboratório certificado pela Clinical Laboratory Improvement Amendments (CLIA).
- O paciente tem valores laboratoriais apropriados para seu estado de doença na triagem (por julgamento do investigador).
- O paciente não tem achados anormais significativos no exame físico na triagem que impeçam a participação no estudo (por julgamento do investigador).
- Se a paciente for do sexo feminino, ela deve ser pré-púbere, ter esterilização cirúrgica documentada ≥2 anos antes da triagem ou estar praticando controle de natalidade adequado. Todas as pacientes do sexo feminino com 9 anos de idade ou mais, e também aquelas que atingiram a menarca antes dos 9 anos de idade, devem ter um teste de gravidez sérico negativo durante a triagem. É responsabilidade do investigador determinar se a paciente tem controle de natalidade adequado para a participação no estudo.
Critério de exclusão:
- O paciente recebeu suplementos de ferro intravenoso (IV) ou oral dentro de 2 semanas antes da Visita 2.
- O paciente teve uma transfusão de sangue dentro de 3 meses antes da Visita 2.
- O paciente está recebendo antibióticos ou antifúngicos intravenosos ou orais para qualquer processo infeccioso. Antibióticos profiláticos administrados regularmente são permitidos. Pacientes elegíveis de outra forma podem ser rastreados novamente quando se recuperarem de qualquer doença aguda.
- O paciente tem um peso corporal de
- O paciente participou de um estudo de medicamento experimental nos 30 dias anteriores à Visita 2.
- O paciente tem qualquer condição que, na opinião do investigador, provavelmente o impeça de cumprir ou concluir com sucesso o protocolo.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição cruzada
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Período 1: Testes de Absorção de Ferro
Durante 3 visitas semanais consecutivas do estudo, os pacientes receberão Fer-In-Sol oralmente 3 miligramas de ferro por quilograma (mg Fe/kg) de peso corporal, solução de Shohl 0,67 milimoles por quilograma (mmol/kg) seguido 5 a 15 minutos depois por Fer- In-Sol por via oral 3 mg Fe/kg de peso corporal e solução de Shohl 0,67 mmol/kg seguido 5 - 15 minutos depois por Triferic por via oral 3 mg Fe/kg de peso corporal (respectivamente).
Todas as doses orais serão administradas pelo pessoal do estudo no centro de pesquisa.
Exames de sangue serão realizados após cada administração para medir a absorção de ferro para verificar se os pacientes se qualificam para o Período 2.
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Fer-In-Sol é um suplemento de ferro oral sem receita.
Será administrado durante o Período 1 em uma dose de 3 mg/kg de peso corporal.
Outros nomes:
A solução de Shohl será fornecida em frascos de 500 mililitros (mL) contendo ácido cítrico United States Pharmacopeia (USP) 640 miligramas por 5 mililitros (mg/5 mL) e citrato de sódio hidratado USP 490 mg/5 mL.
Será administrado durante todos os Períodos na dose de 0,67 mmol/kg de peso corporal.
Outros nomes:
Triferic é um sal de ferro aprovado pela Food and Drug Administration (FDA) para a manutenção da hemoglobina em pacientes com doença renal terminal em hemodiálise.
É experimental neste estudo porque ainda não foi aprovado para pacientes com IRIDA.
Será administrado durante o Período 1 em uma dose de 3 mg/kg de peso corporal.
Nos Períodos 2 e 3, a dose pode ser ajustada com base nos resultados do laboratório.
Outros nomes:
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Experimental: Período 2: titulação da dose
Os pacientes qualificados como 'responsivos ao Triferic' no Período 1 participarão do Período 2. Os pacientes receberão solução oral de Shohl e Triferic para administrar em casa 3 vezes ao dia, com a dose sendo titulada para cima ou para baixo com base nos resultados do laboratório.
A dose inicial será a mesma do Período 1 (solução de Shohl 0,67 mmol/kg seguida 5 a 15 minutos depois por Triferic por via oral 3 mg Fe/kg de peso corporal), mas pode ser ajustada durante o Período 2 com base nos resultados do laboratório.
O período 2 envolverá 5 visitas de estudo, agendadas a cada 4 semanas.
No final do Período 2, serão realizados exames de sangue para determinar se os pacientes se qualificam para o Período 3.
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A solução de Shohl será fornecida em frascos de 500 mililitros (mL) contendo ácido cítrico United States Pharmacopeia (USP) 640 miligramas por 5 mililitros (mg/5 mL) e citrato de sódio hidratado USP 490 mg/5 mL.
Será administrado durante todos os Períodos na dose de 0,67 mmol/kg de peso corporal.
Outros nomes:
Triferic é um sal de ferro aprovado pela Food and Drug Administration (FDA) para a manutenção da hemoglobina em pacientes com doença renal terminal em hemodiálise.
É experimental neste estudo porque ainda não foi aprovado para pacientes com IRIDA.
Será administrado durante o Período 1 em uma dose de 3 mg/kg de peso corporal.
Nos Períodos 2 e 3, a dose pode ser ajustada com base nos resultados do laboratório.
Outros nomes:
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Experimental: Período 3: Manutenção da Hemoglobina
Os pacientes qualificados como 'responsivos à hemoglobina' no Período 2 participarão do Período 3. Os pacientes continuarão a tomar a solução de Shohl e Triferic em sua dose titulada por mais seis meses para confirmar que sua hemoglobina pode ser mantida por um longo período de tempo.
O período será composto por 3 visitas de estudo, agendadas a cada 8 semanas.
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A solução de Shohl será fornecida em frascos de 500 mililitros (mL) contendo ácido cítrico United States Pharmacopeia (USP) 640 miligramas por 5 mililitros (mg/5 mL) e citrato de sódio hidratado USP 490 mg/5 mL.
Será administrado durante todos os Períodos na dose de 0,67 mmol/kg de peso corporal.
Outros nomes:
Triferic é um sal de ferro aprovado pela Food and Drug Administration (FDA) para a manutenção da hemoglobina em pacientes com doença renal terminal em hemodiálise.
É experimental neste estudo porque ainda não foi aprovado para pacientes com IRIDA.
Será administrado durante o Período 1 em uma dose de 3 mg/kg de peso corporal.
Nos Períodos 2 e 3, a dose pode ser ajustada com base nos resultados do laboratório.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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A eficácia do Triferic administrado a pacientes com IRIDA: alteração na hemoglobina (Hgb)
Prazo: 4 meses
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A eficácia será feita avaliando a mudança da linha de base na concentração de hemoglobina
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4 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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A eficácia do Triferic sendo administrado a pacientes com anemia por deficiência de ferro refratária ao ferro (IRIDA): alteração no ferro sérico
Prazo: 4 meses
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A eficácia será feita avaliando a mudança da linha de base no ferro sérico
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4 meses
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A eficácia do Triferic sendo administrado a pacientes com IRIDA: mudança da linha de base na saturação de transferrina (TSAT)
Prazo: 4 meses
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A eficácia será feita avaliando a mudança da linha de base no TSAT
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4 meses
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
17 de janeiro de 2017
Conclusão Primária (Real)
15 de março de 2018
Conclusão do estudo (Real)
15 de março de 2018
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
14 de setembro de 2016
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
14 de setembro de 2016
Primeira postagem (Estimativa)
19 de setembro de 2016
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
22 de setembro de 2020
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
2 de setembro de 2020
Última verificação
1 de setembro de 2020
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Metabólicas
- Doenças Hematológicas
- Distúrbios Nutricionais
- Anemia Hipocrômica
- Distúrbios do Metabolismo do Ferro
- Desnutrição
- Anemia, deficiência de ferro
- Anemia
- Doenças de Deficiência
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Anticoagulantes
- Agentes Quelantes
- Agentes sequestradores
- Quelantes de Cálcio
- Ácido Cítrico
- Citrato de sódio
Outros números de identificação do estudo
- RMFPC-15
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Sim
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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