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Protocollo Triferic IRIDA (anemia da carenza di ferro refrattaria al ferro).

2 settembre 2020 aggiornato da: Rockwell Medical Technologies, Inc.

Triferico (ferrico pirofosfato citrato) somministrato per via orale con la soluzione di Shohl per il trattamento dell'anemia da carenza di ferro refrattaria al ferro

Lo scopo principale è determinare se Triferic, somministrato per via orale con la soluzione di Shohl, è sicuro ed efficace per il trattamento dell'anemia sideropenica refrattaria al ferro (IRIDA).

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Si tratta di uno studio in aperto di 3 periodi che valuta la sicurezza, l'efficacia e la farmacocinetica della soluzione di Triferic e Shohl somministrata per via orale a pazienti con IRIDA. Un totale di 28 pazienti stratificati per 4 gruppi di età (da 0 a

La partecipazione totale allo studio è compresa tra 4 settimane (Periodo 1) e 12 mesi (Periodi 1, 2 e 3), a seconda del numero di Periodi a cui partecipa ciascun paziente. Dopo lo screening, nel Periodo 1 (test di assorbimento del ferro) i pazienti vengono sottoposti a test di assorbimento del ferro per via orale durante 3 visite per confermare che assorbono adeguatamente il ferro da Triferic quando viene somministrato con la soluzione di Shohl ("responder a Triferic": pazienti con un aumento massimo rispetto al basale in concentrazione sierica di ferro >100 microgrammi per decilitro (μg/dL) dopo una soluzione orale di Shohl e una dose di Triferic).

I "rispondenti Triferic" del Periodo 1 sono quindi invitati a partecipare al Periodo 2 (titolazione della dose). I pazienti riceveranno la soluzione di Shohl e Triferic per via orale fino a 3 volte al giorno per 4 mesi, titolati secondo necessità in base ai risultati di laboratorio e alla tolleranza del paziente, per determinare se i loro livelli di emoglobina rispondono a questo trattamento. I "rispondenti all'emoglobina" del periodo 2 (pazienti con un aumento rispetto al basale della concentrazione di emoglobina (Hgb) ≥1,0 ​​grammi per decilitro (g/dL) alla visita 9) saranno invitati a partecipare al periodo 3.

Nel Periodo 3 i pazienti riceveranno la soluzione di Shohl e Triferic per via orale fino a 3 volte al giorno per ulteriori 6 mesi per determinare se la risposta emoglobinica osservata nel Periodo 2 è sostenibile. Durante il Periodo 3, la dose e la frequenza della soluzione di Shohl e di Triferic possono continuare a essere titolate secondo necessità in base ai risultati di laboratorio e alla tolleranza del paziente.

Una visita di follow-up avrà luogo circa 1 settimana dopo l'ultima visita di studio del Periodo completata, indipendentemente dal Periodo in cui il paziente completa lo studio.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

1

Fase

  • Fase 2

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. I pazienti adulti hanno fornito il consenso informato e hanno firmato il modulo di consenso informato. Per i pazienti pediatrici, i genitori/tutori legali del paziente hanno la capacità di comprendere i requisiti dello studio e hanno dimostrato la volontà di far rispettare al proprio figlio tutte le procedure dello studio firmando il modulo di consenso informato. Ove applicabile, è stato ottenuto anche il consenso del paziente pediatrico per tutte le procedure dello studio prima di qualsiasi attività correlata allo studio.
  2. Il paziente ha una storia di anemia microcitica ipocromica congenita.
  3. Il paziente ha un volume corpuscolare medio (MCV) ≤75 once fluide (fL) allo screening.
  4. Il paziente ha una saturazione della transferrina sierica ≤15% allo screening.
  5. Il paziente ha una storia di risposta assente o incompleta alla terapia con ferro orale.
  6. Il paziente ha una storia di risposta assente o incompleta alla somministrazione di ferro per via endovenosa.
  7. Il paziente ha una storia di concentrazione di epcidina ≥10 nanogrammi per millilitro (ng/mL) (3,58 nanometri (nM)) fuori dagli integratori di ferro, aggiustata per il dosaggio specifico dell'epcidina utilizzato per essere almeno 1 deviazione standard (SD) maggiore della media per pazienti con anemia sideropenica.
  8. Il paziente è documentato per avere mutazioni patogene omozigoti o eterozigoti composte in Transmembrane Serine Protease 6 (TMPRSS6) in un laboratorio certificato CLIA (Clinical Laboratory Improvement Amendments).
  9. Il paziente ha valori di laboratorio appropriati per il proprio stato patologico allo screening (secondo il giudizio dello sperimentatore).
  10. - Il paziente non ha risultati anormali significativi all'esame obiettivo allo screening che precluderebbero la partecipazione allo studio (secondo il giudizio dello sperimentatore).
  11. Se la paziente è di sesso femminile, deve essere in età prepuberale, aver subito una sterilizzazione chirurgica documentata ≥2 anni prima dello screening o praticare un adeguato controllo delle nascite. Tutte le pazienti di età pari o superiore a 9 anni, e anche quelle che hanno raggiunto il menarca prima dei 9 anni, devono avere un test di gravidanza su siero negativo durante lo screening. È responsabilità dello sperimentatore determinare se il paziente ha un controllo delle nascite adeguato per la partecipazione allo studio.

Criteri di esclusione:

  1. Il paziente ha assunto integratori di ferro per via endovenosa (IV) o per via orale entro 2 settimane prima della Visita 2.
  2. Il paziente ha ricevuto una trasfusione di sangue nei 3 mesi precedenti la Visita 2.
  3. Il paziente sta ricevendo antibiotici o antimicotici per via endovenosa o orale per qualsiasi processo infettivo. Sono consentiti antibiotici profilattici somministrati su base regolare. I pazienti altrimenti idonei possono essere riesaminati quando si sono ripresi da qualsiasi malattia acuta.
  4. Il paziente ha un peso corporeo di
  5. Il paziente ha partecipato a uno studio farmacologico sperimentale nei 30 giorni precedenti la Visita 2.
  6. - Il paziente presenta qualsiasi condizione che, secondo l'opinione dello sperimentatore, potrebbe impedire al paziente di rispettare o completare con successo il protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione incrociata
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Periodo 1: test di assorbimento del ferro
Durante 3 visite di studio settimanali consecutive, i pazienti riceveranno Fer-In-Sol per via orale 3 milligrammi di ferro per chilogrammo (mg Fe/kg) di peso corporeo, la soluzione di Shohl 0,67 millimoli per chilogrammo (mmol/kg) seguita 5-15 minuti dopo da Fer- In-Sol per via orale 3 mg Fe/kg di peso corporeo e soluzione di Shohl 0,67 mmol/kg seguita 5-15 minuti dopo da Triferic per via orale 3 mg Fe/kg di peso corporeo (rispettivamente). Tutte le dosi orali saranno somministrate dal personale dello studio presso il centro di ricerca. Gli esami del sangue saranno condotti dopo ogni somministrazione per misurare l'assorbimento del ferro per vedere se i pazienti si qualificano per il Periodo 2.
Droga: Fer-In-Sol
Fer-In-Sol è un integratore orale di ferro da banco. Verrà somministrato durante il Periodo 1 alla dose di 3 mg/kg di peso corporeo.
Altri nomi:
  • FeSO4
Droga: La soluzione di Shohl
La soluzione di Shohl verrà fornita in flaconi da 500 millilitri (ml) contenenti acido citrico United States Pharmacopeia (USP) 640 milligrammi per 5 millilitri (mg/5 ml) e citrato di sodio idrato USP 490 mg/5 ml. Verrà somministrato durante tutti i cicli alla dose di 0,67 mmol/kg di peso corporeo.
Altri nomi:
  • Citrato
  • Oracit
Droga: Triferico
Triferic è un sale di ferro approvato dalla Food and Drug Administration (FDA) per il mantenimento dell'emoglobina nei pazienti con malattia renale allo stadio terminale in emodialisi. È sperimentale in questo studio perché non è stato ancora approvato per i pazienti con IRIDA. Verrà somministrato durante il Periodo 1 alla dose di 3 mg/kg di peso corporeo. Nei Periodi 2 e 3 la dose può essere aggiustata sulla base dei risultati di laboratorio.
Altri nomi:
  • citrato pirofosfato ferrico (FPC)
Sperimentale: Periodo 2: Titolazione della dose
I pazienti che si sono qualificati come "rispondenti a Triferic" nel Periodo 1 parteciperanno al Periodo 2. Ai pazienti verrà somministrata la soluzione orale di Shohl e Triferic da somministrare a casa 3 volte al giorno, con la dose titolata più o meno in base ai risultati di laboratorio. La dose iniziale sarà la stessa del Periodo 1 (soluzione di Shohl 0,67 mmol/kg seguita 5-15 minuti dopo da Triferic per via orale 3 mg Fe/kg di peso corporeo) ma può essere aggiustata durante il Periodo 2 sulla base dei risultati di laboratorio. Il periodo 2 comporterà 5 visite di studio, programmate ogni 4 settimane. Alla fine del Periodo 2, verranno eseguiti esami del sangue per determinare se i pazienti sono idonei per il Periodo 3.
Droga: La soluzione di Shohl
La soluzione di Shohl verrà fornita in flaconi da 500 millilitri (ml) contenenti acido citrico United States Pharmacopeia (USP) 640 milligrammi per 5 millilitri (mg/5 ml) e citrato di sodio idrato USP 490 mg/5 ml. Verrà somministrato durante tutti i cicli alla dose di 0,67 mmol/kg di peso corporeo.
Altri nomi:
  • Citrato
  • Oracit
Droga: Triferico
Triferic è un sale di ferro approvato dalla Food and Drug Administration (FDA) per il mantenimento dell'emoglobina nei pazienti con malattia renale allo stadio terminale in emodialisi. È sperimentale in questo studio perché non è stato ancora approvato per i pazienti con IRIDA. Verrà somministrato durante il Periodo 1 alla dose di 3 mg/kg di peso corporeo. Nei Periodi 2 e 3 la dose può essere aggiustata sulla base dei risultati di laboratorio.
Altri nomi:
  • citrato pirofosfato ferrico (FPC)
Sperimentale: Periodo 3: mantenimento dell'emoglobina
I pazienti che si sono qualificati come "rispondenti all'emoglobina" nel Periodo 2 parteciperanno al Periodo 3. I pazienti continueranno a prendere la soluzione di Shohl e Triferic alla loro dose titolata per altri sei mesi per confermare che la loro emoglobina può essere mantenuta per un periodo di tempo prolungato. Il periodo sarà composto da 3 visite di studio, programmate ogni 8 settimane.
Droga: La soluzione di Shohl
La soluzione di Shohl verrà fornita in flaconi da 500 millilitri (ml) contenenti acido citrico United States Pharmacopeia (USP) 640 milligrammi per 5 millilitri (mg/5 ml) e citrato di sodio idrato USP 490 mg/5 ml. Verrà somministrato durante tutti i cicli alla dose di 0,67 mmol/kg di peso corporeo.
Altri nomi:
  • Citrato
  • Oracit
Droga: Triferico
Triferic è un sale di ferro approvato dalla Food and Drug Administration (FDA) per il mantenimento dell'emoglobina nei pazienti con malattia renale allo stadio terminale in emodialisi. È sperimentale in questo studio perché non è stato ancora approvato per i pazienti con IRIDA. Verrà somministrato durante il Periodo 1 alla dose di 3 mg/kg di peso corporeo. Nei Periodi 2 e 3 la dose può essere aggiustata sulla base dei risultati di laboratorio.
Altri nomi:
  • citrato pirofosfato ferrico (FPC)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
L'efficacia di Triferic somministrato ai pazienti IRIDA: variazione dell'emoglobina (Hgb)
Lasso di tempo: 4 mesi
L'efficacia verrà determinata valutando la variazione rispetto al basale della concentrazione di emoglobina
4 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
L'efficacia della somministrazione di Triferic ai pazienti con anemia da carenza di ferro refrattaria al ferro (IRIDA): variazione del ferro sierico
Lasso di tempo: 4 mesi
L'efficacia sarà determinata valutando la variazione rispetto al basale della sideremia
4 mesi
L'efficacia della somministrazione di Triferic ai pazienti IRIDA: variazione rispetto al basale della saturazione della transferrina (TSAT)
Lasso di tempo: 4 mesi
L'efficacia sarà valutata valutando il cambiamento rispetto al basale in TSAT
4 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Rockwell Medical Technologies, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

17 gennaio 2017

Completamento primario (Effettivo)

15 marzo 2018

Completamento dello studio (Effettivo)

15 marzo 2018

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

14 settembre 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

14 settembre 2016

Primo Inserito (Stima)

19 settembre 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

22 settembre 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

2 settembre 2020

Ultimo verificato

1 settembre 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • RMFPC-15

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

Sì

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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