Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Protokół Triferic IRIDA (niedokrwistość z niedoboru żelaza oporna na żelazo).

2 września 2020 zaktualizowane przez: Rockwell Medical Technologies, Inc.

Triferic (cytrynian pirofosforanu żelaza) podawany doustnie z roztworem Shohla do leczenia niedokrwistości z niedoboru żelaza opornej na żelazo

Głównym celem jest ustalenie, czy Triferic, podawany doustnie z roztworem Shohla, jest bezpieczny i skuteczny w leczeniu niedokrwistości z niedoboru żelaza opornej na żelazo (IRIDA).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to otwarte, 3-okresowe badanie oceniające bezpieczeństwo, skuteczność i farmakokinetykę roztworu Triferic i Shohla podawanego doustnie pacjentom z IRIDA. W sumie 28 pacjentów podzielonych na 4 grupy wiekowe (od 0 do

Całkowity czas udziału w badaniu wynosi od 4 tygodni (okres 1) do 12 miesięcy (okresy 1, 2 i 3), w zależności od liczby okresów, w których uczestniczy każdy pacjent. Po badaniu przesiewowym, w okresie 1 (badanie wchłaniania żelaza) pacjenci poddawani są badaniu wchłaniania żelaza doustnie podczas 3 wizyt w celu potwierdzenia, że ​​odpowiednio wchłaniają żelazo z preparatu Triferic podawanego z roztworem Shohla („osoby reagujące na triferyk”: pacjenci z maksymalnym stężenie żelaza w surowicy >100 mikrogramów na decylitr (μg/dl) po doustnym podaniu roztworu Shohla i dawki Triferic).

„Osoby odpowiadające na leczenie triferyczne” z Okresu 1 są następnie zapraszane do udziału w Okresie 2 (miareczkowanie dawki). Pacjenci będą otrzymywać roztwór Shohla i Triferic doustnie do 3 razy dziennie przez 4 miesiące, w miarę potrzeb miareczkowany w oparciu o wyniki badań laboratoryjnych i tolerancję pacjenta, aby określić, czy ich poziom hemoglobiny odpowiada na to leczenie. Okres 2 „osoby reagujące na hemoglobinę” (pacjenci ze wzrostem stężenia hemoglobiny (Hgb) w porównaniu z wartością wyjściową ≥1,0 ​​grama na decylitr (g/dl) podczas wizyty 9) zostaną zaproszeni do udziału w okresie 3.

W okresie 3 pacjenci będą otrzymywać doustnie roztwór Shohla i Triferic do 3 razy dziennie przez dodatkowe 6 miesięcy w celu ustalenia, czy odpowiedź hemoglobiny obserwowana w okresie 2 jest trwała. W okresie 3 dawka i częstotliwość roztworu Shohla i Triferic mogą być nadal dostosowywane w razie potrzeby w oparciu o wyniki badań laboratoryjnych i tolerancję pacjenta.

Wizyta kontrolna odbędzie się około 1 tydzień po ostatniej zakończonej wizycie w ramach badania Okresu, niezależnie od Okresu, w którym pacjent ukończył badanie.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

1

Faza

  • Faza 2

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Dorośli pacjenci wyrazili świadomą zgodę i podpisali formularz świadomej zgody. W przypadku pacjentów pediatrycznych rodzice/opiekunowie prawni pacjenta są w stanie zrozumieć wymagania badania i wykazali gotowość do przestrzegania przez dziecko wszystkich procedur badania poprzez podpisanie formularza świadomej zgody. W stosownych przypadkach uzyskano również zgodę pacjenta pediatrycznego na wszystkie procedury badawcze przed jakimikolwiek czynnościami związanymi z badaniem.
  2. Pacjent ma historię wrodzonej hipochromicznej niedokrwistości mikrocytarnej.
  3. Pacjent ma średnią objętość krwinki (MCV) ≤75 uncji płynu (fL) podczas badania przesiewowego.
  4. Podczas badania przesiewowego wysycenie transferyny w surowicy pacjenta wynosi ≤15%.
  5. Pacjent ma historię braku lub niepełnej odpowiedzi na doustną terapię żelazem.
  6. Pacjent ma historię braku lub niepełnej odpowiedzi na dożylne podanie żelaza.
  7. Stężenie hepcydyny w wywiadzie u pacjenta wynosiło ≥10 nanogramów na mililitr (ng/ml) (3,58 nanometra (nM)) poza suplementami żelaza, skorygowane dla określonego oznaczenia hepcydyny, które było co najmniej o 1 odchylenie standardowe (SD) większe niż średnia dla pacjentów z niedokrwistością z niedoboru żelaza.
  8. Udokumentowano, że pacjent ma homozygotyczne lub złożone heterozygotyczne mutacje patogenne w transbłonowej proteazie serynowej 6 (TMPRSS6) w laboratorium certyfikowanym przez poprawki do laboratorium klinicznego (CLIA).
  9. Pacjent ma odpowiednie wartości laboratoryjne dla swojego stanu chorobowego podczas badania przesiewowego (według oceny badacza).
  10. Pacjent nie ma istotnych nieprawidłowości w badaniu fizykalnym podczas badania przesiewowego, które wykluczałyby udział w badaniu (według oceny badacza).
  11. Jeśli pacjentka jest kobietą, musi być przed okresem dojrzewania, mieć udokumentowaną sterylizację chirurgiczną ≥2 lata przed badaniem przesiewowym lub stosować odpowiednią kontrolę urodzeń. Wszystkie pacjentki w wieku 9 lat i starsze, a także kobiety, u których wystąpiła pierwsza miesiączka przed 9 rokiem życia, muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego z surowicy podczas badania przesiewowego. Obowiązkiem badacza jest ustalenie, czy pacjentka ma odpowiednią antykoncepcję, aby mogła uczestniczyć w badaniu.

Kryteria wyłączenia:

  1. Pacjent otrzymał dożylne (IV) lub doustne suplementy żelaza w ciągu 2 tygodni przed Wizytą 2.
  2. Pacjent miał transfuzję krwi w ciągu 3 miesięcy przed Wizytą 2.
  3. Pacjent otrzymuje dożylnie lub doustnie antybiotyki lub leki przeciwgrzybicze na jakikolwiek proces zakaźny. Dozwolone jest profilaktyczne podawanie antybiotyków na bieżąco. Pacjenci kwalifikujący się w inny sposób mogą zostać ponownie poddani badaniu przesiewowemu, gdy wyzdrowieją z jakiejkolwiek ostrej choroby.
  4. Pacjent ma masę ciała ok
  5. Pacjent brał udział w eksperymentalnym badaniu leku w ciągu 30 dni poprzedzających Wizytę 2.
  6. Pacjent ma jakikolwiek stan, który w opinii badacza może uniemożliwić pacjentowi przestrzeganie lub pomyślne ukończenie protokołu.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Okres 1: Testy wchłaniania żelaza
Podczas 3 kolejnych cotygodniowych wizyt badawczych pacjenci będą otrzymywać Fer-In-Sol doustnie 3 miligramy żelaza na kilogram (mg Fe/kg) masy ciała, roztwór Shohla 0,67 milimola na kilogram (mmol/kg), a następnie 5-15 minut później Fer- In-Sol doustnie 3 mg Fe/kg masy ciała i roztwór Shohla 0,67 mmol/kg, a następnie 5-15 minut później Triferic doustnie 3 mg Fe/kg masy ciała (odpowiednio). Wszystkie dawki doustne będą podawane przez personel badawczy w ośrodku badawczym. Badania krwi będą przeprowadzane po każdym podaniu w celu zmierzenia wchłaniania żelaza w celu sprawdzenia, czy pacjenci kwalifikują się do okresu 2.
Lek: Fer-In-Sol
Fer-In-Sol to doustny suplement żelaza dostępny bez recepty. Będzie podawany w okresie 1 w dawce 3 mg/kg masy ciała.
Inne nazwy:
  • FeSO4
Lek: Rozwiązanie Shohla
Roztwór Shohla będzie dostarczany w 500-mililitrowych (ml) butelkach zawierających kwas cytrynowy Farmakopea Stanów Zjednoczonych (USP) 640 miligramów na 5 mililitrów (mg/5 ml) i uwodniony cytrynian sodu USP 490 mg/5 ml. Będzie podawany podczas wszystkich okresów w dawce 0,67 mmol/kg masy ciała.
Inne nazwy:
  • Cytrynian
  • Oracyt
Lek: Triferyczny
Triferic to sól żelaza zatwierdzona przez Food and Drug Administration (FDA) do utrzymania stężenia hemoglobiny u pacjentów ze schyłkową niewydolnością nerek poddawanych hemodializie. W tym badaniu ma charakter eksperymentalny, ponieważ nie został jeszcze zatwierdzony dla pacjentów z IRIDA. Będzie podawany w okresie 1 w dawce 3 mg/kg masy ciała. W okresach 2 i 3 dawkę można dostosować na podstawie wyników badań laboratoryjnych.
Inne nazwy:
  • cytrynian pirofosforanu żelazowego (FPC)
Eksperymentalny: Okres 2: Dostosowanie dawki
Pacjenci, którzy zakwalifikowali się jako „reagujący na Triferic” w Okresie 1, wezmą udział w Okresie 2. Pacjenci otrzymają doustnie roztwór Shohla i Triferic do podawania w domu 3 razy dziennie, przy czym dawka będzie dostosowywana w górę lub w dół w oparciu o wyniki laboratoryjne. Dawka początkowa będzie taka sama jak w okresie 1 (roztwór Shohla 0,67 mmol/kg, a następnie 5-15 minut później Triferic doustnie 3 mg Fe/kg masy ciała), ale może być dostosowana w okresie 2 w oparciu o wyniki laboratoryjne. Okres 2 obejmie 5 wizyt studyjnych, zaplanowanych co 4 tygodnie. Pod koniec okresu 2 zostaną przeprowadzone badania krwi w celu ustalenia, czy pacjenci kwalifikują się do okresu 3.
Lek: Rozwiązanie Shohla
Roztwór Shohla będzie dostarczany w 500-mililitrowych (ml) butelkach zawierających kwas cytrynowy Farmakopea Stanów Zjednoczonych (USP) 640 miligramów na 5 mililitrów (mg/5 ml) i uwodniony cytrynian sodu USP 490 mg/5 ml. Będzie podawany podczas wszystkich okresów w dawce 0,67 mmol/kg masy ciała.
Inne nazwy:
  • Cytrynian
  • Oracyt
Lek: Triferyczny
Triferic to sól żelaza zatwierdzona przez Food and Drug Administration (FDA) do utrzymania stężenia hemoglobiny u pacjentów ze schyłkową niewydolnością nerek poddawanych hemodializie. W tym badaniu ma charakter eksperymentalny, ponieważ nie został jeszcze zatwierdzony dla pacjentów z IRIDA. Będzie podawany w okresie 1 w dawce 3 mg/kg masy ciała. W okresach 2 i 3 dawkę można dostosować na podstawie wyników badań laboratoryjnych.
Inne nazwy:
  • cytrynian pirofosforanu żelazowego (FPC)
Eksperymentalny: Okres 3: Utrzymanie poziomu hemoglobiny
Pacjenci, którzy zakwalifikowali się jako „reagujący na hemoglobinę” w okresie 2, wezmą udział w okresie 3. Pacjenci będą nadal przyjmować roztwór Shohla i Triferic w ich dostosowanej dawce przez dodatkowe sześć miesięcy, aby potwierdzić, że ich poziom hemoglobiny może być utrzymany przez dłuższy okres czasu. Na okres składają się 3 wizyty studyjne, zaplanowane co 8 tygodni.
Lek: Rozwiązanie Shohla
Roztwór Shohla będzie dostarczany w 500-mililitrowych (ml) butelkach zawierających kwas cytrynowy Farmakopea Stanów Zjednoczonych (USP) 640 miligramów na 5 mililitrów (mg/5 ml) i uwodniony cytrynian sodu USP 490 mg/5 ml. Będzie podawany podczas wszystkich okresów w dawce 0,67 mmol/kg masy ciała.
Inne nazwy:
  • Cytrynian
  • Oracyt
Lek: Triferyczny
Triferic to sól żelaza zatwierdzona przez Food and Drug Administration (FDA) do utrzymania stężenia hemoglobiny u pacjentów ze schyłkową niewydolnością nerek poddawanych hemodializie. W tym badaniu ma charakter eksperymentalny, ponieważ nie został jeszcze zatwierdzony dla pacjentów z IRIDA. Będzie podawany w okresie 1 w dawce 3 mg/kg masy ciała. W okresach 2 i 3 dawkę można dostosować na podstawie wyników badań laboratoryjnych.
Inne nazwy:
  • cytrynian pirofosforanu żelazowego (FPC)

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Skuteczność leku Triferic podawanego pacjentom IRIDA: zmiana stężenia hemoglobiny (Hgb)
Ramy czasowe: 4 miesiące
Skuteczność zostanie przeprowadzona przez ocenę zmiany stężenia hemoglobiny w stosunku do linii podstawowej
4 miesiące

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Skuteczność dostarczania triferyny pacjentom z niedokrwistością z niedoboru żelaza oporną na żelazo (IRIDA): zmiana stężenia żelaza w surowicy
Ramy czasowe: 4 miesiące
Skuteczność zostanie przeprowadzona na podstawie oceny zmiany poziomu żelaza w surowicy w porównaniu z wartością wyjściową
4 miesiące
Skuteczność dostarczania triferyny pacjentom IRIDA: zmiana od wartości wyjściowej wysycenia transferyny (TSAT)
Ramy czasowe: 4 miesiące
Skuteczność zostanie przeprowadzona przez ocenę zmiany w TSAT w stosunku do wartości wyjściowej
4 miesiące

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Rockwell Medical Technologies, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

17 stycznia 2017

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

15 marca 2018

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

15 marca 2018

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

14 września 2016

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

14 września 2016

Pierwszy wysłany (Oszacować)

19 września 2016

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

22 września 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

2 września 2020

Ostatnia weryfikacja

1 września 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • RMFPC-15

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAk

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj