Triferic IRIDA (Iron-Refractory Iron-Deficiency Aemia) protokol
2. september 2020 opdateret af: Rockwell Medical Technologies, Inc.
Triferic (ferric pyrophosphate citrat) administreret oralt med Shohls opløsning til behandling af jern-ildfast jernmangelanæmi
Hovedformålet er at afgøre, om Triferic, administreret oralt med Shohls opløsning, er sikkert og effektivt til behandling af jern-ildfast jernmangelanæmi (IRIDA).
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Dette er et åbent, 3-perioders studie, der vurderer sikkerheden, effektiviteten og farmakokinetikken af Triferic og Shohls opløsning administreret oralt til patienter med IRIDA. I alt 28 patienter stratificeret efter 4 aldersgrupper (alder 0 til
Samlet deltagelse i undersøgelsen er mellem 4 uger (periode 1) og 12 måneder (periode 1, 2 og 3), afhængigt af hvor mange perioder hver patient deltager i. Efter screening gennemgår patienter i periode 1 (jernabsorptionstest) oral jernabsorptionstest under 3 besøg for at bekræfte, at de absorberer jern tilstrækkeligt fra Triferic, når det administreres sammen med Shohls opløsning ('Triferic responders': patienter med en maksimal stigning fra baseline i serumjernkoncentration >100 mikrogram pr. deciliter (μg/dL) efter oral Shohls opløsning og Triferic dosis).
'Triferic responders' fra periode 1 inviteres derefter til at deltage i periode 2 (dosistitrering). Patienterne vil modtage Shohls opløsning og Triferic oralt op til 3 gange dagligt i 4 måneder, titreret efter behov baseret på laboratorieresultater og patienttolerance, for at bestemme, om deres hæmoglobinniveauer reagerer på denne behandling. Periode 2 'hæmoglobinresponderere' (patienter med en stigning fra baseline i hæmoglobinkoncentrationen (Hgb) ≥1,0 gram pr. deciliter (g/dL) ved besøg 9) vil blive inviteret til at deltage i periode 3.
I periode 3 vil patienter modtage Shohls opløsning og Triferic oralt op til 3 gange dagligt i yderligere 6 måneder for at afgøre, om hæmoglobinresponset observeret i periode 2 er holdbart. I periode 3 kan Shohls opløsning og Triferic dosis og frekvens fortsætte med at blive titreret efter behov baseret på laboratorieresultater og patienttolerance.
Et opfølgningsbesøg vil finde sted ca. 1 uge efter det sidste afsluttede periodestudiebesøg, uanset den periode, patienten afslutter studiet.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
1
Fase
- Fase 2
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Voksne patienter har givet informeret samtykke og har underskrevet samtykkeerklæringen. For pædiatriske patienter har forældre/værger for patienten evnen til at forstå kravene til undersøgelsen og har demonstreret en vilje til at få deres barn til at overholde alle undersøgelsesprocedurer ved at underskrive den informerede samtykkeformular. Hvor det er relevant, er der også indhentet samtykke fra den pædiatriske patient til alle undersøgelsesprocedurer forud for undersøgelsesrelaterede aktiviteter.
- Patienten har en historie med medfødt hypokrom mikrocytisk anæmi.
- Patienten har et gennemsnitligt korpuskulært volumen (MCV) ≤75 fluid ounce (fL) ved screening.
- Patienten har en serumtransferrinmætning ≤15 % ved screening.
- Patienten har en historie med ingen eller ufuldstændig respons på oral jernbehandling.
- Patienten har en historie med ingen eller ufuldstændig respons på intravenøs jernadministration.
- Patienten har en historie med hepcidinkoncentration ≥10 nanogram pr. milliliter (ng/mL) (3,58 nanometer (nM)) uden jerntilskud, justeret for den specifikke hepcidin-analyse, der bruges til at være mindst 1 standardafvigelse (SD) større end gennemsnittet for patienter med jernmangelanæmi.
- Patienten er dokumenteret at have homozygote eller sammensatte heterozygote patogene mutationer i Transmembrane Serine Protease 6 (TMPRSS6) i et Clinical Laboratory Improvement Amendments (CLIA)-certificeret laboratorium.
- Patienten har passende laboratorieværdier for deres sygdomstilstand ved screening (pr. investigators vurdering).
- Patienten har ingen signifikante unormale fund ved fysisk undersøgelse ved screening, der ville udelukke deltagelse i undersøgelsen (pr. investigators vurdering).
- Hvis patienten er kvinde, skal hun være præ-pubertal, have gennemgået dokumenteret kirurgisk sterilisation ≥2 år før screening eller praktisere tilstrækkelig prævention. Alle kvindelige patienter på 9 år og ældre, og også alle, der har nået menarche før 9 års alderen, skal have en negativ serumgraviditetstest under screeningen. Det er investigators ansvar at afgøre, om patienten har tilstrækkelig prævention til undersøgelsesdeltagelse.
Ekskluderingskriterier:
- Patienten har fået intravenøst (IV) eller oralt jerntilskud inden for 2 uger før besøg 2.
- Patienten har fået en blodtransfusion inden for 3 måneder før besøg 2.
- Patienten modtager intravenøse eller orale antibiotika eller svampedræbende midler for enhver infektiøs proces. Profylaktisk antibiotika administreret på regelmæssig basis er tilladt. Ellers berettigede patienter kan blive genscreenet, når de er kommet sig over eventuelle akutte sygdomme.
- Patienten har en kropsvægt på
- Patienten har deltaget i en lægemiddelundersøgelse inden for de 30 dage før besøg 2.
- Patienten har en hvilken som helst tilstand, som efter investigators mening sandsynligvis forhindrer patienten i at overholde eller med succes fuldføre protokollen.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomiseret
- Interventionel model: Crossover opgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Periode 1: Jernabsorptionstest
Under 3 på hinanden følgende ugentlige undersøgelsesbesøg vil patienter modtage Fer-In-Sol oralt 3 milligram jern pr. kilogram (mg Fe/kg) kropsvægt, Shohls opløsning 0,67 millimol pr. kilogram (mmol/kg) efterfulgt 5 - 15 minutter senere af Fer- In- Sol oralt 3 mg Fe/kg kropsvægt, og Shohls opløsning 0,67 mmol/kg efterfulgt 5 - 15 minutter senere af Triferic oralt 3 mg Fe/kg legemsvægt (henholdsvis).
Alle orale doser vil blive administreret af undersøgelsens personale på forskningscentret.
Blodprøver vil blive udført efter hver administration for at måle jernabsorptionen for at se, om patienterne kvalificerer sig til periode 2.
|
Fer-In-Sol er et oralt jerntilskud i håndkøb.
Det vil blive indgivet i periode 1 i en dosis på 3 mg/kg legemsvægt.
Andre navne:
Shohls opløsning leveres som 500 milliliter (ml) flasker indeholdende citronsyre United States Pharmacopeia (USP) 640 milligram pr. 5 milliliter (mg/5 ml) og vandholdigt natriumcitrat USP 490 mg/5 ml.
Det vil blive administreret i alle perioder i en dosis på 0,67 mmol/kg kropsvægt.
Andre navne:
Triferic er et jernsalt, der er godkendt af Food and Drug Administration (FDA) til vedligeholdelse af hæmoglobin hos patienter med nyresygdom i slutstadiet i hæmodialyse.
Det er eksperimentelt i denne undersøgelse, fordi det endnu ikke er godkendt til patienter med IRIDA.
Det vil blive indgivet i periode 1 i en dosis på 3 mg/kg legemsvægt.
I periode 2 og 3 kan dosis justeres baseret på laboratorieresultater.
Andre navne:
|
|
Eksperimentel: Periode 2: Dosistitrering
Patienter, der kvalificerede sig som 'Triferic responders' i periode 1, vil deltage i periode 2. Patienterne vil få oral Shohl's opløsning og Triferic til at administrere derhjemme 3 gange om dagen, hvor dosis titreres højere eller lavere baseret på laboratorieresultater.
Startdosis vil være den samme som periode 1 (Shohls opløsning 0,67 mmol/kg efterfulgt 5 - 15 minutter senere af Triferic oralt 3 mg Fe/kg kropsvægt), men kan justeres i løbet af periode 2 baseret på laboratorieresultater.
Periode 2 vil involvere 5 studiebesøg, planlagt hver 4. uge.
I slutningen af periode 2 vil der blive udført blodprøver for at afgøre, om patienter kvalificerer sig til periode 3.
|
Shohls opløsning leveres som 500 milliliter (ml) flasker indeholdende citronsyre United States Pharmacopeia (USP) 640 milligram pr. 5 milliliter (mg/5 ml) og vandholdigt natriumcitrat USP 490 mg/5 ml.
Det vil blive administreret i alle perioder i en dosis på 0,67 mmol/kg kropsvægt.
Andre navne:
Triferic er et jernsalt, der er godkendt af Food and Drug Administration (FDA) til vedligeholdelse af hæmoglobin hos patienter med nyresygdom i slutstadiet i hæmodialyse.
Det er eksperimentelt i denne undersøgelse, fordi det endnu ikke er godkendt til patienter med IRIDA.
Det vil blive indgivet i periode 1 i en dosis på 3 mg/kg legemsvægt.
I periode 2 og 3 kan dosis justeres baseret på laboratorieresultater.
Andre navne:
|
|
Eksperimentel: Periode 3: Vedligeholdelse af hæmoglobin
Patienter, der kvalificerede sig som 'hæmoglobin-responder' i periode 2, vil deltage i periode 3. Patienterne vil fortsætte med at tage Shohls opløsning og Triferic i deres titrerede dosis i yderligere seks måneder for at bekræfte, at deres hæmoglobin kan opretholdes over en længere periode.
Perioden vil bestå af 3 studiebesøg, planlagt hver 8. uge.
|
Shohls opløsning leveres som 500 milliliter (ml) flasker indeholdende citronsyre United States Pharmacopeia (USP) 640 milligram pr. 5 milliliter (mg/5 ml) og vandholdigt natriumcitrat USP 490 mg/5 ml.
Det vil blive administreret i alle perioder i en dosis på 0,67 mmol/kg kropsvægt.
Andre navne:
Triferic er et jernsalt, der er godkendt af Food and Drug Administration (FDA) til vedligeholdelse af hæmoglobin hos patienter med nyresygdom i slutstadiet i hæmodialyse.
Det er eksperimentelt i denne undersøgelse, fordi det endnu ikke er godkendt til patienter med IRIDA.
Det vil blive indgivet i periode 1 i en dosis på 3 mg/kg legemsvægt.
I periode 2 og 3 kan dosis justeres baseret på laboratorieresultater.
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Effekten af Triferic leveret til IRIDA-patienter: Ændring i hæmoglobin (Hgb)
Tidsramme: 4 måneder
|
Effekten vil ske ved at vurdere ændringen fra baseline i hæmoglobinkoncentrationen
|
4 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Effekten af at triferic bliver leveret til jern-ildfaste jernmangelanæmi (IRIDA)-patienter: Ændring i serumjern
Tidsramme: 4 måneder
|
Effekten vil ske ved at vurdere ændringen fra baseline i serumjern
|
4 måneder
|
|
Effekten af Triferic, der leveres til IRIDA-patienter: Ændring fra baseline i transferrinmætning (TSAT)
Tidsramme: 4 måneder
|
Effekten vil ske ved at vurdere ændringen fra baseline i TSAT
|
4 måneder
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart
17. januar 2017
Primær færdiggørelse (Faktiske)
15. marts 2018
Studieafslutning (Faktiske)
15. marts 2018
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
14. september 2016
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
14. september 2016
Først opslået (Skøn)
19. september 2016
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
22. september 2020
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
2. september 2020
Sidst verificeret
1. september 2020
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Metaboliske sygdomme
- Hæmatologiske sygdomme
- Ernæringsforstyrrelser
- Anæmi, hypokromisk
- Forstyrrelser i jernmetabolisme
- Fejlernæring
- Anæmi, jernmangel
- Anæmi
- Mangelsygdomme
- Molekylære mekanismer for farmakologisk virkning
- Antikoagulanter
- Chelaterende midler
- Sekvesteringsagenter
- Calciumchelateringsmidler
- Citronsyre
- Natriumcitrat
Andre undersøgelses-id-numre
- RMFPC-15
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Ja
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .