Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Протокол Triferic IRIDA (железорезистентная железодефицитная анемия)

2 сентября 2020 г. обновлено: Rockwell Medical Technologies, Inc.

Triferic (цитрат пирофосфата железа), вводимый перорально с раствором Шоля для лечения железорезистентной железодефицитной анемии

Основная цель - определить, является ли Триферик, вводимый перорально с раствором Шоля, безопасным и эффективным для лечения железорезистентной железодефицитной анемии (ИРИДА).

Обзор исследования

Статус

Прекращено

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это открытое 3-периодное исследование по оценке безопасности, эффективности и фармакокинетики Triferic и раствора Шоля при пероральном введении пациентам с IRIDA. В общей сложности 28 пациентов были разделены на 4 возрастные группы (от 0 до

Общая продолжительность участия в исследовании составляет от 4 недель (период 1) до 12 месяцев (периоды 1, 2 и 3), в зависимости от того, в скольких периодах участвует каждый пациент. После скрининга в период 1 (тест на абсорбцию железа) пациенты проходят тест на абсорбцию железа перорально во время 3 посещений, чтобы подтвердить, что они адекватно абсорбируют железо из Triferic при его введении с раствором Шола («Triferic респондеры»: пациенты с максимальным увеличением по сравнению с исходным уровнем в концентрация железа в сыворотке >100 мкг на децилитр (мкг/дл) после перорального приема раствора Шоля и дозы триферика).

Затем «респонденты Triferic» из периода 1 приглашаются для участия в периоде 2 (титрование дозы). Пациенты будут получать раствор Шоля и Triferic перорально до 3 раз в день в течение 4 месяцев, титрование по мере необходимости на основе результатов лабораторных исследований и переносимости пациентом, чтобы определить, реагируют ли их уровни гемоглобина на это лечение. Период 2 «Респонденты гемоглобина» (пациенты с повышением по сравнению с исходным уровнем концентрации гемоглобина (Hgb) ≥1,0 ​​грамма на децилитр (г/дл) на визите 9) будут приглашены для участия в периоде 3.

В период 3 пациенты будут получать раствор Шоля и Triferic перорально до 3 раз в день в течение дополнительных 6 месяцев, чтобы определить, является ли устойчивым ответ гемоглобина, наблюдаемый в период 2. В течение 3-го периода дозу и частоту приема раствора Шоля и триферика можно продолжать титровать по мере необходимости, основываясь на результатах лабораторных исследований и переносимости пациентом.

Последующий визит состоится примерно через 1 неделю после последнего визита в рамках исследования Периода, независимо от Периода, в течение которого пациент завершает исследование.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

1

Фаза

  • Фаза 2

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  1. Взрослые пациенты дали информированное согласие и подписали форму информированного согласия. Что касается педиатрических пациентов, родители/законные опекуны пациента могут понять требования исследования и продемонстрировали готовность к тому, чтобы их ребенок соблюдал все процедуры исследования, подписав форму информированного согласия. Там, где это применимо, также было получено согласие педиатрического пациента на все процедуры исследования перед любой деятельностью, связанной с исследованием.
  2. В анамнезе у больного врожденная гипохромная микроцитарная анемия.
  3. У пациента средний корпускулярный объем (MCV) ≤75 жидких унций (fL) при скрининге.
  4. При скрининге у пациента сатурация трансферрина сыворотки ≤15%.
  5. У пациента в анамнезе отсутствует или неполный ответ на пероральную терапию препаратами железа.
  6. У пациента в анамнезе отсутствует или неполный ответ на внутривенное введение железа.
  7. У пациента в анамнезе концентрация гепсидина ≥10 нанограммов на миллилитр (нг/мл) (3,58 нанометров (нМ)) при приеме добавок железа, с поправкой на специфический анализ гепсидина, используемый как минимум на 1 стандартное отклонение (SD) больше, чем среднее значение для больных железодефицитной анемией.
  8. Наличие у пациента гомозиготных или составных гетерозиготных патогенных мутаций в трансмембранной сериновой протеазе 6 (TMPRSS6) подтверждено лабораторией, сертифицированной в соответствии с Поправками к улучшению клинической лаборатории (CLIA).
  9. Пациент имеет соответствующие лабораторные показатели для своего болезненного состояния при скрининге (по заключению исследователя).
  10. У пациента нет существенных аномальных результатов при физикальном обследовании при скрининге, которые исключали бы участие в исследовании (по заключению исследователя).
  11. Если пациентка женского пола, она должна быть в препубертатном возрасте, иметь документально подтвержденную хирургическую стерилизацию ≥2 лет до скрининга или практиковать адекватный контроль над рождаемостью. Все пациентки женского пола в возрасте 9 лет и старше, а также те, у кого наступила менструация в возрасте до 9 лет, во время скрининга должны иметь отрицательный сывороточный тест на беременность. Ответственность за определение наличия у пациентки адекватных противозачаточных средств для участия в исследовании лежит на исследователе.

Критерий исключения:

  1. Пациент получал препараты железа внутривенно (в/в) или перорально в течение 2 недель до визита 2.
  2. Пациенту было проведено переливание крови в течение 3 месяцев до визита 2.
  3. Больной получает внутривенно или перорально антибиотики или противогрибковые препараты по поводу любого инфекционного процесса. Допускается регулярное профилактическое введение антибиотиков. Пациенты, отвечающие другим критериям, могут пройти повторный скрининг после выздоровления от любых острых заболеваний.
  4. Пациент имеет массу тела
  5. Пациент участвовал в исследовании исследуемого препарата в течение 30 дней до визита 2.
  6. У пациента есть какое-либо состояние, которое, по мнению исследователя, может помешать пациенту соблюдать или успешно завершить протокол.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Назначение кроссовера
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Период 1: Тесты на абсорбцию железа
Во время 3 последовательных еженедельных визитов пациенты будут получать Fer-In-Sol перорально в дозе 3 миллиграмма железа на килограмм (мг Fe/кг) массы тела, раствор Шоля 0,67 миллимоля на килограмм (ммоль/кг), а затем через 5–15 минут Fer-In-Sol. In-Sol перорально 3 мг Fe/кг массы тела и раствор Шоля 0,67 ммоль/кг с последующим через 5-15 минут Triferic перорально 3 мг Fe/кг массы тела (соответственно). Все пероральные дозы будут вводиться исследовательским персоналом исследовательского центра. Анализы крови будут проводиться после каждого введения, чтобы измерить абсорбцию железа, чтобы определить, подходят ли пациенты для периода 2.
Лекарство: Fer-In-Sol
Fer-In-Sol — это пероральная добавка железа, отпускаемая без рецепта. Его будут вводить в период 1 в дозе 3 мг/кг массы тела.
Другие имена:
  • FeSO4
Лекарство: Раствор Шоля
Раствор Шоля будет поставляться в виде флаконов объемом 500 миллилитров (мл), содержащих лимонную кислоту Фармакопеи США (USP) 640 миллиграммов на 5 миллилитров (мг/5 мл) и водный цитрат натрия USP 490 мг/5 мл. Его будут вводить в течение всех периодов в дозе 0,67 ммоль/кг массы тела.
Другие имена:
  • Цитрат
  • Орацит
Лекарство: Триферик
Triferic — это соль железа, одобренная Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) для поддержания уровня гемоглобина у пациентов с терминальной стадией заболевания почек, находящихся на гемодиализе. В этом исследовании он является экспериментальным, поскольку еще не был одобрен для пациентов с IRIDA. Его будут вводить в период 1 в дозе 3 мг/кг массы тела. В периоды 2 и 3 доза может быть скорректирована на основании результатов лабораторных исследований.
Другие имена:
  • цитрат пирофосфата железа (FPC)
Экспериментальный: Период 2: Титрование дозы
Пациенты, которые были квалифицированы как «респондеры Triferic» в период 1, будут участвовать в периоде 2. Пациентам будет даваться пероральный раствор Шоля и Triferic для введения дома 3 раза в день, при этом доза будет повышаться или понижаться в зависимости от результатов лабораторных исследований. Начальная доза будет такой же, как в период 1 (раствор Шоля 0,67 ммоль/кг, а затем через 5–15 минут триферик перорально 3 мг Fe/кг массы тела), но может быть скорректирована во время периода 2 на основании результатов лабораторных исследований. Период 2 будет включать 5 ознакомительных визитов, запланированных каждые 4 недели. В конце периода 2 будут проведены анализы крови, чтобы определить, подходят ли пациенты для периода 3.
Лекарство: Раствор Шоля
Раствор Шоля будет поставляться в виде флаконов объемом 500 миллилитров (мл), содержащих лимонную кислоту Фармакопеи США (USP) 640 миллиграммов на 5 миллилитров (мг/5 мл) и водный цитрат натрия USP 490 мг/5 мл. Его будут вводить в течение всех периодов в дозе 0,67 ммоль/кг массы тела.
Другие имена:
  • Цитрат
  • Орацит
Лекарство: Триферик
Triferic — это соль железа, одобренная Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) для поддержания уровня гемоглобина у пациентов с терминальной стадией заболевания почек, находящихся на гемодиализе. В этом исследовании он является экспериментальным, поскольку еще не был одобрен для пациентов с IRIDA. Его будут вводить в период 1 в дозе 3 мг/кг массы тела. В периоды 2 и 3 доза может быть скорректирована на основании результатов лабораторных исследований.
Другие имена:
  • цитрат пирофосфата железа (FPC)
Экспериментальный: Период 3: Поддержание гемоглобина
Пациенты, которые были квалифицированы как «ответившие на гемоглобин» в Период 2, будут участвовать в Периоде 3. Пациенты будут продолжать принимать раствор Шоля и Триферик в титрованной дозе в течение дополнительных шести месяцев, чтобы подтвердить, что их гемоглобин может поддерживаться в течение длительного периода времени. Период будет состоять из 3 ознакомительных визитов, запланированных каждые 8 ​​недель.
Лекарство: Раствор Шоля
Раствор Шоля будет поставляться в виде флаконов объемом 500 миллилитров (мл), содержащих лимонную кислоту Фармакопеи США (USP) 640 миллиграммов на 5 миллилитров (мг/5 мл) и водный цитрат натрия USP 490 мг/5 мл. Его будут вводить в течение всех периодов в дозе 0,67 ммоль/кг массы тела.
Другие имена:
  • Цитрат
  • Орацит
Лекарство: Триферик
Triferic — это соль железа, одобренная Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) для поддержания уровня гемоглобина у пациентов с терминальной стадией заболевания почек, находящихся на гемодиализе. В этом исследовании он является экспериментальным, поскольку еще не был одобрен для пациентов с IRIDA. Его будут вводить в период 1 в дозе 3 мг/кг массы тела. В периоды 2 и 3 доза может быть скорректирована на основании результатов лабораторных исследований.
Другие имена:
  • цитрат пирофосфата железа (FPC)

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Эффективность Triferic, доставленного пациентам IRIDA: изменение гемоглобина (Hgb)
Временное ограничение: 4 месяца
Эффективность будет определяться путем оценки изменения концентрации гемоглобина по сравнению с исходным уровнем.
4 месяца

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Эффективность введения Triferic пациентам с железорезистентной железодефицитной анемией (IRIDA): изменение сывороточного железа
Временное ограничение: 4 месяца
Эффективность будет оцениваться путем оценки изменения сывороточного железа по сравнению с исходным уровнем.
4 месяца
Эффективность введения Triferic пациентам с IRIDA: изменение насыщения трансферрина (TSAT) по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: 4 месяца
Эффективность будет определяться путем оценки изменения TSAT по сравнению с исходным уровнем.
4 месяца

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Rockwell Medical Technologies, Inc.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

17 января 2017 г.

Первичное завершение (Действительный)

15 марта 2018 г.

Завершение исследования (Действительный)

15 марта 2018 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

14 сентября 2016 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

14 сентября 2016 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

19 сентября 2016 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

22 сентября 2020 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

2 сентября 2020 г.

Последняя проверка

1 сентября 2020 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • RMFPC-15

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

Да

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Fer-In-Sol

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Suriname

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться