Triferic IRIDA (鉄不応性鉄欠乏性貧血) プロトコル

包含基準:

1. 成人患者はインフォームド コンセントを提供し、インフォームド コンセント フォームに署名しています。 小児患者の場合、患者の両親/法定後見人は、研究の要件を理解する能力があり、インフォームドコンセントフォームに署名することにより、子供にすべての研究手順を順守させる意欲を示しています。 該当する場合、研究関連の活動の前に、すべての研究手順について小児患者の同意も得られています。
2. -患者は先天性低色素性小球性貧血の病歴があります。
3. -患者の平均赤血球容積（MCV）は、スクリーニング時に75液量オンス（fL）以下です。
4. -患者はスクリーニング時に血清トランスフェリン飽和度が15％以下です。
5. -患者には、経口鉄療法に対する反応がないか不完全な病歴があります。
6. -患者には、静脈内鉄投与に対する反応がないか不完全な病歴があります。
7. -患者は、1ミリリットルあたり10ナノグラム（ng / mL）（3.58ナノメートル（nM））以上のヘプシジン濃度の既往があります。鉄欠乏性貧血患者。
8. -患者は、臨床検査改善修正条項（CLIA）で認定された検査室で、膜貫通型セリンプロテアーゼ6（TMPRSS6）にホモ接合性または複合ヘテロ接合性の病原性変異があることが記録されています。
9. -患者はスクリーニング時に病状に適切な検査値を持っています（研究者の判断による）。
10. 患者は、スクリーニング時の身体検査で、研究への参加を妨げる重大な異常所見がない（研究者の判断による）。
11. 患者が女性の場合、思春期前であるか、スクリーニングの 2 年以上前に外科的不妊手術が記録されているか、適切な避妊を実践している必要があります。 9 歳以上のすべての女性患者、および 9 歳未満で初潮に達した患者は、スクリーニング中に血清妊娠検査で陰性でなければなりません。 研究に参加するために患者が適切な避妊を行っているかどうかを判断するのは研究者の責任です。

除外基準:

1. -患者は、訪問2の2週間前に静脈内（IV）または経口鉄サプリメントを摂取しました。
2. -患者は来院2の前3か月以内に輸血を受けました。
3. -患者は、感染プロセスのために静脈内または経口の抗生物質または抗真菌薬を受けています。 定期的に投与される予防的抗生物質は許可されています。 そうでなければ適格な患者は、急性疾患から回復したときに再スクリーニングされる場合があります。
4. 患者の体重は
5. -患者は、訪問2の前の30日以内に治験薬研究に参加しました。
6. -患者は、治験責任医師の意見では、患者がプロトコルを順守または正常に完了するのを妨げる可能性が高い状態を持っています。