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Β0/β0 유전자형이 없는 수혈 의존성 β-지중해빈혈 환자를 대상으로 LentiGlobin® BB305 의약품의 효능 및 안전성을 평가하는 연구

2023년 5월 22일 업데이트: bluebird bio

렌티바이러스 βA-T87Q로 체외에서 형질도입된 자가 CD34+ 줄기세포 이식을 통해 β0/β0 유전자형이 없는 수혈 의존성 β-지중해빈혈 환자 대상에서 유전자 치료의 효능 및 안전성을 평가하는 3상 단일군 연구 -50세 이하 피험자의 글로빈 벡터

이는 (

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

24

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 독일
      • Hannover, 독일
  • 미국
    • California
      • Oakland, California, 미국
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국
  • 영국
      • London, 영국
  • 이탈리아
      • Rome, 이탈리아
  • 태국
      • Bangkok, 태국
  • 프랑스
      • Marseille, 프랑스

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

3년 (어린이, 성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 참가자들
  • 등록 전 2년 동안 pRBC 연간 킬로그램당 최소 100밀리리터(mL/kg/년)의 병력이 있는 TDT 진단(모든 참가자) 등록 전 2년 중 1년(참가자 >= 12년).
  • 임상적으로 안정적이고 받을 자격이 있습니다(HSCT).
  • 수혈 이력을 포함하여 상세한 의료 기록을 유지하는 전문 센터에서 최소 지난 2년 동안 치료 및 추적 관찰.

제외 기준:

  • β-글로빈 유전자(HBB) 유전자의 두 대립유전자 모두에서 β0 돌연변이로 특징지어지는 돌연변이의 존재.
  • 인간 면역결핍 바이러스 유형 1 또는 2(HIV-1 및 HIV-2), B형 간염 바이러스(HBV) 또는 C형 간염(HCV)의 존재에 대해 양성입니다.
  • 백혈구(WBC) 수가 (
  • 교정되지 않은 출혈 장애.
  • 모든 이전 또는 현재 악성 종양.
  • 알려진 가족성 암 증후군이 있는 직계 가족 구성원.
  • 이전 조혈모세포이식.
  • 고급 간 질환.
  • MRI에서 심장 T2* < 10ms.
  • 조사관의 의견으로는 제외가 필요한 심각한 철 과부하의 기타 모든 증거.
  • 스크리닝 30일 이내에 조사 약물을 사용한 또 다른 임상 연구에 참여.
  • 이식 주치의 또는 조사관이 결정한 바에 따라 참여자가 HSCT에 부적격하게 만드는 기타 모든 조건.
  • 유전자 치료의 사전 수령.
  • 산후 여성의 임신 또는 모유 수유 또는 가임 참가자를 위한 적절한 피임법 부재.
  • 알려진 이용 가능한 인간 백혈구 항원(HLA) 일치 가족 기증자.
  • 활성 물질에 대한 과민증 또는 어떤 부형제에.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 렌티글로빈 BB305 의약품
50세 이하(<=)의 참가자는 LentiGlobin BB305 의약품을 5.0*10^6 CD34 플러스(+) 세포 용량 이상(>=) 용량으로 1회 정맥 주사(IV) 주입 받았습니다. busulfan을 사용한 골수 파괴 컨디셔닝 후 킬로그램당(세포/kg)(이식 인구라고 함).
유전적: 렌티글로빈 BB305 의약품
LentiGlobin BB305 의약품은 부설판을 이용한 골수파괴 컨디셔닝 후 IV 주입으로 투여됩니다.
다른 이름들:
  • 베티베글로젠 오토템셀

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
수혈 독립성(TI)의 정의를 충족하는 참가자의 비율
기간: 이식 후 14~24개월
TI는 가중 평균 헤모글로빈(Hb) >= 9그램/데시리터(g/dL)로 정의되었으며, 약물 제품 후 연구 기간 동안 언제든지 >= 12개월의 연속 기간 동안 어떠한 포장 적혈구(pRBC) 수혈도 받지 않았습니다. 주입.
이식 후 14~24개월

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
24개월에 수혈 독립성(TI)의 정의를 충족하는 참가자의 비율
기간: 이식 후 24개월째
TI는 가중 평균 헤모글로빈(Hb) >= 9그램/데시리터(g/dL)로 정의되었으며, 약물 제품 후 연구 기간 동안 언제든지 >= 12개월의 연속 기간 동안 어떠한 포장 적혈구(pRBC) 수혈도 받지 않았습니다. 주입. 24개월에 TI의 정의를 충족한 참가자의 비율을 평가했습니다.
이식 후 24개월째
수혈 독립 기간(TI)
기간: TI 시작부터 24개월까지
TI 기간은 TI 시작(즉, 이전 60일 동안 수혈 없이 첫 Hb >=9)부터 Kaplan을 사용하여 TI 기준이 여전히 충족되는 마지막 사용 가능한 Hb까지의 시간으로 계산되었습니다. -마이어 방법론. TI 시작부터 24개월까지의 TI 기간이 보고되었습니다.
TI 시작부터 24개월까지
의약품 주입에서 수혈 독립 달성까지의 시간(TI)
기간: 약물 주입 후 14개월부터 24개월까지
의약품 주입부터 TI 달성까지의 시간은 의약품 주입부터 참가자가 TI로 선언될 수 있는 첫 번째 헤모글로빈까지의 시간으로 계산되었습니다(즉, Hb 검사실에 따라 'TI 시작 + >= 12개월'). 일정).
약물 주입 후 14개월부터 24개월까지
수혈 독립성(TI) 중 가중 평균 헤모글로빈(Hb)
기간: 마지막 pRBC 수혈 후 60일부터 24개월까지
가중 평균 Hb는 진행 60일 동안 pRBC 수혈 없이 Hb 값의 가중 평균으로 정의되었습니다. 두 Hb 값 사이의 시간과 처음과 마지막 Hb 값 사이의 시간의 비율을 계산의 가중치로 사용했습니다.
마지막 pRBC 수혈 후 60일부터 24개월까지
연간 pRBC 수혈량이 최소 50%, 60%, 75%, 90% 또는 100% 감소한 참가자의 비율
기간: 24개월까지 약물 제품 주입 후 12개월
약물 제품 주입 후 12개월부터 24개월(대략 12개월 기간)까지 수혈된 pRBC의 연간 mL/kg pRBC 감소 비율은 등록 전 24개월 동안의 연간 mL/kg pRBC 수혈 요건.
24개월까지 약물 제품 주입 후 12개월
연간 pRBC 수혈 횟수
기간: 약물 주입 후 12개월부터 24개월까지
약물 주입 후 12개월부터 24개월까지 연간 pRBC 수혈 횟수가 보고되었습니다.
약물 주입 후 12개월부터 24개월까지
연간 pRBC 수혈량
기간: 약물 주입 후 12개월부터 24개월까지
약물 제품 주입 후 12개월부터 24개월까지 연간 pRBC 수혈량이 보고되었습니다.
약물 주입 후 12개월부터 24개월까지
약물 제품 주입에서 마지막 pRBC 수혈까지의 시간
기간: 의약품 주입 시작부터 24개월까지
약물 제품 주입에서 마지막 pRBC 수혈까지의 시간이 보고되었습니다.
의약품 주입 시작부터 24개월까지
마지막 pRBC 수혈부터 24개월까지의 시간
기간: 마지막 pRBC 수혈부터 24개월까지(방문 기간으로 인해 최대 약 27개월의 실제 최대 기간)
마지막 pRBC 수혈부터 24개월까지의 시간이 보고되었습니다.
마지막 pRBC 수혈부터 24개월까지(방문 기간으로 인해 최대 약 27개월의 실제 최대 기간)
가중 평균 나디르 헤모글로빈(Hb)
기간: 24개월까지 약물 제품 주입 후 12개월
가중 평균 최저 Hb는 각 pRBC 수혈 전, 수혈 당일 또는 3일 이내의 가장 최근 Hb로 정의되었으며, 수혈 없이 60일 이상 기간이 있었다면 61일부터 마지막 ​​날까지의 모든 Hb 기록 후속 조치 또는 다음 수혈(포함)이 포함되었습니다. 24개월까지 약물 제품 주입 후 12개월 동안의 가중 평균 최저 Hb를 등록 전 24개월 동안의 가중 평균 최저 Hb와 비교하였다.
24개월까지 약물 제품 주입 후 12개월
6, 9, 12, 18 및 24개월에 지원되지 않는 총 Hb 수준
기간: 6, 9, 12, 18, 24개월에
Unsupported total Hb level은 측정일로부터 60일 이내에 급성 또는 만성 pRBC 수혈을 받지 않은 총 Hb 측정치로 정의하였다.
6, 9, 12, 18, 24개월에
6, 9개월에 지원되지 않는 총 Hb 수치(>=10g/dL, >=11g/dL, >=12g/dL, >=13g/dL 및 >=14g/dL)인 참가자 수 , 12, 18 및 24
기간: 6, 9, 12, 18, 24개월에
지원되지 않는 총 Hb 수치(>=10g/dL, >=11g/dL, >=12g/dL, >=13g/dL 및 >=14g/dL)가 임계값을 충족하는 참가자 수는 다음과 같습니다. 6, 9, 12, 18 및 24개월에 보고됨. 참가자는 특정 시점에서 지원되지 않는 총 Hb 측정이 있는 경우 평가할 수 있으며, 지원되지 않는 총 Hb 수준은 측정 날짜 이전 60일 이내에 급성 또는 만성 pRBC 수혈 없이 총 Hb 측정 수준으로 정의됩니다.
6, 9, 12, 18, 24개월에
의약품 주입 후 최소 6개월 동안 킬레이션 요법을 받지 않은 참가자의 비율
기간: 24개월까지
약물 제품 주입 후 최소 6개월 동안 킬레이션 요법을 받지 않은 참가자의 비율이 보고되었습니다.
24개월까지
마지막 철분 킬레이트화 사용부터 마지막 ​​후속 조치까지의 시간
기간: 마지막 철분 킬레이트화부터 24개월까지의 시간(방문 기간으로 인해 최대 약 27개월의 실제 최대 기간)
마지막 철 킬레이트 사용에서 마지막 추적 관찰까지의 시간은 24개월로 보고되었습니다. 참가자들은 약물 주입 후 최소 6개월 동안 철 킬레이트 요법을 받지 않은 경우 이 결과에 대해 평가할 수 있었습니다.
마지막 철분 킬레이트화부터 24개월까지의 시간(방문 기간으로 인해 최대 약 27개월의 실제 최대 기간)
약물 제품(DP) 주입 후 치료용 정맥 절개술을 사용한 참가자의 비율
기간: 24개월까지
Hb가 지속적으로 >= 11g/dL이고 더 이상 정기적인 수혈을 받지 않는 참가자의 경우 연구자의 재량에 따라 킬레이션 대신 치료용 정맥 절개술을 사용할 수 있습니다. 최대 24개월 동안 DP 주입 후 치료적 정맥절개술을 사용한 참가자의 백분율이 보고되었습니다.
24개월까지
약물 제품 주입 후 연간 정맥 절개 요법 사용
기간: 24개월까지
연간 정맥 절개 요법 사용량(DP 주입부터 마지막 ​​추적 조사까지 계산된 연간 절차 수)이 보고되었습니다.
24개월까지
자기 공명 영상(MRI)에 의한 간 철 농도의 기준치로부터의 변화
기간: 기준선, 12개월 및 24개월
12개월 및 24개월에 자기 공명 영상(MRI)에 의한 간 철 함량의 기준선으로부터의 변화가 보고되었습니다.
기준선, 12개월 및 24개월
MRI에서 심장 T2*의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 12개월 및 24개월
12개월과 24개월의 기준선에서 MRI에서 심장 T2*의 기준선으로부터의 변화가 보고되었습니다.
기준선, 12개월 및 24개월
12개월 및 24개월에 혈청 페리틴의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 12개월 및 24개월
혈청 페리틴은 일반적으로 체내 철 저장량을 간접적으로 추정하는 데 사용되었습니다. 민감하지만 다양한 감염 및 염증 상태와 세포용해가 있는 상태에서 증가할 수 있으므로 철분 과부하에 특이적이지 않습니다. 12개월 및 24개월에 혈청 페리틴의 기준선으로부터의 변화가 보고되었습니다.
기준선, 12개월 및 24개월
12개월 및 24개월에 소아 삶의 질 인벤토리(PedsQL) 총 점수의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 12개월 및 24개월
PedsQL GCS는 소아 및 청소년(2~18세)의 건강 관련 삶의 질을 측정하도록 설계되었습니다. 기능의 4차원(신체적[8개 항목], 정서적[5개 항목], 사회적[5개 항목], 학교[3개 항목])을 포함합니다. 연령대: 유아(2-4세), 젊은 소아(5-7세), 소아(8-12세), 청소년(13-18세). 설문지는 또한 자녀의 삶의 질에 대한 부모의 인식을 평가하기 위해 부모/보호자가 작성했습니다. 유아 그룹은 5점 리커트 척도(0~4)를 사용하여 21개 항목으로 구성되었습니다. 다른 모든 그룹은 23개 항목으로 구성되었으며, 젊은 소아의 경우 3점 리커트 척도(0, 2, 4), 소아 및 청소년 그룹의 경우 5점 리커트 척도를 사용했습니다. 보고된 모든 점수는 0=100, 1=75, 2=50, 3=25 및 4=0인 각 도메인에 대해 0에서 100까지의 척도로 변환되었습니다. 높은 점수는 높은 삶의 질에 해당합니다.
기준선, 12개월 및 24개월
12개월 및 24개월의 EuroQol 삶의 질 5차원 청소년 척도(EQ-5D-Y) VAS 건강 상태의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 12개월 및 24개월
EQ-5D는 비용 효율성 및 건강 기술 평가에서 선호도 기반 건강 관련 삶의 질 설문지에서 가장 널리 사용되는 검증되고 표준화된 일반 도구입니다. EQ-5D-Y는 12세에서 17세 사이의 청소년이 사용하도록 특별히 개발되고 검증된 악기 버전입니다. EQ-5D-Y 시각적 아날로그 척도(VAS)는 0("상상할 수 있는 최악의 건강 상태") 및 100("상상할 수 있는 최상의 건강 상태")의 앵커가 있는 20cm 수직 VAS로 구성됩니다. 응답자들은 이러한 단어가 포함된 상자에서 자신의 현재 건강 상태를 가장 정확하게 반영한다고 느끼는 척도의 지점까지 선을 긋는 방식으로 오늘 자신의 건강 상태를 평가하도록 요청받았습니다. VAS는 0-100의 척도(0=사망 및 100=완벽한 건강)로 보고되었습니다(원시 데이터). 더 높은 점수는 더 나은 결과와 동일합니다.
기준선, 12개월 및 24개월
12개월 및 24개월에 EuroQol 삶의 질 5차원 성인 척도(EQ-5D-3L) VAS 건강 상태 점수의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 12개월 및 24개월
EQ-5D는 비용 효율성 및 건강 기술 평가에서 선호도 기반 건강 관련 삶의 질(HRQoL) 설문지에서 가장 널리 사용되는 검증되고 표준화된 일반 도구입니다. 정보에 입각한 동의 시점에 18세 이상인 참가자는 20cm 수직 VAS로 구성된 시각적 아날로그 척도(VAS)인 EQ-5D-3L을 완료할 자격이 있었으며 앵커는 0("상상할 수 있는 최악의 건강 상태")입니다. ) 및 100("상상할 수 있는 최상의 건강 상태"). 응답자들은 이러한 단어가 포함된 상자에서 자신의 현재 건강 상태를 가장 정확하게 반영한다고 느끼는 척도의 지점까지 선을 그려서 오늘 자신의 건강 상태를 평가하도록 요청 받았습니다.
기준선, 12개월 및 24개월
암 치료-골수 이식(FACT-BMT) 설문지 점수의 기능적 평가에서 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 12개월 및 24개월
FACT-BMT는 성인의 골수 이식 관련 삶의 질을 평가합니다. 그것. 총점은 신체적 웰빙, 사회적/가족 웰빙, 정서적 웰빙, 기능적 웰빙, 골수 이식 하위 척도의 5개 영역에 대한 하위 척도 점수의 합입니다. 각 항목은 각 문항에 대한 참여자의 동의를 바탕으로 5점 Likert 척도로 "전혀 아니다" 0점, "조금 그렇다" 1점, "다소 그렇다" 2점, "매우 그렇다" 3점, "매우 그렇다" 4점으로 점수를 매겼다. "매우. 보고된 점수는 다음과 같이 변환되었습니다. 부정형으로 구성된 질문에 대한 역점수를 고려한 후 각 영역에 대한 하위 척도 점수는 항목 점수 합계에 하위 척도의 항목 수를 곱한 다음 응답한 항목 수로 나누어 계산했습니다. 총점은 함께 추가된 하위 척도 총계의 합계이며 범위는 0-148입니다. 높은 점수는 높은 삶의 질에 해당합니다.
기준선, 12개월 및 24개월
12개월 및 24개월에 Short Form-36 건강 설문조사(SF-36), 버전 2, 급성(신체적 및 정신적 요소 요약 점수)의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 12개월 및 24개월
SF-36은 성인의 건강 관련 삶의 질을 측정하도록 설계되었습니다. 이 도구는 36개 항목으로 구성되어 있으며 8개의 다중 항목 척도(신체 기능 [1=예, 많이 제한됨 3=아니오, 전혀 제한되지 않음], 역할-신체적 [1=항상 ~ 5=없음]으로 집계되었습니다. of time], 신체 통증[1=매우 심함 ~ 6=없음], 일반 건강[1=나쁨 ~ 5=매우 좋음], 활력[1=전혀 없음 ~ 5=항상], 사회적 기능[1=모두 시간의: 5=시간 없음], 역할 감정적 [1=항상 ~ 5=시간 없음] 및 정신 건강 [1=항상 ~ 5=전혀 없음]). 4개 영역은 신체 구성 요소 요약(PCS) 점수(신체 기능, 역할-신체, 신체 통증, 일반 건강)로 구성되었고 나머지 4개 영역은 정신 구성 요소 요약(MCS) 점수(활력, 사회적 기능, 역할-감정, 정신 건강)로 구성되었습니다. 보고된 요약 점수는 0에서 100까지의 범위로 변환되었습니다. 높은 점수는 높은 삶의 질에 해당합니다.
기준선, 12개월 및 24개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

bluebird bio

수사관

  • 연구 책임자: Himal Lal Thakar, MD, bluebird bio

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2016년 8월 8일

기본 완료 (실제)

2022년 3월 31일

연구 완료 (실제)

2022년 3월 31일

연구 등록 날짜

최초 제출

2016년 8월 19일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2016년 9월 14일

처음 게시됨 (추정된)

2016년 9월 20일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정된)

2023년 6월 19일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2023년 5월 22일

마지막으로 확인됨

2023년 5월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • HGB-207

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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