Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Eine Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit des Arzneimittels LentiGlobin® BB305 bei Teilnehmern mit transfusionsabhängiger β-Thalassämie, die keinen β0/β0-Genotyp haben

22. Mai 2023 aktualisiert von: bluebird bio

Eine einarmige Phase-3-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit der Gentherapie bei Patienten mit transfusionsabhängiger β-Thalassämie, die keinen β0/β0-Genotyp haben, durch Transplantation autologer CD34+-Stammzellen, die ex vivo mit einem lentiviralen βA-T87Q transduziert wurden -Globin-Vektor bei Probanden im Alter von ≤50 Jahren

Dies ist eine einarmige Phase-3-Studie mit Einzeldosis an mehreren Standorten mit ungefähr 23 Teilnehmern, die kleiner oder gleich (

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

24

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

3 Jahre bis 46 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Teilnehmer
  • Diagnose von TDT mit einer Anamnese von mindestens 100 Milliliter pro Kilogramm pro Jahr (ml/kg/Jahr) pRBCs in den 2 Jahren vor der Aufnahme (alle Teilnehmer) oder gemäß den Standardrichtlinien für Thalassämie mit >= 8 Transfusionen von pRBCs pro behandelt werden Jahr in den 2 Jahren vor der Einschreibung (Teilnehmer >= 12 Jahre).
  • Klinisch stabil und zur Durchführung geeignet (HSCT).
  • Behandelt und überwacht für mindestens die letzten 2 Jahre in einem spezialisierten Zentrum, das detaillierte Krankenakten, einschließlich der Transfusionsgeschichte, geführt hat.

Ausschlusskriterien:

  • Vorhandensein einer als β0-Mutation gekennzeichneten Mutation an beiden Allelen des β-Globin-Gens (HBB)-Gens.
  • Positiv für das Vorhandensein des humanen Immundefizienzvirus Typ 1 oder 2 (HIV-1 und HIV-2), des Hepatitis-B-Virus (HBV) oder des Hepatitis-C-Virus (HCV).
  • Eine Anzahl weißer Blutkörperchen (WBC) von weniger als (
  • Unkorrigierte Blutungsstörung.
  • Jede frühere oder aktuelle Malignität.
  • Unmittelbares Familienmitglied mit einem bekannten familiären Krebssyndrom.
  • Vor HSCT.
  • Fortgeschrittene Lebererkrankung.
  • Ein kardiales T2* < 10 ms laut MRT.
  • Alle anderen Anzeichen einer schweren Eisenüberladung, die nach Ansicht des Ermittlers einen Ausschluss rechtfertigen.
  • Teilnahme an einer anderen klinischen Studie mit einem Prüfpräparat innerhalb von 30 Tagen nach dem Screening.
  • Jede andere Bedingung, die den Teilnehmer für eine HSCT ungeeignet machen würde, wie vom behandelnden Transplantationsarzt oder Prüfarzt festgelegt.
  • Vorheriger Erhalt einer Gentherapie.
  • Schwangerschaft oder Stillzeit bei einer Frau nach der Geburt oder Fehlen einer angemessenen Empfängnisverhütung für eine fruchtbare Teilnehmerin.
  • Ein bekannter und verfügbarer menschlicher Leukozyten-Antigen (HLA) passender Familienspender.
  • Jegliche Kontraindikationen für die Anwendung von Granulozyten-Kolonie-stimulierendem Faktor (G-CSF) und Plerixafor während der Mobilisierung hämatopoetischer Stammzellen und jegliche Kontraindikationen für die Anwendung von Busulfan und anderen Arzneimitteln, die während der myeloablativen Konditionierung erforderlich sind, einschließlich Überempfindlichkeit gegen die Wirkstoffe oder zu einem der Hilfsstoffe.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: LentiGlobin BB305 Arzneimittelprodukt
Teilnehmer im Alter von höchstens (<=) 50 Jahren erhielten eine einzelne intravenöse (IV) Infusion des Arzneimittelprodukts LentiGlobin BB305 in einer Dosis von mindestens (>=) 5,0*10^6 CD34 plus (+) Zellen pro Kilogramm (Zellen/kg) nach myeloablativer Konditionierung mit Busulfan (als Transplantationspopulation bezeichnet).
Genetisch: LentiGlobin BB305 Arzneimittelprodukt
Das Arzneimittelprodukt LentiGlobin BB305 wird nach einer myeloablativen Konditionierung mit Busulfan als intravenöse Infusion verabreicht.
Andere Namen:
  • betibeglogene autotemcel

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Teilnehmer, die die Definition der Transfusionsunabhängigkeit (TI) erfüllen
Zeitfenster: 14 bis 24 Monate nach der Transplantation
TI wurde definiert als ein gewichteter durchschnittlicher Hämoglobinwert (Hb) >= 9 Gramm pro Deziliter (g/dl) ohne Transfusionen von Erythrozytenkonzentraten (pRBC) über einen kontinuierlichen Zeitraum von >= 12 Monaten zu einem beliebigen Zeitpunkt während der Studie nach dem Arzneimittelprodukt Infusion.
14 bis 24 Monate nach der Transplantation

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Teilnehmer, die im 24. Monat die Definition der Transfusionsunabhängigkeit (TI) erfüllen
Zeitfenster: Im 24. Monat nach der Transplantation
TI wurde definiert als ein gewichteter durchschnittlicher Hämoglobinwert (Hb) >= 9 Gramm pro Deziliter (g/dl) ohne Transfusionen von Erythrozytenkonzentraten (pRBC) über einen kontinuierlichen Zeitraum von >= 12 Monaten zu einem beliebigen Zeitpunkt während der Studie nach dem Arzneimittelprodukt Infusion. Bewertet wurde der Prozentsatz der Teilnehmer, die in Monat 24 die Definition von TI erfüllten
Im 24. Monat nach der Transplantation
Dauer der Transfusionsunabhängigkeit (TI)
Zeitfenster: Vom Beginn der TI bis zum 24. Monat
Die Dauer der TI wurde als die Zeit vom Beginn der TI (d. h. erster Hb >=9 ohne Transfusionen in den vorangegangenen 60 Tagen) bis zum letzten verfügbaren Hb berechnet, bei dem die TI-Kriterien nach Kaplan noch erfüllt sind -Meier-Methodik. Es wurde die Dauer der TI vom Beginn der TI bis zum 24. Monat angegeben.
Vom Beginn der TI bis zum 24. Monat
Zeit von der Arzneimittelinfusion bis zum Erreichen der Transfusionsunabhängigkeit (TI)
Zeitfenster: Von 14 Monaten nach der Infusion des Arzneimittels bis zum 24. Monat
Die Zeit von der Arzneimittelinfusion bis zum Erreichen des TI wurde als die Zeit von der Arzneimittelinfusion bis zum ersten Hämoglobinwert berechnet, bei dem ein Teilnehmer als TI deklariert werden kann (d. h. bis „Beginn des TI + >= 12 Monate“, abhängig vom Hb-Labor). Zeitplan).
Von 14 Monaten nach der Infusion des Arzneimittels bis zum 24. Monat
Gewichtetes durchschnittliches Hämoglobin (Hb) während der Transfusionsunabhängigkeit (TI)
Zeitfenster: Von 60 Tagen nach der letzten EK-Transfusion bis zum 24. Monat
Der gewichtete durchschnittliche Hb-Wert wurde als gewichteter Durchschnitt der Hb-Werte ohne EK-Transfusionen in den vorangegangenen 60 Tagen definiert. Als Gewicht für die Berechnung wurde das Verhältnis der Zeit zwischen zwei Hb-Werten und der Zeit zwischen dem ersten und dem letzten Hb-Wert verwendet.
Von 60 Tagen nach der letzten EK-Transfusion bis zum 24. Monat
Prozentsatz der Teilnehmer, bei denen das jährliche pRBC-Transfusionsvolumen um mindestens 50 %, 60 %, 75 %, 90 % oder 100 % reduziert wurde
Zeitfenster: 12 Monate nach der Infusion des Arzneimittels bis zum 24. Monat
Prozentsatz der bei den Teilnehmern erzielten Verringerung der auf das Jahr umgerechneten mL/kg transfundierten pRBCs von 12 Monaten nach der Arzneimittelinfusion bis Monat 24 (ungefähr ein Zeitraum von 12 Monaten) um mindestens 50 %, 60 %, 75 %, 90 % oder 100 % im Vergleich zu der jährliche Bedarf an pRBC-Transfusionen in ml/kg während der 24 Monate vor der Einschreibung.
12 Monate nach der Infusion des Arzneimittels bis zum 24. Monat
Annualisierte Anzahl der EK-Transfusionen
Zeitfenster: Von 12 Monaten nach der Infusion des Arzneimittels bis zum 24. Monat
Es wurde die jährliche Anzahl der EK-Transfusionen von 12 Monaten nach der Infusion des Arzneimittels bis zum 24. Monat gemeldet.
Von 12 Monaten nach der Infusion des Arzneimittels bis zum 24. Monat
Annualisiertes Volumen an EK-Transfusionen
Zeitfenster: Von 12 Monaten nach der Infusion des Arzneimittels bis zum 24. Monat
Es wurde das jährliche Volumen der EK-Transfusionen von 12 Monaten nach der Infusion des Arzneimittels bis zum 24. Monat angegeben.
Von 12 Monaten nach der Infusion des Arzneimittels bis zum 24. Monat
Zeit von der Arzneimittelinfusion bis zur letzten pRBC-Transfusion
Zeitfenster: Vom Beginn der Arzneimittelinfusion bis zum 24. Monat
Es wurde die Zeit von der Arzneimittelinfusion bis zur letzten pRBC-Transfusion angegeben.
Vom Beginn der Arzneimittelinfusion bis zum 24. Monat
Zeit von der letzten pRBC-Transfusion bis zum 24. Monat
Zeitfenster: Von der letzten EK-Transfusion bis zum 24. Monat (tatsächlicher maximaler Zeitrahmen von bis zu etwa 27 Monaten aufgrund des Besuchsfensters)
Es wurde die Zeit von der letzten EK-Transfusion bis zum 24. Monat angegeben.
Von der letzten EK-Transfusion bis zum 24. Monat (tatsächlicher maximaler Zeitrahmen von bis zu etwa 27 Monaten aufgrund des Besuchsfensters)
Gewichteter durchschnittlicher Nadir-Hämoglobinwert (Hb)
Zeitfenster: 12 Monate nach der Infusion des Arzneimittels bis zum 24. Monat
Der gewichtete durchschnittliche Nadir-Hb-Wert wurde als der letzte Hb-Wert vor jeder Erythrozyten-Transfusion, am Tag der Transfusion oder innerhalb von 3 Tagen und, wenn es einen Zeitraum von mehr als 60 Tagen ohne Transfusion gab, als alle Hb-Aufzeichnungen zwischen dem 61. und dem letzten Tag definiert Nachuntersuchung oder nächste Transfusion (einschließlich) waren inbegriffen. Der gewichtete durchschnittliche Nadir-Hb-Wert während des Zeitraums von 12 Monaten nach der Arzneimittelinfusion bis zum 24. Monat wurde mit dem gewichteten durchschnittlichen Nadir-Hb-Wert während der 24 Monate vor der Aufnahme in die Studie verglichen.
12 Monate nach der Infusion des Arzneimittels bis zum 24. Monat
Nicht unterstützte Gesamt-Hb-Werte im 6., 9., 12., 18. und 24. Monat
Zeitfenster: Im 6., 9., 12., 18. und 24. Monat
Der nicht unterstützte Gesamt-Hb-Wert wurde als Gesamt-Hb-Messwert ohne akute oder chronische EK-Transfusionen innerhalb von 60 Tagen vor dem Messdatum definiert.
Im 6., 9., 12., 18. und 24. Monat
Anzahl der Teilnehmer mit nicht unterstützten Gesamt-Hb-Werten (>=10 g/dl, >=11 g/dl, >=12 g/dl, >=13 g/dl und >=14 g/dl) in den Monaten 6 und 9 , 12, 18 und 24
Zeitfenster: Im 6., 9., 12., 18. und 24. Monat
Die Anzahl der Teilnehmer mit nicht unterstützten Gesamt-Hb-Werten (>=10 g/dl, >=11 g/dl, >=12 g/dl, >=13 g/dl und >=14 g/dl), die die Schwellenwerte erreichten, betrug gemeldet in den Monaten 6, 9, 12, 18 und 24. Die Teilnehmer waren auswertbar, wenn sie zu einem bestimmten Zeitpunkt eine nicht unterstützte Gesamt-Hb-Messung hatten, wobei der nicht unterstützte Gesamt-Hb-Wert als der Gesamt-Hb-Messwert ohne akute oder chronische EK-Transfusionen innerhalb von 60 Tagen vor dem Messdatum definiert ist.
Im 6., 9., 12., 18. und 24. Monat
Prozentsatz der Teilnehmer, die nach der Infusion des Arzneimittels mindestens 6 Monate lang keine Chelat-Therapie erhalten haben
Zeitfenster: Bis zum 24. Monat
Es wurde der Prozentsatz der Teilnehmer angegeben, die nach der Infusion des Arzneimittels mindestens 6 Monate lang keine Chelat-Therapie erhalten hatten.
Bis zum 24. Monat
Zeit von der letzten Verwendung von Eisenchelat bis zur letzten Nachuntersuchung
Zeitfenster: Zeit von der letzten Eisenchelatbildung bis zum 24. Monat (tatsächlicher maximaler Zeitrahmen von bis zu etwa 27 Monaten aufgrund des Besuchsfensters)
Es wurde die Zeitspanne von der letzten Verwendung von Eisenchelat bis zur letzten Nachuntersuchung bis zu 24 Monate angegeben. Für dieses Ergebnis waren Teilnehmer auswertbar, wenn sie nach der Infusion des Arzneimittels mindestens 6 Monate lang keine Eisenchelat-Therapie erhalten hatten.
Zeit von der letzten Eisenchelatbildung bis zum 24. Monat (tatsächlicher maximaler Zeitrahmen von bis zu etwa 27 Monaten aufgrund des Besuchsfensters)
Prozentsatz der Teilnehmer, die nach der Infusion eines Arzneimittelprodukts (DP) eine therapeutische Phlebotomie angewendet haben
Zeitfenster: Bis zum 24. Monat
Bei Teilnehmern, deren Hb-Wert dauerhaft >= 11 g/dl war und die keine regelmäßigen Transfusionen mehr erhielten, könnte nach Ermessen des Prüfarztes eine therapeutische Phlebotomie anstelle einer Chelatisierung eingesetzt werden. Es wurde der Prozentsatz der Teilnehmer angegeben, die nach DP-Infusion bis zum 24. Monat eine therapeutische Phlebotomie angewendet haben.
Bis zum 24. Monat
Jährliche Anwendung der Phlebotomie-Therapie nach der Infusion von Arzneimitteln
Zeitfenster: Bis zum 24. Monat
Es wurde eine jährliche Nutzung der Phlebotomie-Therapie (Anzahl der Eingriffe pro Jahr, berechnet von der DP-Infusion bis zur letzten Nachuntersuchung) angegeben.
Bis zum 24. Monat
Änderung der Eisenkonzentration in der Leber gegenüber dem Ausgangswert durch Magnetresonanztomographie (MRT)
Zeitfenster: Ausgangswert, Monate 12 und 24
Es wurde über eine Veränderung des Eisengehalts in der Leber gegenüber dem Ausgangswert mittels Magnetresonanztomographie (MRT) im 12. und 24. Monat berichtet.
Ausgangswert, Monate 12 und 24
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im kardialen T2* im MRT
Zeitfenster: Ausgangswert, Monate 12 und 24
Es wurde über eine Veränderung des kardialen T2*-Werts im MRT zu Studienbeginn sowie im 12. und 24. Monat gegenüber dem Ausgangswert berichtet.
Ausgangswert, Monate 12 und 24
Änderung des Serumferritins gegenüber dem Ausgangswert in den Monaten 12 und 24
Zeitfenster: Ausgangswert, Monate 12 und 24
Serumferritin wurde üblicherweise für eine indirekte Schätzung der Eisenspeicher im Körper verwendet. Obwohl es empfindlich ist, ist es nicht spezifisch für eine Eisenüberladung, da es bei verschiedenen infektiösen und entzündlichen Zuständen sowie bei Vorliegen einer Zytolyse erhöht sein kann. Es wurde über eine Veränderung des Serumferritins gegenüber dem Ausgangswert in den Monaten 12 und 24 berichtet.
Ausgangswert, Monate 12 und 24
Änderung der Gesamtpunktzahl des Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) im 12. und 24. Monat gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert, Monate 12 und 24
PedsQL GCS dient zur Messung der gesundheitsbezogenen Lebensqualität bei Kindern und Jugendlichen (2 bis 18 Jahre). Es umfasste 4 Funktionsdimensionen (körperlich [8 Items], emotional [5 Items], sozial [5 Items], schulisch [3 Items]). Altersgruppen: Kleinkinder (2–4 Jahre), junge Kinder (5–7 Jahre), Kinder (8–12 Jahre), Jugendliche (13–18 Jahre). Der Fragebogen wurde auch von den Eltern/Betreuern ausgefüllt, um die Wahrnehmung der Eltern hinsichtlich der Lebensqualität ihrer Kinder zu beurteilen. Die Kleinkindgruppe bestand aus 21 Items auf einer 5-stufigen Likert-Skala (0 bis 4); Alle anderen Gruppen bestanden aus 23 Items, mit einer 3-Punkte-Likert-Skala (0, 2, 4) für junge Kinder und einer 5-Punkte-Likert-Skala für Kinder- und Teenagergruppen. Alle gemeldeten Bewertungen wurden für jede Domäne auf einer Skala von 0 bis 100 umgerechnet, wobei 0 = 100, 1 = 75, 2 = 50, 3 = 25 und 4 = 0. Höhere Werte entsprechen einer höheren Lebensqualität.
Ausgangswert, Monate 12 und 24
Änderung des VAS-Gesundheitsstatus der EuroQol Quality of Life 5-Dimension Youth Scale (EQ-5D-Y) gegenüber dem Ausgangswert in den Monaten 12 und 24
Zeitfenster: Ausgangswert, Monate 12 und 24
EQ-5D ist ein validiertes, standardisiertes, generisches Instrument, das am häufigsten als präferenzbasierter Fragebogen zur gesundheitsbezogenen Lebensqualität bei der Bewertung von Kosteneffizienz und Gesundheitstechnologien verwendet wurde. EQ-5D-Y war eine Version des Instruments, die speziell für die Verwendung durch Jugendliche im Alter von 12 bis 17 Jahren entwickelt und validiert wurde. Die visuelle Analogskala (VAS) EQ-5D-Y bestand aus einem 20 cm langen vertikalen VAS mit Ankern von 0 („schlechtester vorstellbarer Gesundheitszustand“) und 100 („bester vorstellbarer Gesundheitszustand“). Die Befragten wurden gebeten, ihren eigenen Gesundheitszustand heute zu bewerten, indem sie von einem Kästchen mit diesen Wörtern eine Linie bis zu dem Punkt auf der Skala zogen, der ihrer Meinung nach ihren aktuellen Gesundheitszustand am genauesten widerspiegelte. Die VAS wurde (Rohdaten) auf einer Skala von 0 bis 100 angegeben, wobei 0 = Tod und 100 = vollkommene Gesundheit. Höhere Punktzahlen bedeuten bessere Ergebnisse.
Ausgangswert, Monate 12 und 24
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im VAS-Gesundheitsstatus-Score der 5-dimensionalen EuroQol-Lebensqualitätsskala für Erwachsene (EQ-5D-3L) in den Monaten 12 und 24
Zeitfenster: Ausgangswert, Monate 12 und 24
EQ-5D ist ein validiertes, standardisiertes, generisches Instrument, das der am weitesten verbreitete präferenzbasierte Fragebogen zur gesundheitsbezogenen Lebensqualität (HRQoL) bei der Kostenwirksamkeits- und Gesundheitstechnologiebewertung ist. Teilnehmer, die zum Zeitpunkt der Einverständniserklärung älter als 18 Jahre waren, waren berechtigt, den EQ-5D-3L auszufüllen, eine visuelle Analogskala (VAS), die aus einem 20 cm langen vertikalen VAS mit Ankern von 0 („schlechtester vorstellbarer Gesundheitszustand“) besteht. ) und 100 („bester vorstellbarer Gesundheitszustand“). Die Befragten wurden gebeten, ihren eigenen Gesundheitszustand heute einzuschätzen, indem sie eine Linie von einem Kästchen mit diesen Wörtern bis zu dem Punkt auf der Skala zogen, der ihrer Meinung nach ihren aktuellen Gesundheitszustand am genauesten widerspiegelt.
Ausgangswert, Monate 12 und 24
Änderung gegenüber dem Ausgangswert bei der funktionellen Bewertung des Fragebogenscores zur Krebstherapie-Knochenmarktransplantation (FACT-BMT).
Zeitfenster: Ausgangswert, Monate 12 und 24
Mit FACT-BMT wird die Lebensqualität von Erwachsenen im Zusammenhang mit einer Knochenmarktransplantation beurteilt. Es. Der Gesamtscore war die Summe der Subskalenscores für fünf Bereiche: körperliches Wohlbefinden, soziales/familiäres Wohlbefinden, emotionales Wohlbefinden, funktionelles Wohlbefinden und Subskala für Knochenmarkstransplantation. Jeder Punkt wurde auf einer 5-Punkte-Likert-Skala bewertet, basierend auf der Zustimmung der Teilnehmer zu jeder Aussage: 0 für „überhaupt nicht“, 1 für „ein wenig“, 2 für „eher“, 3 für „ziemlich“ und 4 für „sehr. Die gemeldeten Bewertungen wurden wie folgt umgewandelt: Nach Berücksichtigung der umgekehrten Bewertungen für Fragen, die in negativer Form erstellt wurden, wurde die Subskalenbewertung für jede Domäne berechnet, indem die Summe der Elementbewertungen mit der Anzahl der Elemente in der Subskala multipliziert und dann durch die Anzahl der beantworteten Elemente dividiert wurde. Die Gesamtpunktzahl war die Summe aller Subskalensummen und liegt zwischen 0 und 148. Höhere Werte korrespondierten mit einer höheren Lebensqualität.
Ausgangswert, Monate 12 und 24
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in der Kurzform-36-Gesundheitsumfrage (SF-36), Version 2, Akut (Zusammenfassung der körperlichen und geistigen Komponenten) in den Monaten 12 und 24
Zeitfenster: Ausgangswert, Monate 12 und 24
SF-36 wurde entwickelt, um die gesundheitsbezogene Lebensqualität bei Erwachsenen zu messen. Das Instrument bestand aus 36 Items, die in 8 Skalen mit mehreren Items zusammengefasst wurden (körperliche Funktionsfähigkeit [1=ja, stark eingeschränkt bis 3=nein, überhaupt nicht eingeschränkt], rollenbezogene körperliche Funktionsfähigkeit [1=jede Zeit bis 5=keine). der Zeit], körperliche Schmerzen [1=sehr stark bis 6=keine], allgemeiner Gesundheitszustand [1=schlecht bis 5=ausgezeichnet], Vitalität [1=keine Zeit bis 5=die ganze Zeit], soziales Funktionieren [1=alle Zeit: bis 5=keine Zeit], emotionale Rolle [1=die ganze Zeit bis 5=keine Zeit] und psychische Gesundheit [1=die ganze Zeit bis 5=keine Zeit]). Vier Bereiche umfassten den PCS-Score (Physical Component Summary) (körperliche Funktionsfähigkeit, Rollen-Physik, körperlicher Schmerz, allgemeine Gesundheit) und die verbleibenden vier Bereiche umfassten den MCS-Score (Mental Component Summary) (Vitalität, soziale Funktion, Rollen-Emotional, psychische Gesundheit). Die gemeldeten Gesamtergebnisse wurden auf einer Skala von 0 bis 100 umgerechnet. Höhere Werte korrespondierten mit einer höheren Lebensqualität.
Ausgangswert, Monate 12 und 24

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

bluebird bio

Ermittler

  • Studienleiter: Himal Lal Thakar, MD, bluebird bio

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

8. August 2016

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

31. März 2022

Studienabschluss (Tatsächlich)

31. März 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

19. August 2016

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

14. September 2016

Zuerst gepostet (Geschätzt)

20. September 2016

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

19. Juni 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

22. Mai 2023

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • HGB-207

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Abonnieren