Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus LentiGlobin® BB305 -lääkevalmisteen tehosta ja turvallisuudesta potilailla, joilla on verensiirrosta riippuvainen β-talassemia, joilla ei ole β0/β0-genotyyppiä

maanantai 22. toukokuuta 2023 päivittänyt: bluebird bio

Kolmannen vaiheen yksihaarainen tutkimus, jossa arvioidaan geeniterapian tehokkuutta ja turvallisuutta potilailla, joilla on verensiirrosta riippuvainen β-talassemia, joilla ei ole β0/β0-genotyyppiä, siirtämällä autologisia CD34+-kantasoluja, jotka on transduktoitu ex vivo lentiviraalisella β-T87QA:lla -Globiinivektori ≤50-vuotiailla koehenkilöillä

Tämä on yhden haaran, usean paikan, yhden annoksen, vaiheen 3 tutkimus, johon osallistui noin 23 osallistujaa, jotka ovat pienempiä tai yhtä suuria kuin (

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

24

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Italia
      • Rome, Italia
  • Ranska
      • Marseille, Ranska
  • Saksa
      • Hannover, Saksa
  • Thaimaa
      • Bangkok, Thaimaa
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
  • Yhdysvallat
    • California
      • Oakland, California, Yhdysvallat
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

3 vuotta - 46 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Osallistujat
  • TDT-diagnoosi, jolla on ollut vähintään 100 millilitraa kilogrammaa kohden vuodessa (ml/kg/vuosi) pRBC-soluja 2 vuoden aikana ennen ilmoittautumista (kaikki osallistujat), tai hoidetaan standardien talassemiaohjeiden mukaisesti yli 8 pRBC-siirtoa kohti vuosi ilmoittautumista edeltäneiden 2 vuoden aikana (osallistujat >= 12 vuotta).
  • Kliinisesti vakaa ja kelvollinen suorittamaan (HSCT).
  • Hoidettu ja seurattu vähintään viimeiset 2 vuotta erikoiskeskuksessa, jossa säilytettiin yksityiskohtaiset potilastiedot, mukaan lukien verensiirtohistoria.

Poissulkemiskriteerit:

  • β0-mutaatioksi luonnehditun mutaation esiintyminen β-globiinigeenin (HBB) geenin molemmissa alleeleissa.
  • Positiivinen ihmisen immuunikatoviruksen tyypin 1 tai 2 (HIV-1 ja HIV-2), hepatiitti B -viruksen (HBV) tai hepatiitti C:n (HCV) esiintymiselle.
  • Valkosolujen (WBC) määrä on pienempi kuin (
  • Korjaamaton verenvuotohäiriö.
  • Mikä tahansa aikaisempi tai nykyinen pahanlaatuisuus.
  • Välitön perheenjäsen, jolla on tunnettu familiaalinen syöpäsyndrooma.
  • Aikaisempi HSCT.
  • Pitkälle edennyt maksasairaus.
  • Sydämen T2* < 10 ms magneettikuvauksella.
  • Kaikki muut todisteet vakavasta raudan ylikuormituksesta, jotka tutkijan mielestä oikeuttavat poissulkemisen.
  • Osallistuminen toiseen kliiniseen tutkimukseen tutkimuslääkkeellä 30 päivän sisällä seulonnasta.
  • Mikä tahansa muu sairaus, jonka vuoksi osallistuja ei kelpaa HSCT:hen, kuten hoitavan elinsiirtolääkärin tai tutkijan määrittelee.
  • Geeniterapian saaminen etukäteen.
  • Raskaus tai imetys synnyttäneellä naisella tai riittävän ehkäisyn puuttuminen hedelmälliselle osallistujalle.
  • Tunnettu ja saatavilla oleva ihmisen leukosyyttiantigeenin (HLA) mukainen perheen luovuttaja.
  • Mahdolliset vasta-aiheet granulosyyttipesäkkeitä stimuloivan tekijän (G-CSF) ja pleriksaforin käytölle hematopoieettisten kantasolujen mobilisoinnin aikana ja kaikki vasta-aiheet busulfaanin ja muiden myeloablatiivisen kuntoutuksen aikana tarvittavien lääkkeiden käytölle, mukaan lukien yliherkkyys vaikuttaville aineille tai jollekin apuaineista.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: LentiGlobin BB305 -lääkevalmiste
Alle (<=) 50-vuotiaat osallistujat saivat yhden suonensisäisen (IV) infuusion LentiGlobin BB305 -lääkevalmistetta annoksena, joka oli suurempi tai yhtä suuri kuin (>=) 5,0*10^6 CD34 plus (+) solua kilogrammaa kohden (soluja/kg) myeloablatiivisen busulfaanin käsittelyn jälkeen (kutsutaan siirtopopulaatioksi).
Geneettinen: LentiGlobin BB305 -lääkevalmiste
LentiGlobin BB305 -lääkevalmiste annetaan suonensisäisenä infuusiona busulfaanilla suoritetun myeloablatiivisen hoitotyön jälkeen.
Muut nimet:
  • betibeglogene autotemcel

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka täyttävät verensiirron riippumattomuuden määritelmän (TI)
Aikaikkuna: 14-24 kuukautta siirron jälkeen
TI määriteltiin painotetuksi keskimääräiseksi hemoglobiiniksi (Hb) >= 9 grammaa desilitraa kohden (g/dL) ilman punasolujen (pRBC) siirtoja jatkuvan >= 12 kuukauden ajan milloin tahansa tutkimuksen aikana lääkevalmisteen jälkeen. infuusio.
14-24 kuukautta siirron jälkeen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka täyttävät verensiirron riippumattomuuden (TI) määritelmän 24. kuukaudessa
Aikaikkuna: 24. kuukaudessa siirron jälkeen
TI määriteltiin painotetuksi keskimääräiseksi hemoglobiiniksi (Hb) >= 9 grammaa desilitraa kohden (g/dL) ilman punasolujen (pRBC) siirtoja jatkuvan >= 12 kuukauden ajan milloin tahansa tutkimuksen aikana lääkevalmisteen jälkeen. infuusio. Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka täyttivät TI:n määritelmän 24. kuukaudessa, arvioitiin
24. kuukaudessa siirron jälkeen
Verensiirrosta riippumattomuuden kesto (TI)
Aikaikkuna: TI:n alusta 24. kuukauteen asti
TI:n kesto laskettiin ajanjaksona TI:n alusta (eli (eli (eli) ensimmäinen Hb >=9 ilman verensiirtoja edeltävien 60 päivän aikana) viimeiseen saatavilla olevaan Hb:hen, jolloin TI-kriteerit täyttyvät edelleen Kaplania käytettäessä -Meier-metodologia. TI:n kesto TI:n alusta 24 kuukauden kuukauteen ilmoitettiin.
TI:n alusta 24. kuukauteen asti
Aika lääkevalmisteen infuusiosta verensiirrosta riippumattomuuden saavuttamiseen (TI)
Aikaikkuna: 14 kuukaudesta lääkevalmisteen infuusion jälkeen kuukauteen 24 asti
Aika lääkevalmisteen infuusiosta TI:n saavuttamiseen laskettiin ajaksi lääkevalmisteen infuusiosta ensimmäiseen hemoglobiiniin, jolloin osallistuja voidaan ilmoittaa TI:ksi (eli 'TI:n alkuun + >= 12 kuukautta', riippuen Hb-laboratoriosta ajoittaa).
14 kuukaudesta lääkevalmisteen infuusion jälkeen kuukauteen 24 asti
Hemoglobiinin painotettu keskiarvo (Hb) verensiirron riippumattomuuden aikana (TI)
Aikaikkuna: 60 päivän kuluttua viimeisestä pRBC-siirrosta 24. kuukauteen
Painotettu keskimääräinen Hb määritettiin Hb-arvojen painotetuksi keskiarvoksi ilman pRBC-siirtoja seuraavien 60 päivän aikana. Laskennassa käytettiin painona kahden Hb-arvon ja ensimmäisen ja viimeisen Hb-arvon välisen ajan suhdetta.
60 päivän kuluttua viimeisestä pRBC-siirrosta 24. kuukauteen
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joiden vuotuinen pRBC-siirtomäärä väheni vähintään 50 %, 60 %, 75 %, 90 % tai 100 %
Aikaikkuna: 12 kuukautta lääkevalmisteen infuusion jälkeen 24. kuukauteen asti
Prosenttiosuus osallistujista, jotka vähensivät vuotuista ml/kg pRBC:tä verensiirrossa 12 kuukauden ajalta lääkevalmisteen infuusion jälkeen kuukauteen 24 (noin 12 kuukauden ajanjakso) vähintään 50 %, 60 %, 75 %, 90 % tai 100 % verrattuna vuotuinen ml/kg pRBC-siirtotarve 24 kuukauden aikana ennen ilmoittautumista.
12 kuukautta lääkevalmisteen infuusion jälkeen 24. kuukauteen asti
Vuotuinen pRBC-siirtojen määrä
Aikaikkuna: 12 kuukaudesta lääkevalmisteen infuusion jälkeen kuukauteen 24 asti
PRBC-siirtojen vuotuinen määrä ilmoitettiin 12 kuukauden ajalta lääkevalmisteen infuusion jälkeen kuukauteen 24 asti.
12 kuukaudesta lääkevalmisteen infuusion jälkeen kuukauteen 24 asti
Vuosittainen pRBC-siirtojen määrä
Aikaikkuna: 12 kuukaudesta lääkevalmisteen infuusion jälkeen kuukauteen 24 asti
PRBC-siirtojen vuotuinen määrä ilmoitettiin 12 kuukauden ajalta lääkevalmisteen infuusion jälkeen kuukauteen 24 asti.
12 kuukaudesta lääkevalmisteen infuusion jälkeen kuukauteen 24 asti
Aika lääkevalmisteen infuusiosta viimeiseen pRBC-siirtoon
Aikaikkuna: Lääkevalmisteen infuusion alkamisesta 24. kuukauteen asti
Aika lääkevalmisteen infuusiosta viimeiseen pRBC-siirtoon raportoitiin.
Lääkevalmisteen infuusion alkamisesta 24. kuukauteen asti
Aika viimeisestä pRBC-siirrosta 24. kuukauteen
Aikaikkuna: Viimeisestä pRBC-siirrosta 24 kuukauteen asti (todellinen enimmäisaika noin 27 kuukautta käyntiikkunan vuoksi)
Aika viimeisestä pRBC-siirrosta 24. kuukauteen ilmoitettiin.
Viimeisestä pRBC-siirrosta 24 kuukauteen asti (todellinen enimmäisaika noin 27 kuukautta käyntiikkunan vuoksi)
Painotettu keskimääräinen Nadirin hemoglobiini (Hb)
Aikaikkuna: 12 kuukautta lääkevalmisteen infuusion jälkeen 24. kuukauteen asti
Painotettu keskimääräinen alin Hb määritettiin viimeisimmiksi Hb-arvoiksi ennen kutakin pRBC-siirtoa, verensiirtopäivänä tai 3 päivän sisällä, ja jos verensiirtoa ei ollut yli 60 päivää, kaikki Hb-tietueet päivän 61 ja viimeisen välillä. seuranta tai seuraava verensiirto (mukaan lukien) sisällytettiin. Painotettua keskimääräistä alinta Hb:tä 12 kuukauden ajanjakson aikana lääkevalmisteen infuusion jälkeen 24. kuukauteen verrattiin Hb:n painotettuun keskiarvoon 24 kuukauden aikana ennen ilmoittautumista.
12 kuukautta lääkevalmisteen infuusion jälkeen 24. kuukauteen asti
Hb:n kokonaistasot, joita ei tueta kuukausina 6, 9, 12, 18 ja 24
Aikaikkuna: Kuukausina 6, 9, 12, 18 ja 24
Tukematon kokonaisHb-taso määriteltiin Hb:n kokonaismittaustasoksi ilman akuutteja tai kroonisia pRBC-siirtoja 60 päivän aikana ennen mittauspäivää.
Kuukausina 6, 9, 12, 18 ja 24
Osallistujien määrä, joilla ei-tuettu kokonaishb-taso (>=10 g/dl, >=11 g/dl, >=12 g/dl, >=13 g/dl ja >=14 g/dl) kuukausina 6, 9 , 12, 18 ja 24
Aikaikkuna: Kuukausina 6, 9, 12, 18 ja 24
Niiden osallistujien määrä, joiden kokonaisHb-tasot eivät ole tuettuja (>=10 g/dl, >=11 g/dl, >=12 g/dl, >=13 g/dl ja >=14 g/dl), jotka saavuttivat kynnysarvot ilmoitettu kuukausina 6, 9, 12, 18 ja 24. Osallistujat arvioitiin, jos heillä oli ei-tuettu kokonaisHb-mittaus tiettynä ajankohtana, jolloin tuettu kokonaisHb-taso määritellään Hb:n kokonaismittaustasoksi ilman akuutteja tai kroonisia pRBC-siirtoja 60 päivän aikana ennen mittauspäivää.
Kuukausina 6, 9, 12, 18 ja 24
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka eivät ole saaneet kelaattihoitoa vähintään 6 kuukauden ajan lääkevalmisteen infuusion jälkeen
Aikaikkuna: 24 kuukauteen asti
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka eivät olleet saaneet kelaattihoitoa vähintään 6 kuukauteen lääkevalmisteen infuusion jälkeen, raportoitiin.
24 kuukauteen asti
Aika viimeisestä rautakelaatin käytöstä viimeiseen seurantaan
Aikaikkuna: Aika viimeisestä rautakelatoinnista 24. kuukauteen (todellinen enimmäisaika on jopa noin 27 kuukautta käyntiikkunan vuoksi)
Aika viimeisestä raudan kelaatin käytöstä viimeiseen seurantaan on raportoitu 24 kuukauteen. Osallistujat arvioitiin tämän tuloksen suhteen, jos he eivät olleet saaneet rautakelaatiohoitoa vähintään 6 kuukauteen lääkevalmisteen infuusion jälkeen.
Aika viimeisestä rautakelatoinnista 24. kuukauteen (todellinen enimmäisaika on jopa noin 27 kuukautta käyntiikkunan vuoksi)
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka käyttivät terapeuttista flebotomiaa lääkkeen jälkeistä infuusiota (DP)
Aikaikkuna: 24 kuukauteen asti
Terapeuttista flebotomiaa voidaan käyttää kelaation sijasta osallistujilla, joiden Hb oli jatkuvasti >= 11 g/dl ja jotka eivät enää saaneet säännöllisiä verensiirtoja, tutkijan harkinnan mukaan. Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka käyttivät terapeuttista flebotomiaa DP-infuusion jälkeen enintään 24 kuukauden ajan.
24 kuukauteen asti
Vuosittainen flebotomiahoidon käyttö lääkevalmisteen infuusion jälkeen
Aikaikkuna: 24 kuukauteen asti
Vuotuinen flebotomiahoidon käyttö (toimenpiteiden määrä vuodessa, laskettuna DP-infuusiosta viimeiseen seurantaan) raportoitiin.
24 kuukauteen asti
Maksan rautapitoisuuden muutos lähtötasosta magneettikuvauksella (MRI)
Aikaikkuna: Lähtötilanne, kuukaudet 12 ja 24
Maksan rautapitoisuuden muutos lähtötasosta magneettiresonanssikuvauksella (MRI) raportoitiin kuukausina 12 ja 24.
Lähtötilanne, kuukaudet 12 ja 24
Muutos lähtötilanteesta sydämen T2:ssa* magneettikuvauksessa
Aikaikkuna: Lähtötilanne, kuukaudet 12 ja 24
Sydämen T2:n* muutos lähtötilanteesta MRI:ssä ilmoitettiin lähtötilanteessa 12. ja 24. kuukaudessa.
Lähtötilanne, kuukaudet 12 ja 24
Muutos seerumin ferritiinin lähtötasosta kuukausina 12 ja 24
Aikaikkuna: Lähtötilanne, kuukaudet 12 ja 24
Seerumin ferritiiniä käytettiin yleisesti kehon rautavarastojen epäsuoraan arvioimiseen. Vaikka se on herkkä, se ei ole spesifinen raudan ylikuormitukselle, koska se voi lisääntyä useissa tarttuvissa ja tulehdustiloissa sekä sytolyysin läsnä ollessa. Seerumin ferritiinin muutos lähtötasosta ilmoitettiin kuukausina 12 ja 24.
Lähtötilanne, kuukaudet 12 ja 24
Muutos lähtötasosta lasten elämänlaatuinventaariossa (PedsQL) kokonaispisteissä kuukausina 12 ja 24
Aikaikkuna: Lähtötilanne, kuukaudet 12 ja 24
PedsQL GCS on suunniteltu mittaamaan terveyteen liittyvää elämänlaatua lapsilla ja nuorilla (2–18 vuotta). Se sisälsi 4 toiminnan ulottuvuutta (fyysinen [8 kohdetta], emotionaalinen [5 kohdetta], sosiaalinen [5 kohdetta], koulu [3 kohdetta]). Ikäryhmät: Taapero (2-4 vuotta), Nuori lasten (5-7 vuotta), Lasten (8-12 vuotta), Teinit (13-18 vuotta). Kyselyyn vastasi myös vanhempi/hoitaja arvioidakseen vanhempien käsitystä lastensa elämänlaadusta. Toddler-ryhmä koostui 21 kohdasta käyttäen 5-pisteistä Likert-asteikkoa (0-4); kaikki muut ryhmät koostuivat 23 kohdasta, 3-pisteinen Likert-asteikko (0, 2, 4) nuorille lapsille ja 5-pisteinen Likert-asteikko lapsi- ja teiniryhmille. Kaikki raportoidut pisteet muutettiin asteikolla 0-100 kullekin toimialueelle, jossa 0 = 100, 1 = 75, 2 = 50, 3 = 25 ja 4 = 0. Korkeammat pisteet vastaavat parempaa elämänlaatua.
Lähtötilanne, kuukaudet 12 ja 24
Muutos lähtötasosta EuroQolin elämänlaadun 5-ulotteisessa nuorisoasteikossa (EQ-5D-Y) VAS-terveystila kuukausina 12 ja 24
Aikaikkuna: Lähtötilanne, kuukaudet 12 ja 24
EQ-5D on validoitu, standardoitu, yleinen instrumentti, joka oli yleisimmin käytetty mieltymyksiin perustuva terveyteen liittyvä elämänlaatukysely kustannustehokkuuden ja terveysteknologioiden arvioinnissa. EQ-5D-Y oli versio instrumentista, joka on erityisesti kehitetty ja validoitu 12–17-vuotiaiden nuorten käyttöön. EQ-5D-Y visuaalinen analoginen asteikko (VAS) koostui 20 cm pystysuorasta VAS:sta, jonka ankkurit olivat 0 ("pahin kuviteltavissa oleva terveydentila") ja 100 ("paras kuviteltavissa oleva terveydentila"). Vastaajia pyydettiin arvioimaan omaa terveydentilaansa tänään vetämällä nämä sanat sisältävästä laatikosta viiva asteikon kohtaan, joka heidän mielestään kuvasi parhaiten heidän nykyistä terveydentilaansa. VAS raportoitiin (raakadata) asteikolla 0-100, jossa 0 = kuolema ja 100 = täydellinen terveys. Korkeammat pisteet merkitsivät parempia tuloksia.
Lähtötilanne, kuukaudet 12 ja 24
Muutos lähtötasosta EuroQol Life Quality of Lifen 5-ulotteisessa aikuisten asteikossa (EQ-5D-3L) VAS Health Status Score kuukausina 12 ja 24
Aikaikkuna: Lähtötilanne, kuukaudet 12 ja 24
EQ-5D on validoitu, standardoitu, geneerinen instrumentti, joka oli yleisimmin käytetty preferenssiin perustuva terveyteen liittyvä elämänlaatukysely (HRQoL) kustannustehokkuuden ja terveysteknologioiden arvioinnissa. Osallistujat, jotka olivat tietoisen suostumuksen ajankohtana yli 18 ikäisiä, olivat oikeutettuja täyttämään EQ-5D-3L, joka on visuaalinen analoginen asteikko (VAS), joka koostuu 20 cm:n pystysuorasta VAS:sta, jonka ankkurit olivat 0 ("pahin kuviteltavissa oleva terveydentila" ) ja 100 ("paras kuviteltavissa oleva terveydentila"). Vastaajia pyydettiin arvioimaan omaa terveydentilaansa tänään vetämällä nämä sanat sisältävästä laatikosta viiva asteikon pisteeseen, joka heidän mielestään kuvastaa parhaiten heidän nykyistä terveydentilaansa.
Lähtötilanne, kuukaudet 12 ja 24
Muutos lähtötasosta syöpähoidon ja luuydinsiirron (FACT-BMT) kyselylomakkeen toiminnallisen arvioinnin pisteissä
Aikaikkuna: Lähtötilanne, kuukaudet 12 ja 24
FACT-BMT on luuytimen siirtoon liittyvä elämänlaatu aikuisilla. Se. Kokonaispistemäärä oli viiden alueen ala-asteikon pisteiden summa: fyysinen hyvinvointi, sosiaalinen/perheen hyvinvointi, emotionaalinen hyvinvointi, toiminnallinen hyvinvointi ja luuydinsiirron alaasteikko. Jokainen kohta pisteytettiin 5 pisteen Likert-asteikolla, joka perustui osallistujien yhteisymmärrykseen kunkin väitteen kanssa: 0 "ei ollenkaan", 1 "vähän", 2 "vähän", 3 "melko vähän" ja 4 "hyvin paljon. Raportoidut pisteet muunnettiin seuraavasti: Negatiiviseen muotoon muodostettujen kysymysten käänteisten pisteytyksen huomioon ottamisen jälkeen laskettiin kunkin toimialueen alaasteikkopisteet kertomalla kohdepisteiden summa alaskaalan kohteiden lukumäärällä ja jakamalla sitten vastattujen kohtien määrällä. Kokonaispistemäärä oli aliasteikon kokonaissumma, joka on laskettu yhteen ja vaihtelee välillä 0-148. Korkeammat pisteet vastasivat parempaa elämänlaatua.
Lähtötilanne, kuukaudet 12 ja 24
Muutos lähtötilanteesta lyhyen lomakkeen 36 terveystutkimuksessa (SF-36), versio 2, akuutti (fyysisten ja henkisten osien yhteenvetopisteet) kuukausina 12 ja 24
Aikaikkuna: Lähtötilanne, kuukaudet 12 ja 24
SF-36 on suunniteltu mittaamaan terveyteen liittyvää elämänlaatua aikuisilla. Instrumentti koostui 36 kohteesta, jotka koottiin 8 moniosaiseen asteikkoon (fyysinen toiminta [1 = kyllä, rajoitettu paljon 3 = ei, ei rajoitettu ollenkaan], rooli-fyysinen [1 = koko ajan 5 = ei mitään ajasta], ruumiinkipu [1=erittäin voimakasta 6=ei mitään], yleinen terveys [1=huono - 5=erinomainen], elinvoimaisuus [1=ei aikaa 5=koko ajan], sosiaalinen toiminta [1=kaikki ajasta: 5 = ei ajasta], rooli emotionaalisesti [1 = koko ajan - 5 = ei koskaan] ja mielenterveys [1 = koko ajan 5 = ei koskaan]). Neljä aluetta käsitti fyysisten komponenttien yhteenvetopisteet (PCS) (fyysinen toiminta, rooli-fyysinen, kehon kipu, yleinen terveys) ja loput 4 aluetta käsittivät henkisten komponenttien yhteenvetopisteet (MCS) (vitality, sosiaalinen toiminta, rooli-emotionaalinen, mielenterveys). Raportoidut yhteenvetopisteet muutettiin asteikolla 0-100. Korkeammat pisteet vastasivat parempaa elämänlaatua.
Lähtötilanne, kuukaudet 12 ja 24

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

bluebird bio

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Himal Lal Thakar, MD, bluebird bio

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 8. elokuuta 2016

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 31. maaliskuuta 2022

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 31. maaliskuuta 2022

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 19. elokuuta 2016

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 14. syyskuuta 2016

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Tiistai 20. syyskuuta 2016

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Maanantai 19. kesäkuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 22. toukokuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. toukokuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • HGB-207

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa