PKU 연구를 위한 GMP 드링크
2019년 9월 27일 업데이트: Nutricia UK Ltd
어린이 및 성인의 페닐케톤뇨증 식이 관리를 위한 유청 단백질 유래 사료인 PKU GMPro의 내성, 안전성 및 수용 가능성 평가 - 파일럿 시험
이 연구는 페닐케톤뇨증(PKU) 환자를 위한 글리코마크로펩티드 기반 단백질 대체물의 안전성, 위장관(GI) 내성, 수용 가능성 및 순응도를 평가할 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
40
단계
- 해당 없음
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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London, 영국
- Great Ormond Street Hospital
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London, 영국
- UCLH
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London, 영국
- Guy's and St Thomas' NHS Fondation Trust
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Manchester, 영국
- Royal Manchester Children's Hospital
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Sheffield, 영국
- Sheffield Teaching Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
9개월 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 남성 또는 여성
- 3세 이상
- 고전적 또는 변이형 페닐케톤뇨증으로 진단됨
- 시험 시작 전 최소 1개월 동안 최소 20g의 단백질 등가물을 제공하는 아미노산 기반의 Phe가 없는 단백질 대체물을 최소 1개 복용하는 데 순응했습니다.
- 처방된 일일 Phe 수당을 받으십시오.
- 환자 또는 해당되는 경우 부모/보호자의 서면 동의서
제외 기준:
- 현재 처방된 Sapropterin 또는 유사한 tetrahydrobiopterin 기반 약물
- 임신 또는 수유
- 비경 구 영양 필요
- 주요 간 또는 신장 기능 장애
- 본 연구 참여 전 1개월 이내에 다른 연구에 참여
- 우유 단백질 또는 대두를 포함한 연구 제품 성분에 대한 알레르기
- 환자 또는 부모/보호자의 프로토콜 요구 사항 준수 의지/능력에 대한 연구자의 우려
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 지지 요법
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: GMP
단일 암 설계, 기준 3일, GMP에서 28일
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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혈액 페닐알라닌(및 기타 아미노산)
기간: 28일 동안 3포인트
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혈액 반점 검사
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28일 동안 3포인트
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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위장 관용 설문지
기간: 12/31일
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GI 증상, 중증도 및 평소와 다른 변화를 자세히 설명하는 설문지
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12/31일
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제품 규정 준수 질문
기간: 31일
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권장 금액과 비교하여 제공된 금액과 실제로 소비된 금액에 대한 간략한 질문.
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31일
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제품 수용성 설문지
기간: 2/31일
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제품의 전반적인 선호도 및 수용 가능성에 대한 Breif 체크박스 질문
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2/31일
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환자의 영양 섭취 기록(3일 음식 일지)
기간: 6/31일
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3일 음식 일지, 이후 식이 소프트웨어에서 분석.
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6/31일
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Pateint-보고 된 식욕 (시각적 아날로그 척도)
기간: 6/31일
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시각적 아날로그 척도를 통한 전반적인 식욕 및 포만감 측정
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6/31일
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인체측정법(높이 및 무게)
기간: 2/31일
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기준선 및 연구 종료 시 신장 및 체중 측정
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2/31일
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안전성(부작용 보고)
기간: 31일
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연구 전반에 걸친 부작용 보고
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31일
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 연구 책임자: Rebecca Stratton, PHd, Nutricia Ltd UK
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2016년 7월 1일
기본 완료 (실제)
2019년 9월 27일
연구 완료 (실제)
2019년 9월 27일
연구 등록 날짜
최초 제출
2016년 8월 8일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2016년 9월 22일
처음 게시됨 (추정)
2016년 9월 27일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2019년 10월 1일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2019년 9월 27일
마지막으로 확인됨
2019년 9월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- GMP2016
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니
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