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Bevanda GMP per lo studio della PKU

27 settembre 2019 aggiornato da: Nutricia UK Ltd

Valutazione della tolleranza, della sicurezza e dell'accettabilità della PKU GMPro, un mangime derivato dalle proteine ​​del siero di latte per la gestione dietetica della fenilchetonuria nei bambini e negli adulti - uno studio pilota

Questo studio valuterà la sicurezza, la tolleranza gastrointestinale (GI), l'accettabilità e la compliance di un sostituto proteico a base di glicomacropeptide per i pazienti con fenilchetonuria (PKU).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

40

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Regno Unito
      • London, Regno Unito
        • Great Ormond Street Hospital
      • London, Regno Unito
        • UCLH
      • London, Regno Unito
        • Guy's and St Thomas' NHS Fondation Trust
      • Manchester, Regno Unito
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Sheffield, Regno Unito
        • Sheffield Teaching Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

9 mesi e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Maschio o femmina
  • Oltre 3 anni di età
  • Diagnosi di fenilchetonuria di tipo classico o variante
  • Sono stati conformi nell'assumere almeno un sostituto proteico privo di Phe a base di amminoacidi, fornendo almeno 20 g di proteine ​​equivalenti, per almeno 1 mese prima dell'inizio della prova
  • Avere un'indennità giornaliera di Phe prescritta
  • Consenso informato scritto del paziente o del genitore/tutore, se applicabile

Criteri di esclusione:

  • Sapropterina attualmente prescritta o farmaci simili a base di tetraidrobiopterina
  • Incinta o in allattamento
  • Richiede nutrizione parenterale
  • Disfunzione epatica o renale maggiore
  • - Partecipazione ad altri studi entro 1 mese prima dell'ingresso in questo studio
  • Allergia a uno qualsiasi degli ingredienti del prodotto in studio, comprese le proteine ​​del latte o la soia
  • Preoccupazione dell'investigatore sulla volontà/capacità del paziente o del genitore/tutore di conformarsi ai requisiti del protocollo

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Terapia di supporto
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: GMP
Progettato a braccio singolo, linea di base di 3 giorni, 28 giorni su GMP
Integratore alimentare: Sostituto proteico a base di glicomacropeptidi

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Fenilalanina nel sangue (e altri amminoacidi)
Lasso di tempo: 3 punti in 28 giorni
Test delle macchie di sangue
3 punti in 28 giorni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Questionario sulla tolleranza gastrointestinale
Lasso di tempo: 12/31 giorni
Questionario che dettaglia eventuali sintomi gastrointestinali, gravità e cambiamento rispetto al solito
12/31 giorni
Questionario sulla conformità del prodotto
Lasso di tempo: 31 giorni
Questionario Breif sulle quantità offerte e sulle quantità effettivamente consumate rispetto a quelle consigliate.
31 giorni
Questionario di accettabilità del prodotto
Lasso di tempo: 2/31 giorni
Breif questionario sulla casella di spunta sul gradimento generale e sull'accettabilità del prodotto
2/31 giorni
Assunzione di nutrienti riprodotta dal paziente (diari alimentari di 3 giorni)
Lasso di tempo: 6/31 giorni
Diari alimentari di 3 giorni, successivamente analizzati in software dietetici.
6/31 giorni
Appetito riportato da Pateint (scala analogica visiva)
Lasso di tempo: 6/31 giorni
Misure di appetito e sazietà in eccesso tramite scala analogica visiva
6/31 giorni
Antropometria (altezza e peso)
Lasso di tempo: 2/31 giorni
Misurazioni di altezza e peso al basale e alla fine dello studio
2/31 giorni
Sicurezza (Segnalazione di eventi avversi)
Lasso di tempo: 31 giorni
Segnalazione di eventi avversi durante lo studio
31 giorni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Nutricia UK Ltd

Investigatori

  • Direttore dello studio: Rebecca Stratton, PHd, Nutricia Ltd UK

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 luglio 2016

Completamento primario (Effettivo)

27 settembre 2019

Completamento dello studio (Effettivo)

27 settembre 2019

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

8 agosto 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

22 settembre 2016

Primo Inserito (Stima)

27 settembre 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

1 ottobre 2019

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

27 settembre 2019

Ultimo verificato

1 settembre 2019

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • GMP2016

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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