Bebida GMP para estudio de PKU
27 de septiembre de 2019 actualizado por: Nutricia UK Ltd
Evaluación de la tolerancia, seguridad y aceptabilidad de PKU GMPro, un alimento derivado de proteína de suero para el control dietético de la fenilcetonuria en niños y adultos: una prueba piloto
Este estudio evaluará la seguridad, la tolerancia gastrointestinal (GI), la aceptabilidad y el cumplimiento de un sustituto de proteína a base de glicomacropéptido para pacientes con fenilcetonuria (PKU).
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
40
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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London, Reino Unido
- Great Ormond Street Hospital
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London, Reino Unido
- UCLH
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London, Reino Unido
- Guy's and St Thomas' NHS Fondation Trust
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Manchester, Reino Unido
- Royal Manchester Children's Hospital
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Sheffield, Reino Unido
- Sheffield Teaching Hospital
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
1 año y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Masculino o femenino
- Mayores de 3 años
- Diagnosticado con fenilcetonuria de tipo clásico o variante
- Haber cumplido con la ingesta de al menos un sustituto de proteína libre de Phe basado en aminoácidos, que proporcione al menos 20 g de equivalentes de proteína, durante al menos 1 mes antes del comienzo del ensayo.
- Tener una cantidad diaria prescrita de Phe
- Consentimiento informado por escrito del paciente o del padre/cuidador, si corresponde
Criterio de exclusión:
- Medicamentos a base de sapropterina o tetrahidrobiopterina actualmente recetados
- embarazada o lactando
- Requerimiento de nutrición parenteral
- Disfunción hepática o renal importante
- Participación en otros estudios dentro de 1 mes antes de la entrada de este estudio
- Alergia a cualquiera de los ingredientes del producto del estudio, incluidas las proteínas de la leche o la soja
- Preocupación del investigador sobre la disposición/capacidad del paciente o padre/cuidador para cumplir con los requisitos del protocolo
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Cuidados de apoyo
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: BPF
Diseño de un solo brazo, base de referencia de 3 días, 28 días en GMP
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Fenilalanina en sangre (y otros aminoácidos)
Periodo de tiempo: 3 puntos a lo largo de 28 días
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Prueba de mancha de sangre
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3 puntos a lo largo de 28 días
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cuestionario de tolerancia gastrointestinal
Periodo de tiempo: 12/31 días
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Cuestionario que detalla cualquier síntoma gastrointestinal, gravedad y cambio de lo habitual
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12/31 días
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Cuestionario de conformidad del producto
Periodo de tiempo: 31 días
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Cuestionario breve sobre cantidades ofertadas y cantidades realmente consumidas, en comparación con la cantidad recomendada.
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31 días
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Cuestionario de aceptabilidad del producto
Periodo de tiempo: 2/31 días
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Cuestionario breve de casilla de verificación sobre el gusto general y la aceptabilidad del producto
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2/31 días
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Ingesta de nutrientes reproducida por el paciente (diarios de alimentos de 3 días)
Periodo de tiempo: 6/31 días
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Diarios alimentarios de 3 días, posteriormente analizados en software dietético.
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6/31 días
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Apetito informado por el paciente (escala analógica visual)
Periodo de tiempo: 6/31 días
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Medidas de apetito y saciedad en general a través de una escala analógica visual
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6/31 días
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Antropometría (altura y peso)
Periodo de tiempo: 2/31 días
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Mediciones de altura y peso al inicio y al final del estudio
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2/31 días
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Seguridad (informe de eventos adversos)
Periodo de tiempo: 31 días
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Informe de eventos adversos a lo largo del estudio
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31 días
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Rebecca Stratton, PHd, Nutricia Ltd UK
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de julio de 2016
Finalización primaria (Actual)
27 de septiembre de 2019
Finalización del estudio (Actual)
27 de septiembre de 2019
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
8 de agosto de 2016
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
22 de septiembre de 2016
Publicado por primera vez (Estimar)
27 de septiembre de 2016
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
1 de octubre de 2019
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
27 de septiembre de 2019
Última verificación
1 de septiembre de 2019
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Metabolismo, errores congénitos
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas Congénitas
- Metabolismo de aminoácidos, errores congénitos
- Fenilcetonurias
Otros números de identificación del estudio
- GMP2016
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .