GMP-dryck för PKU-studie
27 september 2019 uppdaterad av: Nutricia UK Ltd
Utvärdera toleransen, säkerheten och acceptansen av PKU GMPro, ett foder som härrör från vassleprotein för dietbehandling av fenylketonuri hos barn och vuxna - ett pilotförsök
Denna studie kommer att utvärdera säkerheten, gastrointestinala (GI) toleransen, acceptansen och överensstämmelsen med ett Glycomacropeptide-baserat proteinsubstitut för patienter med fenylketonuri (PKU).
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
40
Fas
- Inte tillämpbar
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
London, Storbritannien
- Great Ormond Street Hospital
-
London, Storbritannien
- UCLH
-
London, Storbritannien
- Guy's and St Thomas' NHS Fondation Trust
-
Manchester, Storbritannien
- Royal Manchester Children's Hospital
-
Sheffield, Storbritannien
- Sheffield Teaching Hospital
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
1 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Man eller kvinna
- Över 3 år
- Diagnostiserats med klassisk eller varianttyp fenylketonuri
- Har varit följsam när det gäller att ta minst en aminosyrabaserad, Phe-fri proteinersättning, som ger minst 20 g proteinekvivalenter, i minst 1 månad innan försöket påbörjades
- Ha ett föreskrivet dagligt Phe-bidrag
- Skriftligt informerat samtycke från patient, eller från förälder/vårdare om tillämpligt
Exklusions kriterier:
- För närvarande ordinerat Sapropterin eller liknande tetrahydrobiopterinbaserad medicin
- Gravid eller ammande
- Kräver parenteral näring
- Stor lever- eller njurfunktion
- Deltagande i andra studier inom 1 månad innan denna studie påbörjas
- Allergi mot någon av ingredienserna i studieprodukten, inklusive mjölkprotein eller soja
- Utredarens oro för patientens eller förälders/vårdares vilja/förmåga att följa protokollkraven
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Stödjande vård
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: GMP
Enarmsdesignad, 3 dagars baslinje, 28 dagar på GMP
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Blod Fenylalanin (och andra aminosyror)
Tidsram: 3 poäng under 28 dagar
|
Blodfläckstest
|
3 poäng under 28 dagar
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Gastrointestinal toleransfrågeformulär
Tidsram: 12/31 dagar
|
Frågeformulär som beskriver eventuella GI-symtom, svårighetsgrad och förändring från vanligt
|
12/31 dagar
|
|
Frågeformulär om produktöverensstämmelse
Tidsram: 31 dagar
|
Breif frågeformulär om erbjudna mängder och mängder som faktiskt förbrukats, jämfört med rekommenderad mängd.
|
31 dagar
|
|
Frågeformulär om produktacceptans
Tidsram: 2/31 dagar
|
Breif kryssrutan frågeformulär om övergripande tycke och acceptans av produkten
|
2/31 dagar
|
|
Patient omskyddat näringsintag (3 dagars matdagböcker)
Tidsram: 6/31 dagar
|
3 dagars matdagböcker, analyserade sedan i kostprogram.
|
6/31 dagar
|
|
Pateint-rapporterad aptit (visuell analog skala)
Tidsram: 6/31 dagar
|
Mätningar på övergripande aptit och mättnad via visuell analog skala
|
6/31 dagar
|
|
Antropometri (höjd och vikt)
Tidsram: 2/31 dagar
|
Mätningar av längd och vikt vid baslinjen och slutet av studien
|
2/31 dagar
|
|
Säkerhet (rapportering av biverkningar)
Tidsram: 31 dagar
|
Rapportering av biverkningar under hela studien
|
31 dagar
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studierektor: Rebecca Stratton, PHd, Nutricia Ltd UK
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart
1 juli 2016
Primärt slutförande (Faktisk)
27 september 2019
Avslutad studie (Faktisk)
27 september 2019
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
8 augusti 2016
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
22 september 2016
Första postat (Uppskatta)
27 september 2016
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
1 oktober 2019
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
27 september 2019
Senast verifierad
1 september 2019
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- GMP2016
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .