GMP-juoma PKU-tutkimukseen
perjantai 27. syyskuuta 2019 päivittänyt: Nutricia UK Ltd
PKU GMPro:n, heraproteiiniperäisen rehun, lasten ja aikuisten fenyyliketonurian ruokavaliohoitoon tarkoitetun rehun siedettävyyden, turvallisuuden ja hyväksyttävyyden arviointi – pilottikoe
Tässä tutkimuksessa arvioidaan fenyyliketonuriaa (PKU) sairastavien potilaiden glykomakropeptidipohjaisen proteiinikorvikkeen turvallisuutta, ruoansulatuskanavan (GI) sietokykyä, hyväksyttävyyttä ja hoitomyöntyvyyttä.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Ehdot
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
40
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta
- Great Ormond Street Hospital
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta
- UCLH
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta
- Guy's and St Thomas' NHS Fondation Trust
-
Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta
- Royal Manchester Children's Hospital
-
Sheffield, Yhdistynyt kuningaskunta
- Sheffield Teaching Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
9 kuukautta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Mies vai nainen
- Yli 3 vuoden ikäinen
- Diagnosoitu klassinen tai varianttityyppinen fenyyliketonuria
- olet noudattanut vähintään yhden aminohappopohjaisen Phe-vapaan proteiinikorvikkeen ottamista vähintään 20 g proteiiniekvivalenttia vähintään kuukauden ajan ennen kokeen aloittamista
- Sinulla on määrätty Phe-päiväraha
- Potilaan tai tarvittaessa vanhemman/hoitajan kirjallinen tietoinen suostumus
Poissulkemiskriteerit:
- Tällä hetkellä määrätty sapropteriini tai vastaava tetrahydrobiopteriinipohjainen lääke
- Raskaana oleva tai imettävä
- Vaatii parenteraalista ravintoa
- Vakava maksan tai munuaisten toimintahäiriö
- Osallistuminen muihin tutkimuksiin kuukauden sisällä ennen tähän tutkimukseen osallistumista
- Allergia jollekin tutkimustuotteen ainesosalle, mukaan lukien maitoproteiini tai soija
- Tutkijan huoli potilaan tai vanhemman/hoitajan halukkuudesta/kyvystä noudattaa protokollan vaatimuksia
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Tukevaa hoitoa
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: GMP
Suunniteltu yhdelle puolelle, 3 päivän lähtötaso, 28 päivää GMP:llä
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Veren fenyylialaniini (ja muut aminohapot)
Aikaikkuna: 3 pistettä 28 päivän aikana
|
Veripistekoe
|
3 pistettä 28 päivän aikana
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Ruoansulatuskanavan toleranssikysely
Aikaikkuna: 12/31 päivää
|
Kyselylomake, josta käyvät ilmi mahdolliset GI-oireet, vakavuus ja muutokset tavallisesta
|
12/31 päivää
|
|
Tuotteen vaatimustenmukaisuuskysely
Aikaikkuna: 31 päivää
|
Breif-kysely tarjotuista määristä ja tosiasiallisesti kulutetuista määristä verrattuna suositeltuun määrään.
|
31 päivää
|
|
Tuotteen hyväksyttävyyskysely
Aikaikkuna: 2/31 päivää
|
Breif tick-box -kysely tuotteen yleisestä mieltymyksestä ja hyväksyttävyydestä
|
2/31 päivää
|
|
Potilaan uudelleensuojattu ravintoaineiden saanti (3 päivän ruokapäiväkirjat)
Aikaikkuna: 6/31 päivää
|
3 päivän ruokapäiväkirjat, jotka analysoitiin myöhemmin ruokavalioohjelmistossa.
|
6/31 päivää
|
|
Pateintin ilmoittama ruokahalu (visuaalinen analoginen asteikko)
Aikaikkuna: 6/31 päivää
|
Yleisen ruokahalun ja kylläisyyden mittaaminen visuaalisen analogisen asteikon avulla
|
6/31 päivää
|
|
Antropometria (pituus ja paino)
Aikaikkuna: 2/31 päivää
|
Pituuden ja painon mittaukset lähtötilanteessa ja tutkimuksen lopussa
|
2/31 päivää
|
|
Turvallisuus (haittatapahtumien raportointi)
Aikaikkuna: 31 päivää
|
Haittavaikutusten raportointi koko tutkimuksen ajan
|
31 päivää
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Rebecca Stratton, PHd, Nutricia Ltd UK
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Perjantai 1. heinäkuuta 2016
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 27. syyskuuta 2019
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 27. syyskuuta 2019
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 8. elokuuta 2016
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 22. syyskuuta 2016
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tiistai 27. syyskuuta 2016
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 1. lokakuuta 2019
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 27. syyskuuta 2019
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. syyskuuta 2019
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- GMP2016
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .