GMP-drik til PKU-undersøgelse
27. september 2019 opdateret af: Nutricia UK Ltd
Evaluering af tolerancen, sikkerheden og acceptabiliteten af PKU GMPro, et valleproteinafledt foder til diætbehandling af phenylketonuri hos børn og voksne - et pilotforsøg
Denne undersøgelse vil evaluere sikkerheden, gastrointestinal (GI) tolerance, acceptabilitet og compliance af en Glycomacropeptide-baseret proteinerstatning til patienter med Phenylketonuri (PKU).
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
40
Fase
- Ikke anvendelig
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
London, Det Forenede Kongerige
- Great Ormond Street Hospital
-
London, Det Forenede Kongerige
- UCLH
-
London, Det Forenede Kongerige
- Guy's and St Thomas' NHS Fondation Trust
-
Manchester, Det Forenede Kongerige
- Royal Manchester Children's Hospital
-
Sheffield, Det Forenede Kongerige
- Sheffield Teaching Hospital
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
8 måneder og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Mand eller kvinde
- Over 3 år
- Diagnosticeret med klassisk eller variant type phenylketonuri
- Har været i overensstemmelse med at tage mindst én aminosyrebaseret, Phe-fri proteinerstatning, der giver mindst 20 g proteinækvivalenter, i mindst 1 måned før forsøgets påbegyndelse
- Få et ordineret dagligt Phe-tilskud
- Skriftligt informeret samtykke fra patienten eller fra forælder/plejer, hvis det er relevant
Ekskluderingskriterier:
- I øjeblikket ordineret Sapropterin eller lignende tetrahydrobiopterin baseret medicin
- Gravid eller ammende
- Kræver parenteral ernæring
- Større lever- eller nyredysfunktion
- Deltagelse i andre undersøgelser inden for 1 måned før påbegyndelse af denne undersøgelse
- Allergi over for nogen af undersøgelsesproduktets ingredienser, herunder mælkeprotein eller soja
- Undersøgerens bekymring for patientens eller forældres/plejers vilje/evne til at overholde protokolkrav
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Støttende pleje
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: GMP
Enkeltarm designet, 3 dages baseline, 28 dage på GMP
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Blod phenylalanin (og andre aminosyrer)
Tidsramme: 3 point i løbet af 28 dage
|
Blodpletprøve
|
3 point i løbet af 28 dage
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Spørgeskema om mave-tarm tolerance
Tidsramme: 12/31 dage
|
Spørgeskema, der beskriver eventuelle GI-symptomer, sværhedsgrad og ændringer fra normalt
|
12/31 dage
|
|
Spørgeskema om produktoverholdelse
Tidsramme: 31 dage
|
Breif spørgeskema om tilbudte mængder og faktisk forbrugte mængder sammenlignet med anbefalet mængde.
|
31 dage
|
|
Spørgeskema om produktacceptabilitet
Tidsramme: 2/31 dage
|
Breif afkrydsningsfelt spørgeskema om overordnet smag og accept af produktet
|
2/31 dage
|
|
Patient genbeskyttet næringsindtag (3-dages maddagbøger)
Tidsramme: 6/31 dage
|
3 dages maddagbøger, efterfølgende analyseret i kostsoftware.
|
6/31 dage
|
|
Pateint-rapporteret appetit (visuel analog skala)
Tidsramme: 6/31 dage
|
Mål for overordnet appetit og mæthed via visuel analog skala
|
6/31 dage
|
|
Antropometri (højde og vægt)
Tidsramme: 2/31 dage
|
Målinger af højde og vægt ved baseline og slutningen af undersøgelsen
|
2/31 dage
|
|
Sikkerhed (rapportering af uønskede hændelser)
Tidsramme: 31 dage
|
Rapportering af uønskede hændelser gennem hele studiet
|
31 dage
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Studieleder: Rebecca Stratton, PHd, Nutricia Ltd UK
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart
1. juli 2016
Primær færdiggørelse (Faktiske)
27. september 2019
Studieafslutning (Faktiske)
27. september 2019
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
8. august 2016
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
22. september 2016
Først opslået (Skøn)
27. september 2016
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
1. oktober 2019
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
27. september 2019
Sidst verificeret
1. september 2019
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- GMP2016
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .