GMP Drink pro studium PKU
27. září 2019 aktualizováno: Nutricia UK Ltd
Hodnocení tolerance, bezpečnosti a přijatelnosti PKU GMPro, krmiva odvozeného od syrovátkového proteinu pro dietní léčbu fenylketonurie u dětí a dospělých – pilotní zkouška
Tato studie bude hodnotit bezpečnost, gastrointestinální (GI) toleranci, přijatelnost a komplianci proteinové náhrady na bázi glykomakropeptidu u pacientů s fenylketonurií (PKU).
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
40
Fáze
- Nelze použít
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
London, Spojené království
- Great Ormond Street Hospital
-
London, Spojené království
- UCLH
-
London, Spojené království
- Guy's and St Thomas' NHS Fondation Trust
-
Manchester, Spojené království
- Royal Manchester Children's Hospital
-
Sheffield, Spojené království
- Sheffield Teaching Hospital
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
8 měsíců a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Muž nebo žena
- Věk nad 3 roky
- Diagnostikována klasická nebo variantní fenylketonurie
- Dodržovali po dobu alespoň 1 měsíce před zahájením zkoušky alespoň jednu proteinovou náhražku bez Phe na bázi aminokyselin, poskytující alespoň 20 g ekvivalentu proteinu
- Mít předepsanou denní dávku Phe
- Písemný informovaný souhlas pacienta, případně rodiče/pečovatele
Kritéria vyloučení:
- V současnosti předepisovaný Sapropterin nebo podobný lék na bázi tetrahydrobiopterinu
- Těhotné nebo kojící
- Požadavek parenterální výživy
- Závažná dysfunkce jater nebo ledvin
- Účast na jiných studiích do 1 měsíce před vstupem do této studie
- Alergie na kteroukoli složku studijního produktu, včetně mléčné bílkoviny nebo sóji
- Zájem vyšetřovatele o ochotu/schopnost pacienta nebo rodiče/pečovatele splnit požadavky protokolu
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Podpůrná péče
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: GMP
Jednoručně navrženo, 3 dny základní linie, 28 dní v GMP
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Krevní fenylalanin (a další aminokyseliny)
Časové okno: 3 body za 28 dní
|
Test krevních skvrn
|
3 body za 28 dní
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Dotazník gastrointestinální tolerance
Časové okno: 12/31 dní
|
Dotazník s podrobnostmi o všech příznacích GI, závažnosti a změnách oproti obvyklému stavu
|
12/31 dní
|
|
Dotazník shody produktu
Časové okno: 31 dní
|
Breifův dotazník o nabízeném množství a skutečně spotřebovaném množství v porovnání s doporučeným množstvím.
|
31 dní
|
|
Dotazník přijatelnosti produktu
Časové okno: 2/31 dnů
|
Krátký zaškrtávací dotazník o celkové oblíbenosti a přijatelnosti produktu
|
2/31 dnů
|
|
Reprodukovaný příjem živin pacientem (3denní stravovací deníky)
Časové okno: 6/31 dnů
|
3denní jídelní deníky, následně analyzované v dietním softwaru.
|
6/31 dnů
|
|
Pateintem hlášená chuť k jídlu (vizuální analogová stupnice)
Časové okno: 6/31 dnů
|
Měření celkové chuti k jídlu a sytosti pomocí vizuální analogové stupnice
|
6/31 dnů
|
|
Antropometrie (výška a váha)
Časové okno: 2/31 dnů
|
Měření výšky a hmotnosti na začátku a na konci studie
|
2/31 dnů
|
|
Bezpečnost (hlášení nežádoucích příhod)
Časové okno: 31 dní
|
Hlášení nežádoucích účinků v průběhu studie
|
31 dní
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Rebecca Stratton, PHd, Nutricia Ltd UK
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. července 2016
Primární dokončení (Aktuální)
27. září 2019
Dokončení studie (Aktuální)
27. září 2019
Termíny zápisu do studia
První předloženo
8. srpna 2016
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
22. září 2016
První zveřejněno (Odhad)
27. září 2016
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
1. října 2019
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
27. září 2019
Naposledy ověřeno
1. září 2019
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- GMP2016
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .