Bebida GMP para estudo de PKU
27 de setembro de 2019 atualizado por: Nutricia UK Ltd
Avaliando a tolerância, segurança e aceitabilidade de PKU GMPro, um alimento derivado de proteína de soro de leite para o controle dietético da fenilcetonúria em crianças e adultos - um estudo piloto
Este estudo avaliará a segurança, tolerância gastrointestinal (GI), aceitabilidade e conformidade de um substituto de proteína à base de glicomacropeptídeo para pacientes com fenilcetonúria (PKU).
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
40
Estágio
- Não aplicável
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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London, Reino Unido
- Great Ormond Street Hospital
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London, Reino Unido
- UCLH
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London, Reino Unido
- Guy's and St Thomas' NHS Fondation Trust
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Manchester, Reino Unido
- Royal Manchester Children's Hospital
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Sheffield, Reino Unido
- Sheffield Teaching Hospital
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
1 ano e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Masculino ou feminino
- Mais de 3 anos de idade
- Diagnosticado com fenilcetonúria de tipo clássico ou variante
- Ter sido compatível em tomar pelo menos um substituto de proteína livre de Phe à base de aminoácidos, fornecendo pelo menos 20g de equivalentes de proteína, por pelo menos 1 mês antes do início do teste
- Ter uma dose diária prescrita de Phe
- Consentimento informado por escrito do paciente ou dos pais/responsáveis, se aplicável
Critério de exclusão:
- Sapropterina atualmente prescrita ou medicamento semelhante à base de tetrahidrobiopterina
- Grávida ou lactante
- Requer nutrição parenteral
- Disfunção hepática ou renal grave
- Participação em outros estudos dentro de 1 mês antes da entrada neste estudo
- Alergia a qualquer um dos ingredientes do produto do estudo, incluindo proteína do leite ou soja
- Preocupação do investigador com relação à disposição/capacidade do paciente ou pai/cuidador de cumprir os requisitos do protocolo
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Cuidados de suporte
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: GMP
Projeto de braço único, linha de base de 3 dias, 28 dias em GMP
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Sangue Fenilalanina (e outros aminoácidos)
Prazo: 3 pontos ao longo de 28 dias
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Teste de mancha de sangue
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3 pontos ao longo de 28 dias
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Questionário de tolerância gastrointestinal
Prazo: 12/31 dias
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Questionário detalhando quaisquer sintomas gastrointestinais, gravidade e alteração do habitual
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12/31 dias
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Questionário de conformidade do produto
Prazo: 31 dias
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Questionário Breif sobre as quantidades oferecidas e as quantidades efetivamente consumidas, comparadas com a quantidade recomendada.
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31 dias
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Questionário de aceitabilidade do produto
Prazo: 2/31 dias
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Breif questionário de caixa de seleção sobre gosto geral e aceitabilidade do produto
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2/31 dias
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Ingestão de nutrientes relatada pelo paciente (diário alimentar de 3 dias)
Prazo: 6/31 dias
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Diários alimentares de 3 dias, posteriormente analisados em software dietético.
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6/31 dias
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Apetite relatado pela paciente (escala visual analógica)
Prazo: 6/31 dias
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Medidas de apetite geral e saciedade via escala analógica visual
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6/31 dias
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Antropometria (altura e peso)
Prazo: 2/31 dias
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Medidas de altura e peso no início e no final do estudo
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2/31 dias
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Segurança (notificação de eventos adversos)
Prazo: 31 dias
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Notificação de eventos adversos ao longo do estudo
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31 dias
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Rebecca Stratton, PHd, Nutricia Ltd UK
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de julho de 2016
Conclusão Primária (Real)
27 de setembro de 2019
Conclusão do estudo (Real)
27 de setembro de 2019
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
8 de agosto de 2016
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
22 de setembro de 2016
Primeira postagem (Estimativa)
27 de setembro de 2016
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
1 de outubro de 2019
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
27 de setembro de 2019
Última verificação
1 de setembro de 2019
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- GMP2016
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .