Boisson GMP pour l'étude sur la PCU
27 septembre 2019 mis à jour par: Nutricia UK Ltd
Évaluation de la tolérance, de l'innocuité et de l'acceptabilité de PKU GMPro, un aliment dérivé de protéines de lactosérum pour la prise en charge diététique de la phénylcétonurie chez les enfants et les adultes - un essai pilote
Cette étude évaluera l'innocuité, la tolérance gastro-intestinale (GI), l'acceptabilité et la conformité d'un substitut protéique à base de glycomacropeptide pour les patients atteints de phénylcétonurie (PCU).
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
40
Phase
- N'est pas applicable
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
-
-
-
London, Royaume-Uni
- Great Ormond Street Hospital
-
London, Royaume-Uni
- UCLH
-
London, Royaume-Uni
- Guy's and St Thomas' NHS Fondation Trust
-
Manchester, Royaume-Uni
- Royal Manchester Children's Hospital
-
Sheffield, Royaume-Uni
- Sheffield Teaching Hospital
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
1 an et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- Masculin ou féminin
- Plus de 3 ans
- Diagnostiqué avec une phénylcétonurie de type classique ou variante
- Avoir été conforme à la prise d'au moins un substitut protéique à base d'acides aminés et sans Phe, fournissant au moins 20 g d'équivalents protéiques, pendant au moins 1 mois avant le début de l'essai
- Avoir une allocation quotidienne prescrite de Phe
- Consentement éclairé écrit du patient ou du parent/soignant, le cas échéant
Critère d'exclusion:
- Saproptérine ou médicament similaire à base de tétrahydrobioptérine actuellement prescrit
- Enceinte ou allaitante
- Nécessitant une nutrition parentérale
- Dysfonctionnement hépatique ou rénal majeur
- Participation à d'autres études dans le mois précédant l'entrée dans cette étude
- Allergie à l'un des ingrédients du produit à l'étude, y compris les protéines de lait ou le soja
- Préoccupation de l'enquêteur concernant la volonté/la capacité du patient ou du parent/soignant à se conformer aux exigences du protocole
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Soins de soutien
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
|
Expérimental: BPF
Conception à bras unique, ligne de base de 3 jours, 28 jours sur GMP
|
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
Sang Phénylalanine (et autres acides aminés)
Délai: 3 points sur 28 jours
|
Test de tache de sang
|
3 points sur 28 jours
|
Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
Questionnaire de tolérance gastro-intestinale
Délai: 12/31 jours
|
Questionnaire détaillant les symptômes gastro-intestinaux, la gravité et les changements par rapport à d'habitude
|
12/31 jours
|
|
Questionnaire de conformité des produits
Délai: 31 jours
|
Petit questionnaire sur les quantités proposées et les quantités réellement consommées, par rapport à la quantité recommandée.
|
31 jours
|
|
Questionnaire d'acceptabilité du produit
Délai: 2/31 jours
|
Bref questionnaire à cocher sur l'appréciation générale et l'acceptabilité du produit
|
2/31 jours
|
|
Apport nutritionnel reproduit par le patient (journaux alimentaires de 3 jours)
Délai: 6/31 jours
|
Journal alimentaire de 3 jours, ensuite analysé dans un logiciel diététique.
|
6/31 jours
|
|
Appétit rapporté par le patient (échelle visuelle analogique)
Délai: 6/31 jours
|
Mesures de l'appétit global et de la satiété via une échelle visuelle analogique
|
6/31 jours
|
|
Antropométrie (taille et poids)
Délai: 2/31 jours
|
Mesures de la taille et du poids au départ et à la fin de l'étude
|
2/31 jours
|
|
Sécurité (signalement des événements indésirables)
Délai: 31 jours
|
Notification des événements indésirables tout au long de l'étude
|
31 jours
|
Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Rebecca Stratton, PHd, Nutricia Ltd UK
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
1 juillet 2016
Achèvement primaire (Réel)
27 septembre 2019
Achèvement de l'étude (Réel)
27 septembre 2019
Dates d'inscription aux études
Première soumission
8 août 2016
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
22 septembre 2016
Première publication (Estimation)
27 septembre 2016
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
1 octobre 2019
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
27 septembre 2019
Dernière vérification
1 septembre 2019
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- GMP2016
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .