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다베포에틴으로 치료한 신생아의 경증 뇌병증 (MEND)

2023년 12월 1일 업데이트: University of New Mexico

다베포에틴으로 치료한 신생아의 경증 뇌병증(MEND)

이것은 II상 다기관 위약 대조 무작위 타당성/안전성 시험입니다. 생후 6시간 미만에 변형된 Sarnat 신경학적 검사에서 주산기 산혈증 및 경증 신생아 뇌병증이 있는 재태 연령 >34주 영아. 참가자는 출생 후 24시간 이내에 무작위로 다베포에틴 1회 용량 또는 위약을 투여받게 됩니다. 신경 발달 검사(Bayley(III 또는 IV) 및 대운동 기능 평가)는 생후 24개월에 수행됩니다. 약동학은 Darbe를 받은 영아에 대해 평가될 것입니다.

연구 개요

상세 설명

치료적 저체온요법(TH)은 아마도 저산소성 허혈로 인해 중등도에서 중증의 신생아 뇌병증(NE)으로 진단된 신생아를 위한 치료의 표준입니다. TH 자격이 되려면 영아는 주산기 산혈증이 있어야 하고 표준화된 신경학적 검사(Sarnat)에서 중등도 또는 중증 뇌병증의 증거가 있어야 합니다. 그러나 주산기 산혈증이 있는 대부분의 신생아는 중등도 또는 중증 NE로 분류될 만큼 비정상적인 신경학적 검사가 없습니다. 회고적 검토에서 DuPont et al. 주산기 학계 및 경미한 NE가 있는 신생아의 최대 20%가 발작, 진행성 질식 손상으로 인한 사망, NE와 일치하는 뇌 MRI 소견, 퇴원 시 비정상적인 신경학적 검사, 위루관 영양 공급 또는 영양 공급과 같은 비정상적인 단기 결과가 있음을 발견했습니다. 어려움. 경미한 NE(PRIME 연구, NCT01747863)를 조사하는 전향적 임상시험의 예비 데이터에서 39%가 9시간 미만의 비정상적인 뇌파 검사, 비정상적인 뇌 MRI 소견 또는 퇴원 시 비정상적인 신경학적 검사를 받았다는 것을 발견했습니다. Murrayet al. 최근 경미한 뇌병증이 있는 영아의 5년 결과에 대해 보고했으며 25%가 신경 발달 장애가 있음을 보여주었습니다. 이러한 데이터는 가벼운 NE가 이전에 보고된 것보다 손상된 신경학적 결과의 위험이 더 높을 가능성이 있음을 시사합니다. 따라서 신경보호 전략이 이 그룹의 영아들에게 유익할 것으로 보입니다. 예비 데이터는 적혈구 생성 자극제(ESA)가 신경 보호를 제공하고 신생아 뇌 손상에서 단기 및 장기 신경학적 결과를 개선함을 시사합니다. ESA는 염증 감소, 제한된 산화 스트레스, 감소된 세포 사멸 및 백질 손상을 포함한 여러 메커니즘을 통해 작용할 수 있으며, 혈관 신생 촉진 및 신경 발생 특성을 통해 작용할 수 있습니다. 재조합 인간 에리트로포이에틴(EPO) 유래 분자인 Darbepoetin alfa(Darbe)는 신생아에서 안전성과 약동학을 확립했습니다. Darbe는 EPO에 필적하는 생물학적 활성으로 연장된 순환 반감기를 갖기 때문에 덜 빈번한 투여가 요구되는 이점이 있습니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

28

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, 미국, 84108
        • University of Utah

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

3년 (어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준: 영아는 산과적 추정치에 따라 재태 주령이 > 34주이고, 생후 24시간 미만이며, 에서 수행된 수정된 Sarnat 검사를 기반으로 Shankaran 등이 정의한 경미한 뇌병증의 증거가 있는 경우 MEND 시험에 적합합니다. 6시간 미만.

  1. 급성 주산기 사건의 병력(박리, 탯줄 탈출, 중증 태아 심박수 이상 또는 태변 염색)
  2. 영아는 저체온 요법에 대해 평가되며 TH에 대한 임상 기준을 충족하지 않습니다.
  3. 영아는 임상 치료를 위해 IV를 가지고 있습니다.

제외 기준:

  1. 생후 6시간 미만의 수정 Sarnat 검사에서 중등도/중증 뇌병증
  2. 주요 선천성 및/또는 염색체 이상
  3. 뇌 이상 또는 뇌수종의 산전 진단
  4. 심한 성장 제한(< 3%)
  5. 중심 정맥 헤마토크리트 >65%, 혈소판 수 >600,000/dL 및/또는 호중구 감소증(ANC<500 μL)
  6. 에크모
  7. 담당 신생아 전문의가 중환자실에서 신생아 집중 치료를 받을 가능성이 없다고 판단한 영아

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 다베포에틴 알파
IV,10 mcg/kg/dose, Darbepoetin Alpha, 24시간 미만에 1회 투여
생후 24시간 미만에 10mcg/kg의 다베포에틴 알파 단회 정맥 주사
다른 이름들:
  • 다베
  • 다베포에틴
위약 비교기: 위약
IV, 생리 식염수(위약 용량), 24시간 미만에 1회 용량
생후 24시간 미만에 생리식염수 1회 용량 IV

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
정상적인 신경발달
기간: 생후 9~12개월
Bayley III 및 신경근 평가는 생후 9-12개월 사이에 완료되었습니다. 피험자는 Bayley III 점수가 70 미만이거나 비정상적인 신경학적 검사를 받은 경우 비정상이었습니다.
생후 9~12개월

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
부작용이 있는 영아의 비율
기간: 30일 또는 퇴원일 중 먼저 도래하는 날까지
정상 범위를 벗어난 혈압 변화, 이차 감염, 호중구 감소증, 혈전/혈관 사건, 혈액학적 사건(혈소판, Hct 수치, 적혈구 증가증) 및 간/신장 기능과 같은(이에 국한되지 않음) 잠재적인 이상 반응 연구 인구.
30일 또는 퇴원일 중 먼저 도래하는 날까지
발작이 있는 영아의 비율
기간: 30일 또는 퇴원일 중 먼저 도래하는 날까지
임상적 또는 전기적 발작의 발달
30일 또는 퇴원일 중 먼저 도래하는 날까지
퇴원 시 위관 영양식 또는 위절개술이 필요한 영아의 비율
기간: 30일 또는 퇴원일 중 먼저 도래하는 날까지
퇴원 시 튜브 영양이 필요한 영아
30일 또는 퇴원일 중 먼저 도래하는 날까지

기타 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
발작 비율
기간: 생후 24개월
임상적 또는 전기적 발작의 발달
생후 24개월
성공하지 못한 비율
기간: 생후 9개월
3% 미만의 성장
생후 9개월
청각 장애가 있는 비율
기간: 생후 9개월
어린이에게는 보청기가 필요합니다.
생후 9개월
시각 장애가 있는 비율
기간: 생후 9개월
교정 렌즈가 필요합니다
생후 9개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

협력자

수사관

  • 수석 연구원: Tara L DuPont, MD, University of Utah

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2017년 12월 1일

기본 완료 (실제)

2019년 12월 1일

연구 완료 (실제)

2022년 9월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2016년 12월 1일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2017년 3월 1일

처음 게시됨 (실제)

2017년 3월 7일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정된)

2023년 12월 21일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2023년 12월 1일

마지막으로 확인됨

2023년 12월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

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