- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT03071861
Encefalopatía leve en el recién nacido tratado con darbepoetina (MEND)
1 de diciembre de 2023 actualizado por: University of New Mexico
Encefalopatía leve en el recién nacido tratado con darbepoetina (MEND)
Se trata de un ensayo de viabilidad/seguridad aleatorizado, multicéntrico, controlado con placebo, de fase II.
Lactantes > 34 semanas de edad gestacional con acidemia perinatal y encefalopatía neonatal leve en el examen neurológico de Sarnat modificado a menos de seis horas de edad.
Los participantes serán asignados al azar para recibir una dosis de darbepoetina o un placebo dentro de las 24 horas posteriores al nacimiento.
Se realizarán pruebas de desarrollo neurológico (Bayley (III o IV) y evaluación de la función motora gruesa) a los 24 meses de edad.
Se evaluará la farmacocinética en aquellos lactantes que recibieron Darbe.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
La hipotermia terapéutica (TH) es el estándar de atención para los recién nacidos diagnosticados con encefalopatía neonatal (EN) de moderada a grave, presumiblemente debido a isquemia hipóxica.
Para ser elegible para TH, un bebé debe tener acidemia perinatal y evidencia de encefalopatía moderada o grave en un examen neurológico estandarizado (Sarnat).
Sin embargo, la mayoría de los recién nacidos con acidemia perinatal no tienen un examen neurológico lo suficientemente anormal como para clasificarlos como NE moderada o grave.
En una revisión retrospectiva, DuPont et al. encontró que hasta el 20% de los recién nacidos con academia perinatal y NE leve tienen resultados anormales a corto plazo, como convulsiones, muerte por asfixia progresiva, hallazgos de resonancia magnética cerebral compatibles con NE, examen neurológico anormal al alta, alimentación por sonda de gastrostomía o alimentación dificultades.
Los datos preliminares de un ensayo prospectivo que investigó la NE leve (estudio PRIME, NCT01747863) encontró que el 39 % tenía una electroencefalografía anormal antes de las 9 h de edad, un hallazgo anormal en la resonancia magnética del cerebro o un examen neurológico anormal al momento del alta.
Murray et al. informó recientemente sobre los resultados a 5 años de los bebés con encefalopatía leve y mostró que el 25% tenía una discapacidad del desarrollo neurológico.
Estos datos sugieren que la NE leve probablemente conlleva un mayor riesgo de deterioro del resultado neurológico que el informado anteriormente.
Por lo tanto, parecería que las estrategias neuroprotectoras serían beneficiosas en este grupo de lactantes.
Los datos preliminares sugieren que los agentes estimulantes de la eritropoyesis (ESA) brindan neuroprotección y mejoran el resultado neurológico a corto y largo plazo en la lesión cerebral neonatal.
ESA puede funcionar a través de varios mecanismos que incluyen la reducción de la inflamación, el estrés oxidativo limitado, la disminución de la apoptosis y la lesión de la sustancia blanca, así como a través de propiedades proangiogénicas y neurogénicas.
La darbepoetina alfa (Darbe), una molécula derivada de la eritropoyetina humana recombinante (EPO), ha demostrado su seguridad y farmacocinética en los recién nacidos.
Debido a que Darbe tiene una vida media circulante extendida con actividad biológica comparable a la EPO, tiene la ventaja de requerir una administración menos frecuente.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
28
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84108
- University of Utah
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
1 año a 1 año (Niño)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión: Los bebés serán elegibles para el ensayo MEND si tienen una edad gestacional > 34 semanas según la mejor estimación obstétrica, tienen < 24 horas de vida y tienen evidencia de encefalopatía leve según lo definido por Shankaran et al con base en un examen Sarnat modificado realizado en <6 horas de edad.
- Antecedentes de un evento perinatal agudo (abrupción, prolapso del cordón, anomalía grave de la frecuencia cardíaca fetal o tinción de meconio)
- El bebé es evaluado para terapia de hipotermia y NO cumple con los criterios clínicos para HT.
- El bebé tiene una vía intravenosa para el tratamiento clínico
Criterio de exclusión:
- Encefalopatía moderada/grave en el examen de Sarnat modificado a < 6 horas de edad
- Anomalías congénitas y/o cromosómicas mayores
- Diagnóstico prenatal de anomalía cerebral o hidrocefalia
- Restricción severa del crecimiento (< 3%)
- Hematocrito venoso central >65 %, recuento de plaquetas >600 000/dL o neutropenia (ANC<500 μL)
- ECMO
- Bebé juzgado gravemente enfermo y con pocas probabilidades de beneficiarse de cuidados intensivos neonatales por el neonatólogo que lo atiende
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
---|---|
Experimental: Darbepoetina alfa
IV, 10 mcg/kg/dosis, darbepoyetina alfa, una dosis a <24 horas de edad
|
Dosis única de 10 mcg/kg de darbepoetina alfa administrada por vía intravenosa antes de las 24 horas de vida
Otros nombres:
|
Comparador de placebos: Placebo
IV, solución salina normal (dosis de placebo), una dosis a <24 horas de edad
|
Dosis única de solución salina normal, IV, administrada antes de las 24 horas de edad
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
---|---|---|
Neurodesarrollo normal
Periodo de tiempo: 9 - 12 meses de edad
|
El Bayley III y la evaluación neuromuscular se completaron entre los 9 y los 12 meses de edad.
Los sujetos eran anormales si tenían una puntuación de Bayley III de menos de 70 y/o un examen neurológico anormal.
|
9 - 12 meses de edad
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
---|---|---|
Porcentaje de bebés con eventos adversos
Periodo de tiempo: 30 días o hasta el alta hospitalaria, lo que ocurra primero
|
Eventos adversos potenciales como (entre otros) alteraciones en la presión arterial, infecciones secundarias, neutropenia, eventos trombóticos/vasculares, eventos hematológicos (plaquetas, nivel de Hct, policitemia) y función hepática/renal que están fuera del rango normal para el población de estudio.
|
30 días o hasta el alta hospitalaria, lo que ocurra primero
|
Porcentaje de bebés con convulsiones
Periodo de tiempo: 30 días o hasta el alta hospitalaria, lo que ocurra primero
|
desarrollo de convulsiones clínicas o electrográficas
|
30 días o hasta el alta hospitalaria, lo que ocurra primero
|
Porcentaje de lactantes que necesitan alimentación por sonda o gastrostomía al momento del alta en el hogar
Periodo de tiempo: 30 días o hasta el alta hospitalaria, lo que ocurra primero
|
Lactantes que requieren alimentación por sonda al alta
|
30 días o hasta el alta hospitalaria, lo que ocurra primero
|
Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
---|---|---|
Porcentaje con convulsiones
Periodo de tiempo: 24 meses de edad
|
desarrollo de convulsiones clínicas o electrográficas
|
24 meses de edad
|
Porcentaje con fracaso para prosperar
Periodo de tiempo: 9 meses de edad
|
Crecimiento a <3%
|
9 meses de edad
|
Porcentaje con discapacidad auditiva
Periodo de tiempo: 9 meses de edad
|
El niño requiere un dispositivo auditivo
|
9 meses de edad
|
Porcentaje con discapacidad visual
Periodo de tiempo: 9 meses de edad
|
requiere lentes correctivos
|
9 meses de edad
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Tara L DuPont, MD, University of Utah
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
1 de diciembre de 2017
Finalización primaria (Actual)
1 de diciembre de 2019
Finalización del estudio (Actual)
1 de septiembre de 2022
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
1 de diciembre de 2016
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
1 de marzo de 2017
Publicado por primera vez (Actual)
7 de marzo de 2017
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
21 de diciembre de 2023
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
1 de diciembre de 2023
Última verificación
1 de diciembre de 2023
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades cardiovasculares
- Enfermedades Vasculares
- Trastornos cerebrovasculares
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Signos y Síntomas Respiratorios
- Hipoxia
- Hipoxia, Cerebro
- Isquemia cerebral
- Enfermedades Cerebrales
- Hipoxia-Isquemia Cerebral
- Hematínicos
- Darbepoetina alfa
Otros números de identificación del estudio
- MEND 16-330
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
Ensayos clínicos sobre Darbepoetina alfa
-
German Breast GroupBristol-Myers Squibb; Pharmacia; AmgenTerminado
-
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)TerminadoEnfermedad cardiovascularEstados Unidos
-
M.D. Anderson Cancer CenterNational Cancer Institute (NCI)TerminadoTumores cerebrales y del sistema nervioso centralEstados Unidos
-
ProtalixChiesi Farmaceutici S.p.A.TerminadoEnfermedad de FabryEstados Unidos, España, Reino Unido, Paraguay
-
Genzyme, a Sanofi CompanyAprobado para la comercializaciónEnfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo II (GSD-II) | Enfermedad por deficiencia de maltasa ácida | Glucogenosis 2 | Enfermedad de Pompe (inicio tardío)Estados Unidos
-
ShireTerminadoEnfermedad de FabryEstados Unidos
-
ProtalixChiesi Farmaceutici S.p.A.TerminadoEnfermedad de FabryAustralia, Países Bajos, Reino Unido, Canadá, Chequia, Noruega, Eslovenia
-
University of California, San FranciscoDuke UniversityReclutamientoEnfermedad de Wolman | MPS IVA | Enfermedad de Pompe de inicio infantil | Enfermedad de Gaucher, tipo 2 | MPS VI | MPS I | Enfermedad de Gaucher, tipo 3 | MPSII | Mps VIIEstados Unidos
-
Jonsson Comprehensive Cancer CenterAmgenTerminadoLinfoma | Leucemia | Anemia | Tumor sólido adulto no especificado, protocolo específico | Mieloma múltiple y neoplasia de células plasmáticas | Trastorno linfoproliferativo | Condición precancerosa/no malignaEstados Unidos