Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Легкая энцефалопатия у новорожденных, получавших дарбэпоэтин (MEND)

1 декабря 2023 г. обновлено: University of New Mexico

Легкая энцефалопатия у новорожденных, получавших дарбэпоэтин (MEND)

Это рандомизированное многоцентровое плацебо-контролируемое исследование фазы II, осуществимость/безопасность. Младенцы >34 недель гестационного возраста с перинатальной ацидемией и легкой неонатальной энцефалопатией при модифицированном неврологическом обследовании Sarnat в возрасте до шести часов. Участники будут рандомизированы для получения одной дозы дарбэпоэтина или плацебо в течение 24 часов после рождения. В возрасте 24 месяцев будет проведено тестирование нервно-психического развития (Бейли (III или IV) и оценка общей двигательной функции). Фармакокинетика будет оцениваться у тех младенцев, которые получали Darbe.

Обзор исследования

Подробное описание

Терапевтическая гипотермия (ТГ) является стандартом лечения новорожденных с диагнозом неонатальная энцефалопатия (НЭ) средней и тяжелой степени, предположительно обусловленной гипоксической ишемией. Чтобы иметь право на ТГ, у младенца должна быть перинатальная ацидемия и признаки умеренной или тяжелой энцефалопатии при стандартизированном неврологическом обследовании (Sarnat). Тем не менее, у большинства новорожденных с перинатальной ацидемией неврологическое обследование не имеет достаточно отклонений, чтобы классифицировать НЭ как умеренную или тяжелую. В ретроспективном обзоре DuPont et al. обнаружили, что до 20% новорожденных с перинатальной академией и легким НЭ имеют аномальные краткосрочные исходы, такие как судороги, смерть от прогрессирующего асфиксического инсульта, результаты МРТ головного мозга, соответствующие НЭ, отклонения от нормы при неврологическом обследовании при выписке, кормление через гастростому или кормление сложности. Предварительные данные проспективного исследования легкой НЭ (исследование PRIME, NCT01747863) показали, что у 39% детей были выявлены либо отклонения от нормы на электроэнцефалограмме в возрасте до 9 часов, либо отклонения от нормы на МРТ головного мозга, либо отклонения при неврологическом обследовании при выписке. Мюррей и др. недавно сообщили о 5-летних исходах у младенцев с легкой энцефалопатией и показали, что у 25% из них были отклонения в развитии нервной системы. Эти данные свидетельствуют о том, что легкая НЭ, вероятно, несет более высокий риск ухудшения неврологического исхода, чем сообщалось ранее. Таким образом, представляется, что нейропротекторные стратегии будут полезны в этой группе младенцев. Предварительные данные свидетельствуют о том, что стимуляторы эритропоэза (ESA) обеспечивают нейропротекцию и улучшают краткосрочные и долгосрочные неврологические исходы при неонатальном повреждении головного мозга. ESA может работать через несколько механизмов, включая уменьшение воспаления, ограничение окислительного стресса, уменьшение апоптоза и повреждение белого вещества, а также через проангиогенные и нейрогенные свойства. Дарбэпоэтин альфа (Darbe), рекомбинантная молекула, производная от эритропоэтина человека (ЭПО), показала безопасность и фармакокинетику у новорожденных. Поскольку Darbe имеет длительный период полувыведения из кровотока с биологической активностью, сравнимой с EPO, его преимущество состоит в том, что он требует менее частого введения.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

28

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 3 года до 3 года (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения: Младенцы будут иметь право на участие в исследовании MEND, если они имеют гестационный возраст > 34 недель по наилучшей акушерской оценке, возраст < 24 часов и признаки легкой энцефалопатии, как определено Shankaran et al. на основании модифицированного исследования Sarnat, проведенного в <6 часов.

  1. История острого перинатального события (отрыв пуповины, выпадение пуповины, тяжелая аномалия сердечного ритма плода или окрашивание меконием)
  2. Младенца оценивают на предмет гипотермии и НЕ СООТВЕТСТВУЮТ клиническим критериям ТГ.
  3. У младенца есть IV для клинического лечения

Критерий исключения:

  1. Умеренная/тяжелая энцефалопатия при модифицированном исследовании Sarnat в возрасте < 6 часов
  2. Серьезные врожденные и/или хромосомные аномалии
  3. Пренатальная диагностика аномалии головного мозга или гидроцефалии
  4. Серьезное ограничение роста (< 3%)
  5. Центральный венозный гематокрит > 65%, количество тромбоцитов > 600 000/дл и/или нейтропения (АНК <500 мкл)
  6. ЭКМО
  7. Младенец признан критически больным и вряд ли получит пользу от неонатальной интенсивной терапии лечащим неонатологом

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Дарбэпоэтин Альфа
Внутривенно, 10 мкг/кг/доза, дарбэпоэтин альфа, одна доза в возрасте <24 часов
Однократная доза 10 мкг/кг дарбэпоэтина альфа внутривенно в возрасте до 24 часов
Другие имена:
  • Дарбе
  • Дарбэпоэтин
Плацебо Компаратор: Плацебо
Внутривенно, физиологический раствор (доза плацебо), одна доза в возрасте < 24 часов
Однократная доза физиологического раствора внутривенно в возрасте до 24 часов

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Нормальное нейроразвитие
Временное ограничение: 9 - 12 месяцев
Бейли III и нервно-мышечную оценку проводили в возрасте 9-12 месяцев. Субъекты считались ненормальными, если у них был балл по шкале Бейли III менее 70 и/или ненормальное неврологическое обследование.
9 - 12 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Процент младенцев с нежелательными явлениями
Временное ограничение: 30 дней или до выписки из больницы, в зависимости от того, что наступит раньше
Потенциальные нежелательные явления, такие как (но не ограничиваясь ими) изменения артериального давления, вторичные инфекции, нейтропения, тромботические/сосудистые явления, гематологические явления (тромбоциты, уровень Hct, полицитемия) и функция печени/почек, которые находятся за пределами нормального диапазона для изучить население.
30 дней или до выписки из больницы, в зависимости от того, что наступит раньше
Процент младенцев с судорогами
Временное ограничение: 30 дней или до выписки из больницы, в зависимости от того, что наступит раньше
развитие клинических или электрографических судорог
30 дней или до выписки из больницы, в зависимости от того, что наступит раньше
Процент младенцев, нуждающихся в кормлении через желудочный зонд или гастростомии при выписке домой
Временное ограничение: 30 дней или до выписки из больницы, в зависимости от того, что наступит раньше
Младенцы, которым требуется кормление через зонд при выписке
30 дней или до выписки из больницы, в зависимости от того, что наступит раньше

Другие показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Процент с судорогами
Временное ограничение: 24 месяца
развитие клинических или электрографических судорог
24 месяца
Процент неудачников
Временное ограничение: 9 месяцев
Рост <3%
9 месяцев
Процент с нарушением слуха
Временное ограничение: 9 месяцев
Ребенку требуется слуховой аппарат
9 месяцев
Процент с нарушением зрения
Временное ограничение: 9 месяцев
требуются корректирующие линзы
9 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Соавторы

Следователи

  • Главный следователь: Tara L DuPont, MD, University of Utah

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

1 декабря 2017 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 декабря 2019 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 сентября 2022 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

1 декабря 2016 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

1 марта 2017 г.

Первый опубликованный (Действительный)

7 марта 2017 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оцененный)

21 декабря 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

1 декабря 2023 г.

Последняя проверка

1 декабря 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться