- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk utprøving NCT03071861
Mild encefalopati hos nyfødte behandlet med Darbepoetin (MEND)
1. desember 2023 oppdatert av: University of New Mexico
Mild encefalopati hos nyfødte behandlet med Darbepoetin (MEND)
Dette er en fase II multisenter placebokontrollert randomisert, gjennomførbarhet/sikkerhetsstudie.
Spedbarn >34 ukers svangerskapsalder med perinatal acidemi og mild neonatal encefalopati på den modifiserte nevrologiske Sarnat-undersøkelsen ved mindre enn seks timers alder.
Deltakerne vil bli randomisert til å motta enten én dose Darbepoetin eller placebo innen 24 timer etter fødselen.
Nevroutviklingstesting (Bayley (III eller IV) og Gross Motor Function Assessment) vil bli utført ved 24 måneders alder.
Farmakokinetikken vil bli vurdert på de spedbarn som fikk Darbe.
Studieoversikt
Status
Fullført
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Terapeutisk hypotermi (TH) er standarden for omsorg for nyfødte diagnostisert med moderat til alvorlig neonatal encefalopati (NE), antagelig på grunn av hypoksisk iskemi.
For å være kvalifisert for TH må et spedbarn ha perinatal acidemi og tegn på moderat eller alvorlig encefalopati ved en standardisert nevrologisk undersøkelse (Sarnat).
Imidlertid har flertallet av nyfødte med perinatal acidemi ikke en nevrologisk undersøkelse unormal nok til å bli klassifisert som moderat eller alvorlig NE.
I en retrospektiv gjennomgang har DuPont et al. fant at så mange som 20 % av nyfødte med perinatal akademia og mild NE har unormale kortsiktige utfall som anfall, død fra progressiv asfyksi-fornærmelse, hjerne-MR-funn i samsvar med NE, unormal nevrologisk undersøkelse ved utskrivning, gastrostomisondemating eller mating vanskeligheter.
Foreløpige data fra en prospektiv studie som undersøkte mild NE (PRIME-studie, NCT01747863) fant at 39 % hadde enten unormal elektroencefalografi ved < 9 timers alder, et unormalt hjerne-MR-funn eller unormal nevrologisk undersøkelse ved utskrivning.
Murray et al. nylig rapportert om 5-års utfall av spedbarn med mild encefalopati og viste at 25 % hadde nevroutviklingshemming.
Disse dataene tyder på at mild NE sannsynligvis har en høyere risiko for svekket nevrologisk utfall enn tidligere rapportert.
Dermed ser det ut til at nevrobeskyttende strategier vil være fordelaktige for denne gruppen spedbarn.
Foreløpige data tyder på at erytropoiesestimulerende midler (ESA) gir nevrobeskyttelse og forbedrer kort- og langsiktig nevrologisk utfall ved neonatal hjerneskade.
ESA kan virke gjennom flere mekanismer, inkludert redusert betennelse, begrenset oksidativt stress, redusert apoptose og skade på hvit substans, så vel som via pro-angiogene og nevrogene egenskaper.
Darbepoetin alfa (Darbe), et rekombinant humant erytropoietin (EPO)-avledet molekyl har etablert sikkerhet og farmakokinetikk hos nyfødte.
Fordi Darbe har en forlenget sirkulerende halveringstid med sammenlignbar biologisk aktivitet som EPO, har den fordelen av å kreve mindre hyppig administrering
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
28
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84108
- University of Utah
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
1 år til 1 år (Barn)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier: Spedbarn vil være kvalifisert for MEND-studien hvis de har en svangerskapsalder > 34 uker etter beste obstetriske estimat, er <24 timer gamle og har tegn på mild encefalopati som definert av Shankaran et al basert på en modifisert Sarnat-undersøkelse utført kl. <6 timers alder.
- Anamnese med en akutt perinatal hendelse (avbrudd, prolaps av ledningen, alvorlig føtal hjertefrekvensavvik eller mekoniumfarging)
- Spedbarn blir evaluert for hypotermibehandling og oppfyller IKKE kliniske kriterier for TH.
- Spedbarn har en IV for klinisk behandling
Ekskluderingskriterier:
- Moderat/alvorlig encefalopati ved modifisert Sarnat-undersøkelse ved < 6 timers alder
- Større medfødte og/eller kromosomavvik
- Prenatal diagnose av hjerneabnormitet eller hydrocephalus
- Alvorlig vekstbegrensning (< 3 %)
- Sentralvenøs hematokrit >65 %, antall blodplater >600 000/dL og/eller nøytropeni (ANC<500 μL)
- ECMO
- Spedbarn bedømt som kritisk syk og sannsynligvis ikke ha nytte av neonatal intensivbehandling av den behandlende neonatologen
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
---|---|
Eksperimentell: Darbepoetin Alpha
IV,10 mcg/kg/dose, Darbepoetin Alpha, én dose ved <24 timers alder
|
Enkeltdose på 10 mcg/kg Darbepoetin Alpha gitt IV ved mindre enn 24 timers alder
Andre navn:
|
Placebo komparator: Placebo
IV, Normal saltvann (placebodose), én dose ved <24 timers alder
|
Enkeltdose med normal saltvann, IV, gitt ved mindre enn 24 timers alder
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Normal nevroutvikling
Tidsramme: 9-12 måneders alder
|
Bayley III og Neuromuscular Assessment ble fullført mellom 9-12 måneders alder.
Forsøkspersonene var unormale hvis de hadde en Bayley III-score på mindre enn 70 og/eller en unormal nevrologisk undersøkelse.
|
9-12 måneders alder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Prosent av spedbarn med uønskede hendelser
Tidsramme: 30 dager eller til utskrivning fra sykehuset, avhengig av hva som kommer først
|
Potensielle bivirkninger som (men ikke begrenset til) endringer i blodtrykk, sekundære infeksjoner, nøytropeni, trombotiske/vaskulære hendelser, hematologiske hendelser (blodplater, Hct-nivå, polycytemi) og lever-/nyrefunksjon som er utenfor normalområdet for studiepopulasjon.
|
30 dager eller til utskrivning fra sykehuset, avhengig av hva som kommer først
|
Prosent av spedbarn med anfall
Tidsramme: 30 dager eller til utskrivning fra sykehuset, avhengig av hva som kommer først
|
utvikling av kliniske eller elektrografiske anfall
|
30 dager eller til utskrivning fra sykehuset, avhengig av hva som kommer først
|
Prosentandel av spedbarn som trenger Gavage-feeds eller gastrostomi ved utskrivning hjemme
Tidsramme: 30 dager eller til utskrivning fra sykehuset, avhengig av hva som kommer først
|
Spedbarn som trenger sondeernæring ved utskrivning
|
30 dager eller til utskrivning fra sykehuset, avhengig av hva som kommer først
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Prosent med anfall
Tidsramme: 24 måneder gammel
|
utvikling av kliniske eller elektrografiske anfall
|
24 måneder gammel
|
Prosent med manglende evne til å trives
Tidsramme: 9 måneder gammel
|
Vekst på <3 %
|
9 måneder gammel
|
Prosent med nedsatt hørsel
Tidsramme: 9 måneder gammel
|
Barn trenger høreapparat
|
9 måneder gammel
|
Prosent med nedsatt syn
Tidsramme: 9 måneder gammel
|
krever korrigerende linser
|
9 måneder gammel
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Tara L DuPont, MD, University of Utah
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
1. desember 2017
Primær fullføring (Faktiske)
1. desember 2019
Studiet fullført (Faktiske)
1. september 2022
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
1. desember 2016
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
1. mars 2017
Først lagt ut (Faktiske)
7. mars 2017
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Antatt)
21. desember 2023
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
1. desember 2023
Sist bekreftet
1. desember 2023
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- MEND 16-330
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .
Kliniske studier på Darbepoetin Alfa
-
Catholic University of the Sacred HeartSOFAR S.p.A.UkjentGodartet, premalignt og ondartet gynekologisk sykdom begrenset til bekkenetItalia
-
Xiangya Hospital of Central South UniversityUkjent
-
First Affiliated Hospital Xi'an Jiaotong UniversityRekruttering
-
St. Bartholomew's HospitalUkjentMyelodysplastiske syndromerStorbritannia
-
Groupe Francophone des MyelodysplasiesUkjent
-
AmgenFullførtAnemi | Ikke-myeloide maligniteter
-
Peking University Third HospitalRekrutteringSkjoldbrusk øyesykdomKina
-
VA Office of Research and DevelopmentAktiv, ikke rekrutterendeAnemi | Kronisk nyre sykdom | BlodtrykkForente stater
-
The Hospital for Sick ChildrenFullført