Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Mild encefalopati hos nyfødte behandlet med Darbepoetin (MEND)

1. desember 2023 oppdatert av: University of New Mexico

Mild encefalopati hos nyfødte behandlet med Darbepoetin (MEND)

Dette er en fase II multisenter placebokontrollert randomisert, gjennomførbarhet/sikkerhetsstudie. Spedbarn >34 ukers svangerskapsalder med perinatal acidemi og mild neonatal encefalopati på den modifiserte nevrologiske Sarnat-undersøkelsen ved mindre enn seks timers alder. Deltakerne vil bli randomisert til å motta enten én dose Darbepoetin eller placebo innen 24 timer etter fødselen. Nevroutviklingstesting (Bayley (III eller IV) og Gross Motor Function Assessment) vil bli utført ved 24 måneders alder. Farmakokinetikken vil bli vurdert på de spedbarn som fikk Darbe.

Studieoversikt

Detaljert beskrivelse

Terapeutisk hypotermi (TH) er standarden for omsorg for nyfødte diagnostisert med moderat til alvorlig neonatal encefalopati (NE), antagelig på grunn av hypoksisk iskemi. For å være kvalifisert for TH må et spedbarn ha perinatal acidemi og tegn på moderat eller alvorlig encefalopati ved en standardisert nevrologisk undersøkelse (Sarnat). Imidlertid har flertallet av nyfødte med perinatal acidemi ikke en nevrologisk undersøkelse unormal nok til å bli klassifisert som moderat eller alvorlig NE. I en retrospektiv gjennomgang har DuPont et al. fant at så mange som 20 % av nyfødte med perinatal akademia og mild NE har unormale kortsiktige utfall som anfall, død fra progressiv asfyksi-fornærmelse, hjerne-MR-funn i samsvar med NE, unormal nevrologisk undersøkelse ved utskrivning, gastrostomisondemating eller mating vanskeligheter. Foreløpige data fra en prospektiv studie som undersøkte mild NE (PRIME-studie, NCT01747863) fant at 39 % hadde enten unormal elektroencefalografi ved < 9 timers alder, et unormalt hjerne-MR-funn eller unormal nevrologisk undersøkelse ved utskrivning. Murray et al. nylig rapportert om 5-års utfall av spedbarn med mild encefalopati og viste at 25 % hadde nevroutviklingshemming. Disse dataene tyder på at mild NE sannsynligvis har en høyere risiko for svekket nevrologisk utfall enn tidligere rapportert. Dermed ser det ut til at nevrobeskyttende strategier vil være fordelaktige for denne gruppen spedbarn. Foreløpige data tyder på at erytropoiesestimulerende midler (ESA) gir nevrobeskyttelse og forbedrer kort- og langsiktig nevrologisk utfall ved neonatal hjerneskade. ESA kan virke gjennom flere mekanismer, inkludert redusert betennelse, begrenset oksidativt stress, redusert apoptose og skade på hvit substans, så vel som via pro-angiogene og nevrogene egenskaper. Darbepoetin alfa (Darbe), et rekombinant humant erytropoietin (EPO)-avledet molekyl har etablert sikkerhet og farmakokinetikk hos nyfødte. Fordi Darbe har en forlenget sirkulerende halveringstid med sammenlignbar biologisk aktivitet som EPO, har den fordelen av å kreve mindre hyppig administrering

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

28

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84108
        • University of Utah

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

1 år til 1 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier: Spedbarn vil være kvalifisert for MEND-studien hvis de har en svangerskapsalder > 34 uker etter beste obstetriske estimat, er <24 timer gamle og har tegn på mild encefalopati som definert av Shankaran et al basert på en modifisert Sarnat-undersøkelse utført kl. <6 timers alder.

  1. Anamnese med en akutt perinatal hendelse (avbrudd, prolaps av ledningen, alvorlig føtal hjertefrekvensavvik eller mekoniumfarging)
  2. Spedbarn blir evaluert for hypotermibehandling og oppfyller IKKE kliniske kriterier for TH.
  3. Spedbarn har en IV for klinisk behandling

Ekskluderingskriterier:

  1. Moderat/alvorlig encefalopati ved modifisert Sarnat-undersøkelse ved < 6 timers alder
  2. Større medfødte og/eller kromosomavvik
  3. Prenatal diagnose av hjerneabnormitet eller hydrocephalus
  4. Alvorlig vekstbegrensning (< 3 %)
  5. Sentralvenøs hematokrit >65 %, antall blodplater >600 000/dL og/eller nøytropeni (ANC<500 μL)
  6. ECMO
  7. Spedbarn bedømt som kritisk syk og sannsynligvis ikke ha nytte av neonatal intensivbehandling av den behandlende neonatologen

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Darbepoetin Alpha
IV,10 mcg/kg/dose, Darbepoetin Alpha, én dose ved <24 timers alder
Enkeltdose på 10 mcg/kg Darbepoetin Alpha gitt IV ved mindre enn 24 timers alder
Andre navn:
  • Darbe
  • Darbepoetin
Placebo komparator: Placebo
IV, Normal saltvann (placebodose), én dose ved <24 timers alder
Enkeltdose med normal saltvann, IV, gitt ved mindre enn 24 timers alder

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Normal nevroutvikling
Tidsramme: 9-12 måneders alder
Bayley III og Neuromuscular Assessment ble fullført mellom 9-12 måneders alder. Forsøkspersonene var unormale hvis de hadde en Bayley III-score på mindre enn 70 og/eller en unormal nevrologisk undersøkelse.
9-12 måneders alder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosent av spedbarn med uønskede hendelser
Tidsramme: 30 dager eller til utskrivning fra sykehuset, avhengig av hva som kommer først
Potensielle bivirkninger som (men ikke begrenset til) endringer i blodtrykk, sekundære infeksjoner, nøytropeni, trombotiske/vaskulære hendelser, hematologiske hendelser (blodplater, Hct-nivå, polycytemi) og lever-/nyrefunksjon som er utenfor normalområdet for studiepopulasjon.
30 dager eller til utskrivning fra sykehuset, avhengig av hva som kommer først
Prosent av spedbarn med anfall
Tidsramme: 30 dager eller til utskrivning fra sykehuset, avhengig av hva som kommer først
utvikling av kliniske eller elektrografiske anfall
30 dager eller til utskrivning fra sykehuset, avhengig av hva som kommer først
Prosentandel av spedbarn som trenger Gavage-feeds eller gastrostomi ved utskrivning hjemme
Tidsramme: 30 dager eller til utskrivning fra sykehuset, avhengig av hva som kommer først
Spedbarn som trenger sondeernæring ved utskrivning
30 dager eller til utskrivning fra sykehuset, avhengig av hva som kommer først

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosent med anfall
Tidsramme: 24 måneder gammel
utvikling av kliniske eller elektrografiske anfall
24 måneder gammel
Prosent med manglende evne til å trives
Tidsramme: 9 måneder gammel
Vekst på <3 %
9 måneder gammel
Prosent med nedsatt hørsel
Tidsramme: 9 måneder gammel
Barn trenger høreapparat
9 måneder gammel
Prosent med nedsatt syn
Tidsramme: 9 måneder gammel
krever korrigerende linser
9 måneder gammel

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Samarbeidspartnere

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Tara L DuPont, MD, University of Utah

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. desember 2017

Primær fullføring (Faktiske)

1. desember 2019

Studiet fullført (Faktiske)

1. september 2022

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

1. desember 2016

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

1. mars 2017

Først lagt ut (Faktiske)

7. mars 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

21. desember 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

1. desember 2023

Sist bekreftet

1. desember 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Darbepoetin Alfa

3
Abonnere