Crigler-Najjar 증후군의 임상 평가 연구 (LUSTRO)
2019년 2월 4일 업데이트: Audentes Therapeutics
LUSTRO: 크리글러-나자르 증후군에 대한 임상 평가 연구
이것은 1세 이상의 매일 광선 요법이 필요한 크리글러-나자르 증후군 피험자를 평가하기 위한 전향적 비개입적 임상 평가 연구입니다.
연구 개요
상태
완전한
정황
연구 유형
관찰
등록 (실제)
8
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
1년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
이 연구는 매일 광선 요법이 필요한 1세 이상의 Crigler-Najjar 증후군 피험자를 등록할 것입니다.
설명
주요 포함 기준:
- 피험자는 UGT1A1 유전자의 확인된 돌연변이로 인해 크리글러-나자르 증후군 진단을 받았습니다.
- 피험자는 1세 이상입니다.
- 대상자는 24시간(일일 조명 시간) 내에 최소 6시간 동안 매일 광선 요법을 받습니다.
제외 기준:
- 피험자는 현재 중재적 연구에 참여하고 있거나 유전자 또는 세포 치료를 받았습니다.
- 피험자는 전체 간, 부분 간 또는 간세포 이식을 받았습니다. 또는 피험자는 본 연구의 계획된 참여 기간 내에 간 이식이 예정되어 있습니다.
- 조사자의 의견에 따르면 피험자는 심각한 담즙 정체성 질환을 앓고 있습니다.
- 피험자는 스크리닝 30일 이내에 페노바르비탈 또는 다른 알려진 UGT1A1 유도제를 투여받고 있습니다.
- 조사자의 의견에 따라 피험자는 임상적으로 유의한 기저 간 질환(Crigler-Najjar 증후군 제외)이 있습니다.
- 피험자는 연구자의 의견에 따라 Crigler-Najjar 증후군 이외의 임상적으로 중요한 상태의 병력이 있거나 현재 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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Crigler-Najjar 증후군 환자의 질병 경과 및 자연사 특성화
기간: 최대 2년
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최대 2년
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연구 과정 동안 빌리루빈 수치의 변화와 24시간 동안 빌리루빈 수치의 변화를 평가합니다.
기간: 최대 2년
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최대 2년
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연구 과정 동안 광선 요법 사용 평가
기간: 최대 2년
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최대 2년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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PedsQL로 측정한 Crigler-Najjar 피험자와 간병인의 인본주의적 및 임상적 질병 부담 평가
기간: 최대 2년
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최대 2년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Suyash Prasad, MBBS, MRCP,MRCPCH, FFPM, Audentes Therapeutics
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2017년 3월 10일
기본 완료 (실제)
2019년 1월 23일
연구 완료 (실제)
2019년 1월 23일
연구 등록 날짜
최초 제출
2017년 3월 8일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2017년 3월 13일
처음 게시됨 (실제)
2017년 3월 14일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2019년 2월 6일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2019년 2월 4일
마지막으로 확인됨
2019년 2월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- AT342-01
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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