Клиническая оценка синдрома Криглера-Наджара (LUSTRO)
4 февраля 2019 г. обновлено: Audentes Therapeutics
LUSTRO: клиническая оценка синдрома Криглера-Наджара
Это проспективное неинтервенционное клиническое оценочное исследование, предшествующее фазе 1, для оценки пациентов с синдромом Криглера-Наджара, нуждающихся в ежедневной фототерапии, в возрасте от 1 года и старше.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Тип исследования
Наблюдательный
Регистрация (Действительный)
8
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Jerusalem, Израиль, 9103102
- Shaare Zedek Medical Center
-
-
-
-
England
-
London, England, Соединенное Королевство, SE5 9RS
- King's College Hospital
-
-
-
-
New York
-
Bronx, New York, Соединенные Штаты, 10467
- Children's Hospital at Montefiore
-
-
Pennsylvania
-
Strasburg, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 17579
- Clinic for Special Children
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
1 год и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Метод выборки
Невероятностная выборка
Исследуемая популяция
В исследование будут включены субъекты с синдромом Криглера-Наджара в возрасте от 1 года и старше, нуждающиеся в ежедневной фототерапии.
Описание
Ключевые критерии включения:
- У субъекта диагностирован синдром Криглера-Наджара в результате подтвержденной мутации в гене UGT1A1.
- Возраст субъекта равен или больше 1 года
- Субъект получает ежедневную фототерапию в течение как минимум 6 часов в течение 24-часового периода (ежедневное время освещения).
Критерий исключения:
- Субъект в настоящее время участвует в интервенционном исследовании или получил генную или клеточную терапию.
- Субъекту пересадили целую печень, часть печени или гепатоциты; или субъекту запланирована трансплантация печени в течение запланированного периода участия в этом исследовании.
- По мнению исследователя, у субъекта выраженное холестатическое заболевание.
- Субъект получает фенобарбитал или другой известный индуктор UGT1A1 в течение 30 дней после скрининга.
- По мнению исследователя, у субъекта имеется какое-либо клинически значимое основное заболевание печени (кроме синдрома Криглера-Наджара).
- По мнению исследователя, у субъекта в анамнезе или в настоящее время имеется клинически значимое состояние, отличное от синдрома Криглера-Наджара.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Охарактеризовать течение болезни и естественное течение у субъектов с синдромом Криглера-Наджара.
Временное ограничение: До 2 лет
|
До 2 лет
|
|
Оценить изменение уровня билирубина в ходе исследования и изменение уровня билирубина в течение 24-часового периода.
Временное ограничение: До 2 лет
|
До 2 лет
|
|
Оценить использование фототерапии в ходе исследования
Временное ограничение: До 2 лет
|
До 2 лет
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Оценить гуманистическое и клиническое бремя болезни у субъектов Криглера-Наджара и лиц, осуществляющих уход, по данным PedsQL.
Временное ограничение: До 2 лет
|
До 2 лет
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Suyash Prasad, MBBS, MRCP,MRCPCH, FFPM, Audentes Therapeutics
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
10 марта 2017 г.
Первичное завершение (Действительный)
23 января 2019 г.
Завершение исследования (Действительный)
23 января 2019 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
8 марта 2017 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
13 марта 2017 г.
Первый опубликованный (Действительный)
14 марта 2017 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
6 февраля 2019 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
4 февраля 2019 г.
Последняя проверка
1 февраля 2019 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- AT342-01
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .