Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceny klinicznej zespołu Criglera-Najjara (LUSTRO)

4 lutego 2019 zaktualizowane przez: Audentes Therapeutics

LUSTRO: Badanie oceny klinicznej zespołu Criglera-Najjara

Jest to prospektywne, nieinterwencyjne badanie kliniczne fazy wstępnej 1, mające na celu ocenę pacjentów z zespołem Criglera-Najjara wymagających codziennej fototerapii, w wieku 1 roku i starszych.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

8

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Izrael
      • Jerusalem, Izrael, 9103102
        • Shaare Zedek Medical Center
  • Stany Zjednoczone
    • New York
      • Bronx, New York, Stany Zjednoczone, 10467
        • Children's Hospital at Montefiore
    • Pennsylvania
      • Strasburg, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17579
        • Clinic for Special Children
  • Zjednoczone Królestwo
    • England
      • London, England, Zjednoczone Królestwo, SE5 9RS
        • King's College Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 rok i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Do badania zostaną włączeni pacjenci z zespołem Criglera-Najjara w wieku równym lub starszym niż 1 rok, wymagający codziennej fototerapii.

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Podmiot ma rozpoznanie zespołu Criglera-Najjara wynikającego z potwierdzonej mutacji w genie UGT1A1
  • Podmiot jest w wieku równym lub starszym niż 1 rok
  • Pacjent otrzymuje codzienną fototerapię przez co najmniej 6 godzin w ciągu 24 godzin (codzienny czas naświetlania)

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjent obecnie uczestniczy w badaniu interwencyjnym lub otrzymał terapię genową lub komórkową
  • Podmiot otrzymał przeszczep całej wątroby, części wątroby lub hepatocytów; lub pacjent ma zaplanowany przeszczep wątroby w planowanym okresie uczestnictwa w tym badaniu
  • W opinii badacza podmiot ma znaczną chorobę cholestatyczną
  • Pacjent otrzymuje fenobarbital lub inny znany induktor UGT1A1 w ciągu 30 dni od badania przesiewowego
  • W opinii badacza pacjent ma jakąkolwiek istotną klinicznie chorobę wątroby (inną niż zespół Criglera-Najjara)
  • W opinii badacza pacjent w przeszłości lub obecnie ma klinicznie ważny stan inny niż zespół Criglera-Najjara

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Scharakteryzuj przebieg choroby i historię naturalną osób z zespołem Criglera-Najjara
Ramy czasowe: Do 2 lat
Do 2 lat
Oceń zmienność poziomów bilirubiny w trakcie badania i zmienność poziomów bilirubiny w okresie 24 godzin
Ramy czasowe: Do 2 lat
Do 2 lat
Oceń wykorzystanie fototerapii w trakcie badania
Ramy czasowe: Do 2 lat
Do 2 lat

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Oceń humanistyczne i kliniczne obciążenie chorobą u pacjentów z Crigler-Najjar i ich opiekunów, mierzone za pomocą PedsQL
Ramy czasowe: Do 2 lat
Do 2 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Audentes Therapeutics

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Suyash Prasad, MBBS, MRCP,MRCPCH, FFPM, Audentes Therapeutics

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

10 marca 2017

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

23 stycznia 2019

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

23 stycznia 2019

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

8 marca 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

13 marca 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

14 marca 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

6 lutego 2019

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

4 lutego 2019

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2019

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • AT342-01

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zespół Criglera-Najjara

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Türkiye

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj