Studio di valutazione clinica nella sindrome di Crigler-Najjar (LUSTRO)
4 febbraio 2019 aggiornato da: Audentes Therapeutics
LUSTRO: uno studio di valutazione clinica nella sindrome di Crigler-Najjar
Questo è uno studio di valutazione clinica prospettico non interventistico pre-fase 1 per valutare i soggetti con sindrome di Crigler-Najjar che richiedono fototerapia quotidiana, di età pari o superiore a 1 anno.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Tipo di studio
Osservativo
Iscrizione (Effettivo)
8
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Jerusalem, Israele, 9103102
- Shaare Zedek Medical Center
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England
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London, England, Regno Unito, SE5 9RS
- King's College Hospital
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New York
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Bronx, New York, Stati Uniti, 10467
- Children's Hospital at Montefiore
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Pennsylvania
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Strasburg, Pennsylvania, Stati Uniti, 17579
- Clinic for Special Children
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
1 anno e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Metodo di campionamento
Campione non probabilistico
Popolazione di studio
Lo studio arruolerà soggetti con sindrome di Crigler-Najjar di età pari o superiore a 1 anno che necessitano di fototerapia giornaliera.
Descrizione
Criteri chiave di inclusione:
- Il soggetto ha una diagnosi di sindrome di Crigler-Najjar risultante da una mutazione confermata nel gene UGT1A1
- Il soggetto ha un'età pari o superiore a 1 anno
- Il soggetto riceve fototerapia quotidiana per un minimo di 6 ore entro un periodo di 24 ore (tempo di illuminazione giornaliero)
Criteri di esclusione:
- - Il soggetto sta attualmente partecipando a uno studio interventistico o ha ricevuto terapia genica o cellulare
- Il soggetto ha ricevuto un trapianto di fegato intero, fegato parziale o epatociti; o il soggetto ha un trapianto di fegato programmato entro il periodo di partecipazione pianificato di questo studio
- Il soggetto ha una malattia colestatica significativa, secondo l'opinione dello sperimentatore
- Il soggetto sta ricevendo fenobarbital o altro induttore noto di UGT1A1 entro 30 giorni dallo screening
- Il soggetto ha una malattia epatica sottostante clinicamente significativa (diversa dalla sindrome di Crigler-Najjar), secondo l'opinione dello sperimentatore
- Il soggetto ha una storia di, o ha attualmente, una condizione clinicamente importante diversa dalla sindrome di Crigler-Najjar, secondo l'opinione dello sperimentatore
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Caratterizzare il decorso della malattia e la storia naturale dei soggetti con sindrome di Crigler-Najjar
Lasso di tempo: Fino a 2 anni
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Fino a 2 anni
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Valutare la variazione dei livelli di bilirubina nel corso dello studio e la variazione dei livelli di bilirubina in un periodo di 24 ore
Lasso di tempo: Fino a 2 anni
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Fino a 2 anni
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Valutare l'utilizzo della fototerapia nel corso dello studio
Lasso di tempo: Fino a 2 anni
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Fino a 2 anni
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Valutare il carico umanistico e clinico della malattia nei soggetti Crigler-Najjar e negli operatori sanitari misurati da PedsQL
Lasso di tempo: Fino a 2 anni
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Fino a 2 anni
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Suyash Prasad, MBBS, MRCP,MRCPCH, FFPM, Audentes Therapeutics
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
10 marzo 2017
Completamento primario (Effettivo)
23 gennaio 2019
Completamento dello studio (Effettivo)
23 gennaio 2019
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
8 marzo 2017
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
13 marzo 2017
Primo Inserito (Effettivo)
14 marzo 2017
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
6 febbraio 2019
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
4 febbraio 2019
Ultimo verificato
1 febbraio 2019
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- AT342-01
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .