Clinical Assessment Study in Crigler-Najjar Syndrome (LUSTRO)
4. februar 2019 opdateret af: Audentes Therapeutics
LUSTRO: A Clinical Assessment Study in Crigler-Najjar Syndrome
Dette er et præ-fase 1 prospektivt, ikke-interventionelt klinisk vurderingsstudie til evaluering af Crigler-Najjar syndrom personer, der kræver daglig fototerapi, i alderen 1 år og ældre.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Undersøgelsestype
Observationel
Tilmelding (Faktiske)
8
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
England
-
London, England, Det Forenede Kongerige, SE5 9RS
- King's College Hospital
-
-
-
-
New York
-
Bronx, New York, Forenede Stater, 10467
- Children's Hospital at Montefiore
-
-
Pennsylvania
-
Strasburg, Pennsylvania, Forenede Stater, 17579
- Clinic for Special Children
-
-
-
-
-
Jerusalem, Israel, 9103102
- Shaare Zedek Medical Center
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
1 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Prøveudtagningsmetode
Ikke-sandsynlighedsprøve
Studiebefolkning
Undersøgelsen vil inkludere forsøgspersoner med Crigler-Najjar syndrom i alderen på eller over 1 år, som har behov for daglig fototerapi.
Beskrivelse
Nøgleinklusionskriterier:
- Forsøgspersonen har en diagnose af Crigler-Najjar syndrom som følge af en bekræftet mutation i UGT1A1 genet
- Forsøgspersonen er i alderen lig med eller ældre end 1 år
- Forsøgspersonen modtager daglig fototerapi i minimum 6 timer inden for en 24-timers periode (daglig belysningstid)
Ekskluderingskriterier:
- Forsøgspersonen deltager i øjeblikket i en interventionsundersøgelse eller har modtaget gen- eller celleterapi
- Forsøgsperson har modtaget en hel lever-, delvis lever- eller hepatocyttransplantation; eller forsøgsperson har planlagt en levertransplantation inden for den planlagte deltagelsesperiode for denne undersøgelse
- Forsøgspersonen har betydelig kolestatisk sygdom, efter investigatorens opfattelse
- Forsøgspersonen får phenobarbital eller anden kendt inducer af UGT1A1 inden for 30 dage efter screening
- Forsøgspersonen har en hvilken som helst klinisk signifikant underliggende leversygdom (ud over Crigler-Najjars syndrom), efter investigatorens opfattelse
- Forsøgspersonen har en historie med eller har i øjeblikket en anden klinisk vigtig tilstand end Crigler-Najjars syndrom, efter investigatorens mening
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Karakteriser sygdomsforløbet og den naturlige historie for personer med Crigler-Najjar syndrom
Tidsramme: Op til 2 år
|
Op til 2 år
|
|
Vurder variation i bilirubinniveauer i løbet af undersøgelsen og variationen af bilirubinniveauer over en 24-timers periode
Tidsramme: Op til 2 år
|
Op til 2 år
|
|
Vurder brugen af fototerapi i løbet af undersøgelsen
Tidsramme: Op til 2 år
|
Op til 2 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Vurder den humanistiske og kliniske sygdomsbyrde hos Crigler-Najjar-personer og plejere som målt ved PedsQL
Tidsramme: Op til 2 år
|
Op til 2 år
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Studieleder: Suyash Prasad, MBBS, MRCP,MRCPCH, FFPM, Audentes Therapeutics
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
10. marts 2017
Primær færdiggørelse (Faktiske)
23. januar 2019
Studieafslutning (Faktiske)
23. januar 2019
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
8. marts 2017
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
13. marts 2017
Først opslået (Faktiske)
14. marts 2017
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
6. februar 2019
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
4. februar 2019
Sidst verificeret
1. februar 2019
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- AT342-01
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .