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Klinische Bewertungsstudie zum Crigler-Najjar-Syndrom (LUSTRO)

4. Februar 2019 aktualisiert von: Audentes Therapeutics

LUSTRO: Eine klinische Bewertungsstudie zum Crigler-Najjar-Syndrom

Dies ist eine prospektive, nicht-interventionelle klinische Bewertungsstudie vor Phase 1 zur Bewertung von Patienten mit Crigler-Najjar-Syndrom, die eine tägliche Phototherapie benötigen, im Alter von 1 Jahr und älter.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

8

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 9103102
        • Shaare Zedek Medical Center
  • Vereinigte Staaten
    • New York
      • Bronx, New York, Vereinigte Staaten, 10467
        • Children's Hospital at Montefiore
    • Pennsylvania
      • Strasburg, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 17579
        • Clinic for Special Children
  • Vereinigtes Königreich
    • England
      • London, England, Vereinigtes Königreich, SE5 9RS
        • King's College Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Jahr und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

In die Studie werden Personen mit Crigler-Najjar-Syndrom aufgenommen, die mindestens ein Jahr alt sind und eine tägliche Phototherapie benötigen.

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  • Bei der Person wurde ein Crigler-Najjar-Syndrom diagnostiziert, das auf eine bestätigte Mutation im UGT1A1-Gen zurückzuführen ist
  • Der Proband ist mindestens 1 Jahr alt
  • Der Proband erhält täglich mindestens 6 Stunden lang innerhalb eines 24-Stunden-Zeitraums eine Phototherapie (tägliche Beleuchtungszeit).

Ausschlusskriterien:

  • Der Proband nimmt derzeit an einer Interventionsstudie teil oder hat eine Gen- oder Zelltherapie erhalten
  • Der Proband hat eine vollständige Leber-, Teilleber- oder Hepatozytentransplantation erhalten. oder der Proband hat innerhalb des geplanten Teilnahmezeitraums dieser Studie eine Lebertransplantation geplant
  • Das Subjekt weist nach Ansicht des Untersuchers eine erhebliche cholestatische Erkrankung auf
  • Der Proband erhält innerhalb von 30 Tagen nach dem Screening Phenobarbital oder einen anderen bekannten UGT1A1-Induktor
  • Das Subjekt hat nach Ansicht des Prüfarztes eine klinisch bedeutsame zugrunde liegende Lebererkrankung (außer dem Crigler-Najjar-Syndrom).
  • Nach Ansicht des Prüfarztes hat das Subjekt in der Vergangenheit eine andere klinisch bedeutsame Erkrankung als das Crigler-Najjar-Syndrom oder leidet derzeit darunter

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Charakterisieren Sie den Krankheitsverlauf und den natürlichen Verlauf von Patienten mit Crigler-Najjar-Syndrom
Zeitfenster: Bis zu 2 Jahre
Bis zu 2 Jahre
Bewerten Sie die Variation des Bilirubinspiegels im Verlauf der Studie und die Variation des Bilirubinspiegels über einen Zeitraum von 24 Stunden
Zeitfenster: Bis zu 2 Jahre
Bis zu 2 Jahre
Bewerten Sie den Einsatz der Phototherapie im Verlauf der Studie
Zeitfenster: Bis zu 2 Jahre
Bis zu 2 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Bewerten Sie die humanistische und klinische Krankheitslast bei Crigler-Najjar-Probanden und Betreuern, gemessen mit PedsQL
Zeitfenster: Bis zu 2 Jahre
Bis zu 2 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Audentes Therapeutics

Ermittler

  • Studienleiter: Suyash Prasad, MBBS, MRCP,MRCPCH, FFPM, Audentes Therapeutics

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

10. März 2017

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

23. Januar 2019

Studienabschluss (Tatsächlich)

23. Januar 2019

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

8. März 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

13. März 2017

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

14. März 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

6. Februar 2019

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

4. Februar 2019

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2019

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • AT342-01

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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