Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Klinická hodnotící studie u Crigler-Najjarova syndromu (LUSTRO)

4. února 2019 aktualizováno: Audentes Therapeutics

LUSTRO: Klinická hodnotící studie Crigler-Najjarova syndromu

Toto je prospektivní neintervenční klinická hodnotící studie pre-fáze 1, která hodnotí subjekty se syndromem Crigler-Najjar vyžadující denní fototerapii ve věku 1 roku a starší.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

8

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Izrael
      • Jerusalem, Izrael, 9103102
        • Shaare Zedek Medical Center
  • Spojené království
    • England
      • London, England, Spojené království, SE5 9RS
        • King's College Hospital
  • Spojené státy
    • New York
      • Bronx, New York, Spojené státy, 10467
        • Children's Hospital at Montefiore
    • Pennsylvania
      • Strasburg, Pennsylvania, Spojené státy, 17579
        • Clinic for Special Children

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 rok a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Do studie budou zařazeni subjekty se syndromem Crigler-Najjar ve věku rovném nebo vyšším než 1 rok vyžadující denní fototerapii.

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • Subjekt má diagnózu Crigler-Najjar syndrom vyplývající z potvrzené mutace v genu UGT1A1
  • Subjekt je ve věku rovném nebo vyšším než 1 rok
  • Subjekt dostává denní fototerapii po dobu minimálně 6 hodin během 24 hodin (denní doba osvětlení)

Kritéria vyloučení:

  • Subjekt se v současné době účastní intervenční studie nebo podstoupil genovou nebo buněčnou terapii
  • Subjekt dostal transplantaci celých jater, částečných jater nebo hepatocytů; nebo má pacient transplantaci jater naplánovanou v rámci plánovaného období účasti v této studii
  • Subjekt má podle názoru zkoušejícího významné cholestatické onemocnění
  • Subjekt dostává fenobarbital nebo jiný známý induktor UGT1A1 do 30 dnů od screeningu
  • Subjekt má jakékoli klinicky významné základní onemocnění jater (jiné než Crigler-Najjarův syndrom), podle názoru zkoušejícího
  • Subjekt má v anamnéze nebo v současné době má klinicky významný stav jiný než Crigler-Najjarův syndrom, podle názoru zkoušejícího

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Charakterizujte průběh onemocnění a přirozenou historii subjektů s Crigler-Najjarovým syndromem
Časové okno: Až 2 roky
Až 2 roky
Vyhodnoťte variace hladin bilirubinu v průběhu studie a variace hladin bilirubinu během 24 hodin
Časové okno: Až 2 roky
Až 2 roky
Zhodnoťte využití fototerapie v průběhu studie
Časové okno: Až 2 roky
Až 2 roky

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Posuďte humanistickou a klinickou zátěž nemocí u subjektů Crigler-Najjar a pečovatelů podle měření PedsQL
Časové okno: Až 2 roky
Až 2 roky

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Audentes Therapeutics

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Suyash Prasad, MBBS, MRCP,MRCPCH, FFPM, Audentes Therapeutics

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

10. března 2017

Primární dokončení (Aktuální)

23. ledna 2019

Dokončení studie (Aktuální)

23. ledna 2019

Termíny zápisu do studia

První předloženo

8. března 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

13. března 2017

První zveřejněno (Aktuální)

14. března 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

6. února 2019

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

4. února 2019

Naposledy ověřeno

1. února 2019

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • AT342-01

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Crigler-Najjar syndrom

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Bahamas

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit