Klinische beoordelingsstudie bij het Crigler-Najjar-syndroom (LUSTRO)

Belangrijkste opnamecriteria:

• Proefpersoon heeft een diagnose van het Crigler-Najjar-syndroom als gevolg van een bevestigde mutatie in het UGT1A1-gen
• Onderwerp is gelijk aan of ouder dan 1 jaar oud
• Onderwerp krijgt dagelijkse fototherapie gedurende minimaal 6 uur binnen een periode van 24 uur (dagelijkse verlichtingstijd)

Uitsluitingscriteria:

• Proefpersoon neemt momenteel deel aan een interventioneel onderzoek of heeft gen- of celtherapie ontvangen
• Proefpersoon heeft een volledige lever-, gedeeltelijke lever- of hepatocyttransplantatie ondergaan; of proefpersoon heeft een levertransplantatie gepland binnen de geplande deelnameperiode van deze studie
• Proefpersoon heeft naar het oordeel van de onderzoeker significante cholestatische ziekte
• Proefpersoon krijgt binnen 30 dagen na screening fenobarbital of een andere bekende inductor van UGT1A1
• Proefpersoon heeft naar de mening van de onderzoeker een klinisch significante onderliggende leveraandoening (anders dan het Crigler-Najjar-syndroom).
• Proefpersoon heeft een voorgeschiedenis van, of heeft momenteel, een andere klinisch belangrijke aandoening dan het Crigler-Najjar-syndroom, naar de mening van de onderzoeker